Sota-ES - Eisenmenger 증후군 및 선천성 심장병 환자에서의 Sotatercept (CHASE)

포함 기준:

• 연령 ≥18세
• 아이젠멩거 증후군을 동반한 선천성 심장병 (알려진 미수술 심방중격결손, 및/또는 심실중격결손, 및/또는 동맥관개존; 폐정맥이상환류 환자는 고려되지 않음)
• 아이젠멩거 증후군은 우-좌 또는 양방향 션트와 mPAP >25 mmHg, PAWP < 15 mmHg, PVR >5 WU로 정의됨
• 삼첨판 전 션트 환자에서 아이젠멩거 증후군 고려는 다음 중 하나 필요: 안정 시 체동맥 산소포화도(SaO2) <88% 및 70% 초과, 및/또는 6분 보행 검사 중 SaO2 <80%, 이차성 적혈구증가증 (여성 Hb > 15.0 g/dl, 남성 16.0 g/dl)
• 기저 폐동맥고혈압 치료* 및 이뇨제 안정 용량(즉, 각 치료별 환자 개별 목표 용량 달성) ≥30일 유지
• 6분 보행 거리 >100 m
• WHO-FC II 또는 III
• 서면 동의서

제외 기준:

• 연령 <18세

  • 폐고혈압 그룹 2, 3, 4 또는 5 진단
  • 선별 30일 이내 입원 또는 폐동맥고혈압 기저 치료 변경 (이뇨제 용량 변경 또는 비경구 프로스타노이드[지난 3개월간 주입 속도 <10% 변화] 허용)
  • 안정 후 선별 방문 중 좌위 수축기 혈압 >160 mmHg 또는 좌위 이완기 혈압 >100 mmHg으로 확인된 조절되지 않은 전신성 고혈압
  • 선별 시 기준 수축기 혈압 <90 mmHg
  • 좌심실 수축 기능 장애(LVEF 40%)
  • 총폐용량(TLC) < 60%의 제한성 폐질환 및 등록 전 흉부 CT에서 경도 이상 섬유증 증명 (선천성 심장병 환자는 실질 폐질환 없이 흉곽 제한을 초래할 수 있는 흉곽 변형[예: 누두흉] 있을 수 있음 참고)
  • 폐쇄성 폐질환 (예측값 FEV1 < 60% 및 FEV1/FVC <60%)
  • V/Q 스캔에서 만성 혈전색전성 질환(중간 또는 고위험) 및 CT 혈관조영술에서 원위 혈전색전증 증거 (근위 부위 내 혈전증은 아이젠멩거의 알려진 합병증으로 제외 기준으로 간주되지 않음 - 해당 환자는 중앙 검토를 통해 포함 고려 가능)
  • 중증 간질환(Child II 또는 III)

  • 선별 방문 시 다음 임상 검사 값 중 어느 하나:

    • 추정 사구체여과율(eGFR) <30 mL/min/m2 (신장병 식이 수정[MDRD] 공식 정의)
    • 혈청 알라닌아미노전이효소, 아스파테이트아미노전이효소 또는 총 빌리루빈 수치 >3 × 상한 정상치(길베르트 증후군 문서화된 병력 있는 경우 빌리루빈 기준 면제)
  • 선별 시 기준 혈소판 수 <50,000/µl (<50.0 × 109/L)
  • 이전 반복적 고점도 증후군 문서화된 에피소드
  • 선별 12개월 이내 객혈 병력, 및/또는 반복적 중증 코피(월 ≥1회 에피소드)
  • 교정되지 않은 철분 결핍 (철 저장소 정상 정의: 페리틴 > 100 및 트랜스페린 포화도[TSAT] ≥ 20%)
  • 최근(<3개월) 재활 프로그램 등록
  • 무호흡지수(AHI) >10의 치료되지 않은 수면 호흡 장애. 수면 무호흡증 환자는 등록 전 3개월간 CPAP 또는 BiPAP 사용 필요
  • 소타테르셉트 또는 루스파테르셉트 이전 또는 현재 노출
  • 선별 1개월 이내 정맥절개술 치료
  • 다른 중재적 연구 참여
  • 임신(혈청 B-HCG) 또는 수유 중 여성