Sota-ES - 先天性心疾患およびアイゼンメンガー症候群患者におけるソタテルセプト (CHASE)

適格基準：

• 年齢 ≥18歳
• アイゼンメンガー症候群を伴う先天性心疾患（既知の未修復心房中隔欠損症、および/または心室中隔欠損症、および/または動脈管開存症；肺静脈還流異常症の患者は対象外）
• アイゼンメンガー症候群の定義：右左シャントまたは両方向性シャントを伴い、平均肺動脈圧 >25 mmHg、肺動脈楔入圧 < 15 mmHg、肺血管抵抗 >5 WU
• 三尖弁前シャントを有する患者において、アイゼンメンガー症候群の考慮には以下のいずれかが必要：安静時全身動脈酸素飽和度（SaO2）<88%かつ70%超、および/または6分間歩行試験中SaO2 <80%、および二次性赤血球増加症（女性Hb >15.0 g/dl、男性 >16.0 g/dl）
• 背景PAH治療*および利尿薬の安定投与量（すなわち、各治療の患者個別目標用量達成）を≥30日間継続
• 6分間歩行距離 >100 m
• WHO機能分類IIまたはIII
• 文書によるインフォームドコンセント取得

除外基準：

• 年齢 <18歳

  • 肺高血圧症グループ2、3、4、または5の診断
  • スクリーニング前30日以内の入院または背景PAH治療の変更（利尿薬または経静脈プロスタノイドの用量変更[過去3か月間の注入速度変化<10%]は可）
  • 安静後スクリーニング時、座位収縮期血圧 >160 mmHgまたは座位拡張期血圧 >100 mmHgによる未治療の全身性高血圧
  • スクリーニング時基準収縮期血圧 <90 mmHg
  • 左室収縮機能不全（左室駆出率 40%）
  • 全肺容量 <60%の拘束性肺疾患、かつ登録前胸部CTで中等度以上の線維化所見（注：先天性心疾患患者は胸郭変形[例：漏斗胸]により実質性肺疾患がなくても胸郭拘束を来す可能性あり）
  • 閉塞性肺疾患（1秒量 <予測値60%かつ1秒率 <60%）
  • 換気・血流シンチグラムで慢性血栓塞栓性疾患（中等度または高確率）、かつCT血管造影で末梢血栓塞栓症の所見（注：近位部原発性血栓症はアイゼンメンガー症候群の既知合併症であり除外基準に該当せず、該当患者は中央審査により適格性評価の対象となり得る）
  • 重篤な肝疾患（Child分類IIまたはIII）

  • スクリーニング時以下の臨床検査値のいずれかを満たす場合：

    • 推算糸球体濾過量（eGFR） <30 mL/min/m²（腎臓病食事療法改変式[MDRD]による定義）
    • 血清ALT、AST、または総ビリルビン値 >3×正常上限（ギルバート症候群の既往が文書化されている場合はビリルビン基準を免除）
  • スクリーニング時基準血小板数 <50,000/µl（<50.0×10⁹/L）
  • 過去の反復性高粘度症候群の記録
  • スクリーニング前12か月以内の喀血既往、および/または反復性重症鼻出血（月1回以上の発作）
  • 未補正鉄欠乏（フェリチン >100かつトランスフェリン飽和度 ≥20%を正常鉄貯蔵と定義）
  • 最近（3か月以内）のリハビリテーションプログラム参加
  • 無呼吸低呼吸指数 >10の未治療睡眠呼吸障害。睡眠時無呼吸症候群患者は登録前3か月間CPAPまたはBiPAP継続使用が必要
  • ソタテルセプトまたはルスパテルセプトの既往または現在の曝露
  • スクリーニング前1か月以内の瀉血治療
  • 他の介入試験への参加
  • 妊娠中（血清B-HCG陽性）または授乳中の女性