Tutkimus kotona vs. sairaalassa hoidosta Fabryn, Gaucherin tai Hunterin oireyhtymää sairastavilla henkilöillä Meksikossa
tiistai 8. syyskuuta 2026 päivittänyt: Takeda
Lysosomaalisten sairauksien modulaarisen infuusionallin todellisen maailman näyttö: retrospektiivinen havainnoiva vertailukohorttitutkimus PSP:n (Potilastukiohjelma) aineistosta Meksikossa
COVID-19-pandemian aikana kotihoidosta sellaisiin sairauksiin kuin Fabryn, Gaucherin tai Hunterin tautiin tuli tärkeää, koska ihmisten on helpompi noudattaa hoitoaan, jos infuusiona annettavat lääkkeet (jota kutsutaan intravenoosiksi tai IV-hoidoksi) voidaan antaa kotona tai lähellä kotia. Lisäksi monet infuusion tarjoavat sairaalat ovat keskittyneet Meksikoon.
Tutkimuksen päätavoite on selvittää, noudattavatko Fabryn, Gaucherin tai Hunterin tautia sairastavat ihmiset hoitoaan paremmin (jota kutsutaan 'hoidon noudattamiseksi'), kun he saavat sen kotona verrattuna sairaalassa saamiseen. Muita tavoitteita ovat tekijöiden ymmärtäminen, jotka voivat vaikuttaa hoidon noudattamiseen, alueellisten erojen oppiminen Meksikossa sekä mahdollisten lääketieteellisten ongelmien ymmärtäminen joko kotona tai sairaalassa annetussa hoidossa.
Tämän tutkimuksen aikana ei anneta mitään hoitoa. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan vain jo olemassa olevia tietoja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
232
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Mexico City, Meksiko, 05348
- Takeda Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tähän tutkimukseen sisällytetään kaikki iästä riippumatta lasten ja aikuisten osallistujat, joilla on diagnosoitu lysosomaalinen sairaus (Fabryn tauti, Gaucherin tauti tai Hunterin oireyhtymä), jotka ovat osallistuneet PSP-ohjelmaan ja suostuneet anonymisoitujen tietojensa käyttöön tutkimustarkoituksiin riippumatta siitä, saavatko he modulaarisia tai sairaalassa annettavia infuusioita.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Osallistujat, jotka täyttivät "Modulaarinen infuusio" -ohjelman sisällyttämiskriteerit
- Vahvistettu diagnoosi Fabryn taudista, Gaucherin taudista tai Hunterin oireyhtymästä
- Vahvistava diagnoosikoe
- Lähetys PSP:hen hoitavan lääkärin toimesta
- Alkuperäinen PSP-tietoon perustuva suostumus ja
- Allekirjoitettu tietosuojailmoitus
Osallistujat, jotka täyttivät "Sairaalainfuusio" -ohjelman sisällyttämiskriteerit
- Vahvistettu diagnoosi Fabryn taudista, Gaucherin taudista tai Hunterin oireyhtymästä
- Vahvistava diagnoosikoe
- Lähetys PSP:hen hoitavan lääkärin toimesta
- Alkuperäinen PSP-tietoon perustuva suostumus ja
- Allekirjoitettu tietosuojailmoitus
- Sopimus, että heidän anonymisoituja tietojaan käytetään tutkimustarkoituksiin
Poissulkemiskriteerit
- Osallistujat, jotka eivät suostu tai peruuta nimenomaista suostumustaan tutkimustarkoituksiin, saattavat olla oikeutettuja peruuttamaan; kuitenkin, kun heidän tietonsa on integroitu tietokantaan, niitä ei enää voi tunnistaa minkään tutkimusryhmän osallistujan toimesta.
- Osallistujien keskeyttäminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Osallistujat lysosomaalisten sairauksien kanssa
Kaikki lasten- ja aikuisikäiset osallistujat, joilla on todettu lysosomaalinen tauti (Fabryn tauti, Gaucherin tauti tai Hunterin oireyhtymä), jotka on otettu mukaan Potilaiden tukiohjelmaan (PSP) ja jotka ovat antaneet suostumuksensa anonymisoitujen tietojensa käyttämiseen tutkimustarkoituksiin, sisällytetään tutkimukseen.
Retrospektiiviset tiedot saadaan anonymisoiduista toissijaisista lähteistä, mukaan lukien PSP-tietokanta ja Global Safety Database (GSDB).
Osallistujat, jotka saivat hoitoa joko modulaarisen (kotipohjaisen) infuusion tai sairaalapohjaisen infuusion kautta elokuun 2023 ja heinäkuun 2024 välisenä aikana, analysoidaan.
|
Tämä on ei-interventiotutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon sitoutumisen suhde infuusioympäristön mukaan (modulaarinen infuusio vs. sairaalainfuusio)
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta
|
Hoitoon sitoutumista analysoidaan määritelmän mukaisesti reseptilääkepullojen ja käytössä olevien lääkepullojen suhteena.
|
Enintään 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE) modulaarisen sairaalainfuusion aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta
|
AE määritellään kaikiksi osallistujalle ilmoitetuiksi haitallisiksi lääketieteellisiksi tapahtumiksi farmakovigilanssiyksikölle, mukaan lukien infuusioon liittyvät reaktiot (havaittu 24 tunnin kuluessa tuotteen annostelusta).
|
Enintään 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 11. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 27. maaliskuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-665-4005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöityihin, tunnistamattomiin osallistujien tietoihin (IPD) kelvollisissa tutkimuksissa pätevien tutkijoiden avustamiseksi legitimaattien tieteellisten tavoitteiden saavuttamisessa (Takedan tiedonjakositoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Nämä IPD-tiedot toimitetaan turvallisessa tutkimusympäristössä tietojen jakamispyynnön hyväksymisen jälkeen ja tietojen jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD:tä (henkilökohtaiset potilastiedot) kelvollisista tutkimuksista jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa https://vivli.org/ourmember/takeda/-sivulla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksytyille pyynnöille tutkijoille annetaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) sekä tarvittavat tiedot tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tietojen jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .