En studie av hjemme- versus sykehusbehandling hos personer med Fabry, Gaucher eller Hunter-sykdom i Mexico
8. september 2026 oppdatert av: Takeda
Reellverdens-bevis for modell med modulær infusjon ved lytosomsykdom: En retrospektiv observasjonsstudie med sammenlignende kohort fra PSP (pasientstøtteprogram) data i Mexico
Under COVID-19-pandemien ble hjemmebehandling for tilstander som Fabry, Gaucher eller Hunter viktig fordi det er enklere for folk å holde seg til behandlingen sin hvis medisiner som må gis som infusjon (kalt intravenøs eller IV-behandling) kan gis hjemme eller et sted i nærheten av hjemmet. I tillegg er mange av sykehusene som tilbyr infusjoner sentralisert i Mexico.
Hovedmålet med studien er å finne ut om personer med Fabry, Gaucher eller Hunter-tilstand er mer tilbøyelige til å fortsette og følge behandlingen sin riktig (kalt 'behandlingsetterlevelse') når de mottar den hjemme sammenlignet med når de mottar den på et sykehus. Andre mål er å forstå faktorene som kan påvirke behandlingsetterlevelse, å lære om eventuelle regionale forskjeller i Mexico og å forstå eventuelle medisinske problemer med enten behandling (hjemme eller sykehus).
Ingen behandling vil bli gitt under denne studien. Kun allerede eksisterende data vil bli gjennomgått under denne studien.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
232
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Mexico City, Mexico, 05348
- Takeda Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pediatriske og voksne deltakere i alle aldre diagnostisert med lysosomale sykdommer (Fabrys sykdom, Gauchers sykdom eller Hunters syndrom) som er innskrevet i PSP og har samtykket til bruk av deres anonymiserte data til forskningsformål vil bli inkludert i denne studien, uavhengig av om de mottar modulære eller sykehusbaserte infusioner.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
Deltakere som oppfylte inklusjonskriteriene for "Modular infusion"-programmet
- Bekreftet diagnose av Fabrys sykdom, Gauchers sykdom eller Hunters syndrom
- Bekreftende diagnostisk test
- Henvisning til PSP fra behandlende lege
- Originalt PSP samtykkeerklæring og
- Personvernerklæring signert
Deltakere som oppfylte inklusjonskriteriene for "Hospital infusion"-programmet
- Bekreftet diagnose av Fabrys sykdom, Gauchers sykdom eller Hunters syndrom
- Bekreftende diagnostisk test
- Henvisning til PSP fra behandlende lege
- Originalt PSP samtykkeerklæring og
- Personvernerklæring signert
- Samtykke til at deres anonymiserte informasjon vil bli brukt til forskningsformål
Eksklusjonskriterier
- Deltakere som ikke samtykker eller trekker tilbake sitt uttrykkelige samtykke for forskningsformål kan ha rett til å trekke seg; men når deres data er integrert i databasen, er det ikke lenger mulig å identifisere noen deltaker i forskningsteamet.
- Avslutning av deltakere
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Deltakere med lysosomale sykdommer
Alle pediatriske og voksne deltakere diagnostisert med lydosomale sykdommer (Fabrys sykdom, Gauchers sykdom eller Hunters syndrom) som ble inkludert i Pasientstøtteprogrammet (PSP) og ga samtykke til bruk av sine anonymiserte data for forskningsformål vil bli inkludert i studien.
Retrospektive data vil bli hentet fra anonymiserte sekundærkilder, inkludert PSP-databasen og Global Safety Database (GSDB).
Deltakere som mottok behandling gjennom enten modulær (hjemmebasert) infusjon eller sykehusbasert infusjon mellom august 2023 og juli 2024 vil bli analysert.
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forholdet for behandlingsetterlevelse etter infusjonssetting (Modulær infusjon versus sykehusinfusjon)
Tidsramme: Opptil 6 måneder
|
Behandlingsetterlevelse vil bli analysert i henhold til definisjonen av forholdet mellom foreskrevne flasker og for øyeblikket administrerte flasker.
|
Opptil 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med bivirkninger (AE) som mottar modulær versus sykehusinfusjon
Tidsramme: Opptil 6 måneder
|
AE er definert som enhver uønsket medisinsk hendelse hos deltakeren som rapporteres til farmakovigilanssenheten, inkludert infusjonsrelaterte reaksjoner (observert innen 24 timer etter produktadministrering).
|
Opptil 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. desember 2025
Primær fullføring (Faktiske)
3. juli 2026
Studiet fullført (Faktiske)
3. juli 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. mars 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2026
Først lagt ut (Faktiske)
27. mars 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- TAK-665-4005
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til deidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientenes personvern i samsvar med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene under vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .