En studie av hem- kontra sjukhusbehandling för personer med Fabry, Gaucher eller Hunters syndrom i Mexiko
8 september 2026 uppdaterad av: Takeda
Real-World-evidence för Modell med Modulär Infusion vid Lysosomala Sjukdomar: En Retrospektiv Observationsstudie med Jämförande Kohortdesign Baserad på PSP-data (Patient Support Program) från Mexiko
Under COVID-19-pandemin blev hembehandling för tillstånd som Fabry, Gaucher eller Hunter viktig eftersom det är lättare för människor att hålla fast vid sin behandling om läkemedel som måste ges som infusion (kallas intravenös eller IV-behandling) kan ges hemma eller någonstans nära hemmet. Dessutom är många av sjukhusen som tillhandahåller infusioner centraliserade i Mexiko.
Studiens huvudsyfte är att ta reda på om personer med Fabry, Gaucher eller Hunter är mer benägna att fortsätta och följa sin behandling korrekt (kallas 'behandlingsföljsamhet') när de får den hemma jämfört med när de får den på ett sjukhus. Andra syften är att förstå de faktorer som kan påverka behandlingsföljsamheten, att lära sig om eventuella regionala skillnader i Mexiko och att förstå eventuella medicinska problem med någon av behandlingarna (hemma eller sjukhus).
Ingen behandling kommer att ges under denna studie. Endast redan befintliga data kommer att granskas under denna studie.
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
232
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Mexico City, Mexiko, 05348
- Takeda Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Pediatriska och vuxna deltagare i alla åldrar med diagnos av lysosomala sjukdomar (Fabrys sjukdom, Gauchers sjukdom eller Hunters syndrom) som är registrerade i PSP och har samtyckt till användning av deras anonymiserade data för forskningsändamål kommer att inkluderas i denna studie, oavsett om de får modulära eller sjukhusbaserade infusioner.
Beskrivning
Inklusionskriterier
Deltagare som uppfyllde inklusionskriterierna för programmet "Modulär infusion"
- Verifierad diagnos av Fabrys sjukdom, Gauchers sjukdom eller Hunters syndrom
- Bekräftande diagnostiskt test
- Remiss till PSP från behandlande läkare
- Ursprungligt informerat samtycke för PSP och
- Integritetspolicy undertecknad
Deltagare som uppfyllde inklusionskriterierna för programmet "Sjukhusinfusion"
- Verifierad diagnos av Fabrys sjukdom, Gauchers sjukdom eller Hunters syndrom
- Bekräftande diagnostiskt test
- Remiss till PSP från behandlande läkare
- Ursprungligt informerat samtycke för PSP och
- Integritetspolicy undertecknad
- Samtycke att deras anonymiserade information kommer att användas i forskningssyfte
Exklusionskriterier
- Deltagare som inte samtycker eller återkallar sitt uttryckliga samtycke för forskningsändamål kan ha rätt att dra sig tillbaka; men när deras data har integrerats i databasen är det inte längre identifierbart för någon deltagare i forskningsteamet.
- Avbrott av deltagare
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Deltagare med lysosomala sjukdomar
Alla pediatriska och vuxna deltagare diagnostiserade med lysosomala sjukdomar (Fabrys sjukdom, Gauchers sjukdom eller Hunters syndrom) som deltog i Patient Support Program (PSP) och gav samtycke till användning av deras anonymiserade data för forskningsändamål kommer att inkluderas i studien.
Retrospektiva data kommer att hämtas från anonymiserade sekundärkällor, inklusive PSP-databasen och Global Safety Database (GSDB).
Deltagare som fick behandling via antingen modulär (hembaserad) infusion eller sjukhusbaserad infusion mellan augusti 2023 och juli 2024 kommer att analyseras.
|
Detta är en icke-interventionsstudie.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förhållandet mellan behandlingsföljsamhet per infusionstillfälle (modulär infusion jämfört med sjukhusinfusion)
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Behandlingsföljsamhet kommer att analyseras enligt definitionen av förhållandet mellan förskrivna flaskor mot för närvarande administrerade flaskor.
|
Upp till 6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med biverkningar (AE) som får modulär infusion jämfört med sjukhusinfusion
Tidsram: Upp till 6 månader
|
AE definieras som varje ofördelaktig medicinsk händelse hos deltagaren som meddelats till farmakovigilansenheten, inklusive infusionsrelaterade reaktioner (observerade inom 24 timmar efter produktadministration).
|
Upp till 6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Takeda
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 december 2025
Primärt slutförande (Faktisk)
3 juli 2026
Avslutad studie (Faktisk)
3 juli 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 mars 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 mars 2026
Första postat (Faktisk)
27 mars 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Andra studie-ID-nummer
- TAK-665-4005
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att hantera legitimt vetenskapliga mål (Takedas datadelningstillåtelse finns på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en datadelningsbegäran och enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från berättigade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt de kriterier och process som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserade data (för att respektera patienters integritet i enlighet med tillämpliga lagar och föreskrifter) och med den information som behövs för att adressera forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .