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Eine Studie zur Behandlung zu Hause versus im Krankenhaus bei Personen mit Fabry-, Gaucher- oder Hunter-Erkrankungen in Mexiko

20. März 2026 aktualisiert von: Takeda

Real-World-Evidenz des modularen Infusionsmodells bei lysosomalen Erkrankungen: Eine retrospektive, beobachtende Vergleichskohortenstudie auf Basis von PSP-Daten (Patient Support Program) aus Mexiko

Während der COVID-19-Pandemie wurde die Heimbehandlung von Erkrankungen wie Fabry, Gaucher oder Hunter wichtig, da es für Menschen einfacher ist, ihre Behandlung einzuhalten, wenn Medikamente, die als Infusion verabreicht werden müssen (sogenannte intravenöse oder IV-Behandlung), zu Hause oder in der Nähe des Zuhauses verabreicht werden können. Zudem sind viele der Krankenhäuser, die Infusionen anbieten, in Mexiko zentralisiert.

Das Hauptziel der Studie ist herauszufinden, ob Menschen mit Fabry-, Gaucher- oder Hunter-Erkrankung ihre Behandlung eher fortsetzen und ordnungsgemäß befolgen (sogenannte 'Therapietreue'), wenn sie sie zu Hause erhalten, verglichen mit der Behandlung in einem Krankenhaus. Weitere Ziele sind, die Faktoren zu verstehen, die die Therapietreue beeinflussen können, regionale Unterschiede in Mexiko kennenzulernen und medizinische Probleme mit beiden Behandlungsformen (zu Hause oder im Krankenhaus) zu verstehen.

Während dieser Studie wird keine Behandlung verabreicht. Es werden nur bereits vorhandene Daten im Rahmen dieser Studie überprüft.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

222

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 05348
        • Takeda Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Pädiatrische und erwachsene Teilnehmer aller Altersgruppen mit diagnostizierten lysosomalen Erkrankungen (Morbus Fabry, Morbus Gaucher oder Hunter-Syndrom), die im PSP eingeschrieben sind und der Verwendung ihrer anonymisierten Daten für Forschungszwecke zugestimmt haben, werden in diese Studie eingeschlossen, unabhängig davon, ob sie modulare oder krankenhausbasierte Infusionen erhalten.

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Teilnehmer, die die Einschlusskriterien des "Modularen Infusions"-Programms erfüllten

    • Bestätigte Diagnose von Fabry-Krankheit, Gaucher-Krankheit oder Hunter-Syndrom
    • Bestätigender diagnostischer Test
    • Überweisung zum PSP vom behandelnden Arzt
    • Originale PSP-Einwilligungserklärung und
    • Datenschutzhinweis unterschrieben

  • Teilnehmer, die die Einschlusskriterien des "Krankenhaus-Infusions"-Programms erfüllten

    • Bestätigte Diagnose von Fabry-Krankheit, Gaucher-Krankheit oder Hunter-Syndrom
    • Bestätigender diagnostischer Test
    • Überweisung zum PSP vom behandelnden Arzt
    • Originale PSP-Einwilligungserklärung und
    • Datenschutzhinweis unterschrieben
  • Zustimmung, dass ihre anonymisierten Informationen zu Forschungszwecken verwendet werden

Ausschlusskriterien

  • Teilnehmer, die nicht zustimmen oder ihre ausdrückliche Einwilligung zu Forschungszwecken zurückziehen, haben möglicherweise das Recht, sich zurückzuziehen; sobald ihre Daten jedoch in die Datenbank integriert wurden, sind sie für keinen Teilnehmer im Forschungsteam mehr identifizierbar.
  • Abbruch von Teilnehmern

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit lysosomalen Erkrankungen
Alle pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmer mit der Diagnose einer lysosomalen Erkrankung (Morbus Fabry, Morbus Gaucher oder Hunter-Syndrom), die in das Patientenunterstützungsprogramm (PSP) aufgenommen wurden und ihre Zustimmung zur Verwendung ihrer anonymisierten Daten für Forschungszwecke erteilt haben, werden in die Studie eingeschlossen. Retrospektive Daten werden aus anonymisierten Sekundärquellen bezogen, einschließlich der PSP-Datenbank und der Global Safety Database (GSDB). Teilnehmer, die zwischen August 2023 und Juli 2024 eine Behandlung entweder durch modulare (häusliche) Infusion oder durch krankenhausbasierte Infusion erhalten haben, werden analysiert.
Sonstiges: Kein Eingriff
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verhältnis der Therapieadhärenz nach Infusionsumgebung (Modulare Infusion versus Krankenhausinfusion)
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Die Behandlungstreue wird gemäß der Definition des Verhältnisses zwischen verordneten Fläschchen und aktuell verabreichten Fläschchen analysiert.
Bis zu 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE) bei modularer versus Krankenhausinfusion
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
AE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis beim Teilnehmer, das der Pharmakovigilanz-Einheit gemeldet wird, einschließlich Infusions-assoziierter Reaktionen (innerhalb von 24 Stunden nach Produktverabreichung beobachtet).
Bis zu 6 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-665-4005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für qualifizierte Studien, um qualifizierten Forschern bei der Bearbeitung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu helfen (Takedas Verpflichtung zur Datenteilung ist verfügbar auf https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenteilungsanfrage und gemäß den Bedingungen einer Datenteilungsvereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus berechtigten Studien wird gemäß den Kriterien und dem auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Prozess mit qualifizierten Forschern geteilt. Für genehmigte Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um den Patientenschutz gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren) sowie mit den Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele erforderlich sind, im Rahmen einer Datenweitergabevereinbarung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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