Um Estudo de Tratamento Domiciliar vs Hospitalar em Pessoas com Condições de Fabry, Gaucher ou Hunter no México
8 de setembro de 2026 atualizado por: Takeda
Evidência do Mundo Real do Modelo de Infusão Modular em Doenças Lisossomais: Um Estudo de Coorte Comparativo Observacional Retrospetivo a partir de Dados do PSP (Programa de Apoio ao Doente) no México
Durante a pandemia da COVID-19, o tratamento domiciliário para condições como Fabry, Gaucher ou Hunter tornou-se importante, pois é mais fácil para as pessoas aderirem ao seu tratamento se os medicamentos que precisam de ser administrados por infusão (chamado tratamento intravenoso ou IV) puderem ser administrados em casa ou num local próximo de casa. Além disso, muitos dos hospitais que fornecem infusões estão centralizados no México.
O principal objetivo do estudo é descobrir se as pessoas com a condição de Fabry, Gaucher ou Hunter têm maior probabilidade de continuar e seguir o seu tratamento corretamente (chamado 'aderência ao tratamento') quando o recebem em casa em comparação com quando o recebem num hospital. Outros objetivos são compreender os fatores que podem influenciar a aderência ao tratamento, conhecer quaisquer diferenças regionais no México e compreender quaisquer problemas médicos com qualquer um dos tratamentos (domiciliário ou hospitalar).
Nenhum tratamento será administrado durante este estudo. Apenas dados já existentes serão revistos durante este estudo.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
232
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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-
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Mexico City, México, 05348
- Takeda Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes pediátricos e adultos de todas as idades diagnosticados com doenças lisossomais (doença de Fabry, doença de Gaucher ou síndrome de Hunter) que estão inscritos no PSP e consentiram com a utilização dos seus dados anonimizados para fins de investigação serão incluídos neste estudo, independentemente de receberem infusões modulares ou infusões baseadas no hospital.
Descrição
Critérios de Inclusão
Participantes que cumpriram os critérios de inclusão do programa "Infusão Modular"
- Diagnóstico confirmado de doença de Fabry, doença de Gaucher ou síndrome de Hunter
- Teste diagnóstico confirmatório
- Encaminhamento para o PSP pelo médico assistente
- Consentimento informado original do PSP e
- Aviso de privacidade assinado
Participantes que cumpriram os critérios de inclusão do programa "Infusão Hospitalar"
- Diagnóstico confirmado de doença de Fabry, doença de Gaucher ou síndrome de Hunter
- Teste diagnóstico confirmatório
- Encaminhamento para o PSP pelo médico assistente
- Consentimento informado original do PSP e
- Aviso de privacidade assinado
- Concordância que as suas informações anonimizadas serão utilizadas para fins de investigação
Critérios de Exclusão
- Participantes que não concordem ou retirem o seu consentimento explícito para fins de investigação podem ter o direito de se retirar; no entanto, uma vez que os seus dados tenham sido integrados na base de dados, deixam de ser identificáveis por qualquer participante da equipa de investigação.
- Descontinuação de Participantes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Participantes com Doenças Lisossomais
Todos os participantes pediátricos e adultos diagnosticados com doenças lisossomais (doença de Fabry, doença de Gaucher ou síndrome de Hunter) que foram inscritos no Programa de Apoio ao Doente (PSP) e que deram o seu consentimento para a utilização dos seus dados anonimizados para fins de investigação serão incluídos no estudo.
Os dados retrospetivos serão obtidos a partir de fontes secundárias anonimizadas, incluindo a base de dados do PSP e a Base de Dados de Segurança Global (GSDB).
Serão analisados os participantes que receberam tratamento através de infusão modular (domiciliária) ou de infusão hospitalar entre agosto de 2023 e julho de 2024.
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Este é um estudo não intervencional.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Rácio de Adesão ao Tratamento por Cenário de Infusão (Infusão Modular versus Infusão Hospitalar)
Prazo: Até 6 meses
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A adesão ao tratamento será analisada de acordo com a definição da proporção entre os frascos prescritos e os frascos atualmente administrados.
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Até 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Percentagem de Participantes com Eventos Adversos (EA) a Receber Infusão Modular versus Hospitalar
Prazo: Até 6 meses
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AE é definido como qualquer ocorrência médica adversa no participante notificada à unidade de farmacovigilância, incluindo reações relacionadas com a perfusão (observadas nas 24 horas após a administração do produto).
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Até 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de dezembro de 2025
Conclusão Primária (Real)
3 de julho de 2026
Conclusão do estudo (Real)
3 de julho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de março de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de março de 2026
Primeira postagem (Real)
27 de março de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- TAK-665-4005
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda disponibiliza o acesso a dados individuais de participantes (IPD) desidentificados para estudos elegíveis, com o objetivo de auxiliar investigadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de partilha de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Estes IPDs serão disponibilizados num ambiente de investigação seguro após aprovação de um pedido de partilha de dados e sob os termos de um acordo de partilha de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os DPI de estudos elegíveis serão partilhados com investigadores qualificados de acordo com os critérios e o processo descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para pedidos aprovados, os investigadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade dos doentes de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e a informações necessárias para alcançar os objetivos da investigação nos termos de um acordo de partilha de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .