Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie porównujące leczenie domowe z leczeniem szpitalnym u osób z chorobami Fabry'ego, Gauchera lub Huntera w Meksyku

20 marca 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Dowody z praktyki klinicznej dotyczące modułowego modelu infuzji w chorobach lizosomalnych: Retrospektywne obserwacyjne badanie kohortowe porównawcze na podstawie danych PSP (Program Wsparcia Pacjenta) w Meksyku

Podczas pandemii COVID-19 leczenie domowe w przypadku chorób takich jak Fabry, Gaucher czy Hunter stało się ważne, ponieważ łatwiej jest ludziom stosować się do leczenia, jeśli leki, które muszą być podawane w formie wlewu (zwanego leczeniem dożylnym lub IV), mogą być podawane w domu lub w pobliżu domu. Dodatkowo, wiele szpitali, które zapewniają wlewy, jest skoncentrowanych w Meksyku.

Głównym celem badania jest ustalenie, czy osoby z chorobą Fabry, Gaucher lub Hunter mają większe prawdopodobieństwo kontynuowania i właściwego przestrzegania leczenia (zwanego "przestrzeganiem leczenia"), gdy otrzymują je w domu w porównaniu do sytuacji, gdy otrzymują je w szpitalu. Inne cele to zrozumienie czynników, które mogą wpływać na przestrzeganie leczenia, poznanie ewentualnych różnic regionalnych w Meksyku oraz zrozumienie wszelkich problemów medycznych związanych z obydwoma rodzajami leczenia (domowym lub szpitalnym).

Podczas tego badania nie będzie podawane żadne leczenie. W trakcie tego badania zostaną przeanalizowane tylko już istniejące dane.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

222

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk, 05348
        • Takeda Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania zostaną włączeni uczestnicy pediatryczni i dorośli w każdym wieku, u których zdiagnozowano choroby lizosomalne (choroba Fabry’ego, choroba Gauchera lub zespół Huntera), którzy są zarejestrowani w PSP i wyrazili zgodę na wykorzystanie swoich zanonimizowanych danych do celów badawczych, niezależnie od tego, czy otrzymują wlew modułowy, czy wlew szpitalny.

Opis

Kryteria włączenia

  • Uczestnicy spełniający kryteria włączenia programu "Infuzja modułowa"

    • Potwierdzone rozpoznanie choroby Fabry'ego, choroby Gauchera lub zespołu Huntera
    • Potwierdzający test diagnostyczny
    • Skierowanie do PSP od lekarza prowadzącego
    • Oryginalna świadoma zgoda PSP oraz
    • Podpisane zawiadomienie o ochronie prywatności

  • Uczestnicy spełniający kryteria włączenia programu "Infuzja szpitalna"

    • Potwierdzone rozpoznanie choroby Fabry'ego, choroby Gauchera lub zespołu Huntera
    • Potwierdzający test diagnostyczny
    • Skierowanie do PSP od lekarza prowadzącego
    • Oryginalna świadoma zgoda PSP oraz
    • Podpisane zawiadomienie o ochronie prywatności
  • Zgoda na wykorzystanie ich anonimowych informacji do celów badawczych

Kryteria wykluczenia

  • Uczestnicy, którzy nie wyrażają zgody lub wycofują swoją wyraźną zgodę na cele badawcze, mogą mieć prawo do wycofania; jednakże po zintegrowaniu ich danych z bazą danych, nie są one już identyfikowalne przez żadnego uczestnika zespołu badawczego.
  • Przerwanie udziału uczestników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy z chorobami lizosomalnymi
Wszyscy uczestnicy pediatryczni i dorośli z rozpoznaniem choroby lizosomalnej (choroba Fabry'ego, choroba Gauchera lub zespół Huntera), którzy zostali włączeni do Programu Wsparcia Pacjenta (PSP) i wyrazili zgodę na wykorzystanie swoich anonimowych danych do celów badawczych, zostaną uwzględnieni w badaniu. Dane retrospektywne zostaną pozyskane z anonimowych źródeł wtórnych, w tym z bazy danych PSP oraz Globalnej Bazy Danych Bezpieczeństwa (GSDB). Uczestnicy, którzy otrzymali leczenie za pomocą infuzji modułowej (domowej) lub infuzji szpitalnej w okresie od sierpnia 2023 do lipca 2024, zostaną poddani analizie.
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik przestrzegania leczenia według miejsca wlewu (wlew modułowy versus wlew szpitalny)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Przestrzeganie leczenia będzie analizowane zgodnie z definicją stosunku między przepisanymi fiolkami a aktualnie podawanymi fiolkami.
Do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AE) otrzymujących wlew modułowy versus wlew szpitalny
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
AE definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika zgłoszone do jednostki farmakowigilancji, w tym reakcje związane z wlewem (obserwowane w ciągu 24 godzin od podania produktu).
Do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-665-4005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych indywidualnych danych uczestników (IPD) z kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym badaczom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie Takeda dotyczące udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Te IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD z kwalifikujących się badań zostanie udostępnione wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba lizosomalna

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj