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Uno studio sul trattamento domiciliare rispetto a quello ospedaliero in persone con condizioni di Fabry, Gaucher o Hunter in Messico

20 marzo 2026 aggiornato da: Takeda

Evidenze nel mondo reale del Modello di Infusione Modulare nelle Malattie Lisosomiali: Uno Studio di Coorte Osservazionale Retrospettivo Comparativo dai Dati del PSP (Programma di Supporto al Paziente) in Messico

Durante la pandemia di COVID-19, il trattamento domiciliare per condizioni come la malattia di Fabry, di Gaucher o di Hunter è diventato importante perché è più facile per le persone attenersi al loro trattamento se i medicinali che devono essere somministrati tramite infusione (chiamata trattamento endovenoso o IV) possono essere somministrati a casa o in un luogo vicino a casa.
Inoltre, molti degli ospedali che forniscono infusioni sono centralizzati in Messico.

L'obiettivo principale dello studio è scoprire se le persone con la malattia di Fabry, di Gaucher o di Hunter hanno maggiori probabilità di continuare e seguire correttamente il loro trattamento (chiamato 'aderenza al trattamento') quando lo ricevono a casa rispetto a quando lo ricevono in ospedale.
Altri obiettivi sono comprendere i fattori che possono influenzare l'aderenza al trattamento, apprendere eventuali differenze regionali in Messico e comprendere eventuali problemi medici con entrambi i trattamenti (domiciliare o ospedaliero).

Nessun trattamento sarà somministrato durante questo studio.
Solo i dati già esistenti saranno esaminati durante questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

222

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Messico
      • Mexico City, Messico, 05348
        • Takeda Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti pediatrici e adulti di tutte le età diagnosticati con malattie lisosomiali (malattia di Fabry, malattia di Gaucher o sindrome di Hunter) che sono arruolati nel PSP e hanno acconsentito all'uso dei loro dati anonimizzati per scopi di ricerca saranno inclusi in questo studio, indipendentemente dal fatto che ricevano infusioni modulari o ospedaliere.

Descrizione

Criteri di inclusione

  • Partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione del programma "Infusione modulare"

    • Diagnosi confermata di malattia di Fabry, malattia di Gaucher o sindrome di Hunter
    • Test diagnostico confermativo
    • Riferimento al PSP dal medico curante
    • Consenso informato originale del PSP e
    • Avviso sulla privacy firmato

  • Partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione del programma "Infusione ospedaliera"

    • Diagnosi confermata di malattia di Fabry, malattia di Gaucher o sindrome di Hunter
    • Test diagnostico confermativo
    • Riferimento al PSP dal medico curante
    • Consenso informato originale del PSP e
    • Avviso sulla privacy firmato
  • Accordo che le loro informazioni anonime verranno utilizzate per scopi di ricerca

Criteri di esclusione

  • I partecipanti che non acconsentono o ritirano il loro consenso esplicito per scopi di ricerca possono avere il diritto di ritirarsi; tuttavia, una volta che i loro dati sono stati integrati nel database, non sono più identificabili da alcun partecipante del team di ricerca.
  • Interruzione dei partecipanti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con Malattie Lisosomiali
Saranno inclusi nello studio tutti i partecipanti pediatrici e adulti diagnosticati con malattie lisosomiali (malattia di Fabry, malattia di Gaucher o sindrome di Hunter) che sono stati arruolati nel Programma di Supporto al Paziente (PSP) e hanno fornito il consenso per l'uso dei loro dati anonimizzati a fini di ricerca. I dati retrospettivi saranno ottenuti da fonti secondarie anonimizzate, inclusi il database PSP e il Global Safety Database (GSDB). Saranno analizzati i partecipanti che hanno ricevuto il trattamento tramite infusione modulare (domiciliare) o infusione ospedaliera tra agosto 2023 e luglio 2024.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto di aderenza al trattamento per impostazione dell'infusione (Infusione modulare rispetto a infusione ospedaliera)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L'aderenza al trattamento verrà analizzata secondo la definizione del rapporto tra flaconi prescritti e flaconi attualmente somministrati.
Fino a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA) che ricevono infusione modulare rispetto a quella ospedaliera
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L'evento avverso è definito come qualsiasi evento medico indesiderato nel partecipante notificato all'unità di farmacovigilanza, incluse le reazioni correlate all'infusione (osservate entro 24 ore dalla somministrazione del prodotto).
Fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-665-4005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati individuali dei partecipanti (IPD) anonimizzati per gli studi idonei, al fine di aiutare i ricercatori qualificati a perseguire legittimi obiettivi scientifici (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD verranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro previa approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e in base ai termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati IPD degli studi eleggibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori riceveranno accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi della ricerca in base ai termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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