Исследование домашнего и стационарного лечения пациентов с болезнями Фабри, Гоше или Хантера в Мексике
8 сентября 2026 г. обновлено: Takeda
Реальные доказательства модульной инфузионной модели при лизосомных заболеваниях: ретроспективное наблюдательное сравнительное когортное исследование на основе данных PSP (Программы поддержки пациентов) в Мексике
Во время пандемии COVID-19 домашнее лечение таких состояний, как болезнь Фабри, болезнь Гоше или синдром Хантера, стало важным, поскольку людям легче придерживаться своего лечения, если лекарства, которые необходимо вводить в виде инфузии (так называемое внутривенное или IV-лечение), можно вводить дома или где-то недалеко от дома. Кроме того, многие больницы, предоставляющие инфузии, сосредоточены в Мексике.
Основная цель исследования — выяснить, с большей ли вероятностью люди с болезнью Фабри, болезнью Гоше или синдромом Хантера будут продолжать и правильно следовать своему лечению (так называемая «приверженность лечению»), когда они получают его дома, по сравнению с получением в больнице. Другие цели — понять факторы, которые могут влиять на приверженность лечению, изучить любые региональные различия в Мексике и понять любые медицинские проблемы, связанные с любым из видов лечения (домашним или больничным).
В ходе этого исследования лечение не будет проводиться. В ходе этого исследования будут рассматриваться только уже существующие данные.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
232
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Mexico City, Мексика, 05348
- Takeda Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В это исследование будут включены участники всех возрастов, как дети, так и взрослые, с диагнозом лизосомных болезней (болезнь Фабри, болезнь Гоше или синдром Хантера), которые зарегистрированы в PSP и дали согласие на использование их анонимизированных данных в исследовательских целях, независимо от того, получают ли они модульные инфузии или инфузии в условиях стационара.
Описание
Критерии включения
Участники, которые соответствовали критериям включения программы "Модульная инфузия"
- Подтвержденный диагноз болезни Фабри, болезни Гоше или синдрома Хантера
- Подтверждающий диагностический тест
- Направление в PSP от лечащего врача
- Оригинал информированного согласия PSP и
- Подписанное уведомление о конфиденциальности
Участники, которые соответствовали критериям включения программы "Больничная инфузия"
- Подтвержденный диагноз болезни Фабри, болезни Гоше или синдрома Хантера
- Подтверждающий диагностический тест
- Направление в PSP от лечащего врача
- Оригинал информированного согласия PSP и
- Подписанное уведомление о конфиденциальности
- Согласие на использование их анонимизированной информации в исследовательских целях
Критерии исключения
- Участники, которые не согласны или отзывают свое явное согласие на исследовательские цели, могут иметь право на отзыв; однако, после интеграции их данных в базу данных, они больше не могут быть идентифицированы ни одним участником исследовательской группы.
- Прекращение участия участников
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Участники с лизосомными болезнями
Все педиатрические и взрослые участники с диагнозом лизосомных болезней (болезнь Фабри, болезнь Гоше или синдром Хантера), которые были зарегистрированы в Программе поддержки пациентов (ППП) и дали согласие на использование их анонимизированных данных в исследовательских целях, будут включены в исследование.
Ретроспективные данные будут получены из анонимизированных вторичных источников, включая базу данных ППП и Глобальную базу данных по безопасности (ГБДБ).
Участники, получавшие лечение посредством либо модульной (домашней) инфузии, либо стационарной инфузии в период с августа 2023 по июль 2024 года, будут проанализированы.
|
Это неинтервенционное исследование.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Соотношение соблюдения лечения в зависимости от места проведения инфузии (модульная инфузия в сравнении с больничной инфузией)
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Соблюдение режима лечения будет проанализировано в соответствии с определением соотношения между предписанными флаконами и фактически введёнными флаконами.
|
До 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ), получающих модульную инфузию по сравнению с инфузией в стационаре
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
НПР определяется как любое неблагоприятное медицинское событие у участника, о котором сообщено в отдел фармаконадзора, включая реакции, связанные с инфузией (наблюдаемые в течение 24 часов после введения препарата).
|
До 6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Takeda
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 декабря 2025 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 июля 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 июля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 марта 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 марта 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 марта 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- TAK-665-4005
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Компания Takeda предоставляет доступ к обезличенным индивидуальным данным участников (ИДУ) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Эти ИДУ будут предоставлены в безопасной исследовательской среде после одобрения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Критерии совместного доступа к IPD
Индивидуальные данные пациентов (IPD) из соответствующих исследований будут предоставлены квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процедурой, описанными на https://vivli.org/ourmember/takeda/. Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимизированным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и нормативными актами), а также информация, необходимая для достижения целей исследования, на условиях соглашения о совместном использовании данных.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .