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レット症候群におけるフェンフルラミン塩酸塩の第3相試験

2026年9月17日 更新者：UCB BIOSCIENCES, Inc.

レット症候群の研究参加者におけるフェンフルラミン塩酸塩の有効性と安全性を評価するための、オープンラベル延長を伴う第3相無作為化二重盲検プラセボ対照並行群比較多施設共同研究

本研究の目的は、レット症候群（RTT）の被験者におけるフェンフルラミン塩酸塩（HCl）とプラセボの有効性を調査することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

200

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Ep0247 21010
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • 募集
        • Ep0247 21009
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • 募集
        • Ep0247 21011
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Ep0247 21007
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Ep0247 21005
      • Irving、Texas、アメリカ、75062
        • 募集
        • Ep0247 21013
  • イタリア
      • Naples、イタリア
        • 募集
        • Ep0247 17008
      • Pisa、イタリア
        • 募集
        • Ep0247 17002
      • Troina、イタリア
        • 募集
        • Ep0247 17006
  • スペイン
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Ep0247 11105
      • Málaga、スペイン
        • 募集
        • Ep0247 11103
      • Seville、スペイン
        • 募集
        • Ep0247 11102
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • 募集
        • Ep0247 15001
      • Debrecen、ハンガリー
        • 募集
        • Ep0247 15002
  • フランス
      • Brest、フランス
        • 募集
        • Ep0247 12005
      • Paris、フランス
        • 募集
        • Ep0247 12006
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • 募集
        • Ep0247 11001
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド
        • 募集
        • Ep0247 19002
  • 日本
      • Kodaira、日本
        • 募集
        • Ep0247 43004
      • Kurume、日本
        • 募集
        • Ep0247 43001
      • Musashimurayama-shi、日本
        • 募集
        • Ep0247 43006
      • Osaka、日本
        • 募集
        • Ep0247 43002
      • Setagaya-ku、日本
        • 募集
        • Ep0247 43003

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選定基準：

  • 参加者は、RettSearch Consortium 2010改訂基準に基づき、典型的または古典的レット症候群（RTT）を有していること
  • 参加者は、メチル-CpG結合タンパク質2（MECP2）遺伝子における疾患原因変異が文書化されていること
  • 参加者は、スクリーニング前少なくとも6ヶ月間、後退期後基準を満たしていること。定義は以下の通り：
  • 歩行能力（歩行、協調運動、または歩行・立位の自立性を含む）の喪失または低下がないこと
  • 手の機能の喪失または低下がないこと；言語能力（喃語、単語、または以前に発達したコミュニケーション発声を含む）の喪失または低下がないこと
  • 非言語的コミュニケーションまたは社会的スキル（視線、意図伝達のための身体使用、または社会的注意を含む）の喪失または低下がないこと
  • 参加者は、レット症候群臨床重症度スケール（RTT-CSS）評価が10〜36（両端含む）であること
  • 参加者は、臨床全体印象-重症度（CGIS）スコアが4以上であること
  • 参加者は、プロトコルに記載されている通り、参加者に代わって署名済みインフォームド・コンセントを提供できる法的代理人を有していること。これには、インフォームド・コンセント文書（ICF）およびプロトコルに記載されている要件と制限の遵守が含まれる
  • 参加者は、試験的介入初回投与時に5歳から35歳（両端含む）であること
  • 男性または女性
  • 参加者は、スクリーニング訪問時に18歳以上の一貫した介護者を有していること。介護者は、研究全体で定義されている介護者評価を完了できる必要がある。研究期間中は、可能な限り同一の評価者が評価を完了することが望ましい

除外基準：

  • 参加者は、リンパ腫、白血病、または過去5年以内の悪性腫瘍の既往があること。ただし、基底細胞癌または皮膚の扁平上皮癌で、切除され、3年間転移性疾患の証拠がない場合は除く
  • 参加者は、研究者の判断により、バイタルサインに臨床的に有意な異常があること

  • 参加者は、心エコー（ECHO）、心電図（ECG）、または身体検査に基づき、除外対象となる心血管または心肺異常を有し、中央心臓読影者による参加承認を得ていないこと。除外対象となる異常には以下が含まれるが、これらに限定されない：

    1. 大動脈弁逆流が微量を超えるもの
    2. 僧帽弁逆流が軽度を超えるもの
    3. 肺動脈収縮期圧（PASP）異常またはPASP≥35mmHgを伴う肺動脈性高血圧（PAH）の可能性がある徴候
    4. 左心室機能不全（収縮期または拡張期）の証拠
    5. 臨床的に有意な構造的心臓異常、僧帽弁逸脱、心房または心室中隔欠損、またはシャント逆転（右左シャント）を伴う動脈管開存を含むがこれらに限定されない。注：シャント逆転のない卵円孔開存または二尖大動脈弁は除外対象とはみなさない
  • 参加者は、臨床的に有意な医学的状態（慢性閉塞性肺疾患、間質性肺疾患、門脈圧亢進症、または侵襲的機械換気（例：気管切開による）の必要性を含む）を有しているか、スクリーニング訪問時またはその4週間前に臨床的に関連する症状または臨床的に有意な疾患があり、研究参加、研究データ収集に悪影響を及ぼす、または参加者にリスクをもたらす可能性があること
  • 参加者は、4種類を超える併用抗てんかん薬（ASMs）を服用していること。救急薬はカウントに含まれない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：塩酸フェンフルラミン
参加者は、二重盲検期間（漸増および維持を含む）においてフェンフルラミン塩酸塩を14週間投与され、その後2週間の二重盲検移行期間が続きます。
その後、52週間のオープンラベル治療期間が続きます。
参加者は、代替アクセスが可能になるまで治療を継続することができます。
継続的なアクセスなしに中止する参加者は、8日間の漸減投与と26週間のフォローアップを受けることになります。
薬：塩酸フェンフルラミン
経口液
他の名前：
  • フィンテプラ、ZX008
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、二重盲検期間（漸増および維持を含む）において、14週間に対応するプラセボを受け取ります。 この期間後、参加者はフェンフルラミン塩酸塩を用いた2週間の二重盲検期間に移行し、その後52週間のオープンラベル治療期間に進みます。 参加者は、代替アクセスが可能になるまで治療を継続することができます。 継続的なアクセスなしに治療を中止する参加者は、8日間の漸減期間と26週間の追跡調査を受けます。
他の：プラセボ
経口液剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから第14週までのレット症候群行動質問票（RSBQ）総合スコアの変化
時間枠：ベースライン（1日目）から14週まで
RSBQは、RTTの行動的・感情的特徴を評価する、介護者によって記入される質問票です。 RSBQは45項目から構成され、以下の8つの下位尺度を含みます：一般的な気分（8項目）；呼吸の問題（5項目）；手の行動（6項目）；顔の動き（4項目）；体の揺れと無表情（6項目）；夜間の行動（3項目）；恐怖／不安（4項目）；歩行／立位（2項目）。 介護者は、各RTTの特徴について、患者の現在の状態に基づき、0（「真実でない」）、1（「ある程度、または時々真実」）、2（「しばしば真実」）の3段階で評価するよう求められ、総合スコアは0から90の範囲となります。 スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示します。 いずれの下位尺度にも属さない7項目は「未分類」とされますが、総合スコアには寄与します。
ベースライン（1日目）から14週まで
第14週時点の臨床全般印象変化 (CGIC) スコア
時間枠：第14週に
CGICは、治療または介入後の参加者の状態のベースラインからの改善または悪化の程度を評価する、臨床医評価の単一項目です。 CGICは7段階の応答尺度を使用し、以下の評価があります：「1：非常に改善した」、「2：大きく改善した」、「3：わずかに改善した」、「4：変化なし」、「5：わずかに悪化した」、「6：大きく悪化した」、「7：非常に悪化した」。
第14週に

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから第14週までの患者報告アウトカム測定情報システム-睡眠障害（PROMIS-SD）スコアの変化
時間枠：ベースライン（第1日）から第14週まで
睡眠障害は、PROMIS-SD parent proxy 8aバージョンを用いて評価されます。 介護者は過去7日間にわたる8項目を5段階（「1：決してない」、「2：ほとんどない」、「3：時々ある」、「4：ほぼいつも」、「5：いつも」）で評価するよう求められます。スコアが高いほど、睡眠障害がより重度であることを示します。
ベースライン（第1日）から第14週まで
ベースラインから第14週までの観察者報告コミュニケーション能力（ORCA）スコアの変化
時間枠：ベースライン（第1日目）から第14週まで
ORCAは、過去30日間のコミュニケーション能力を観察者報告方式で測定する84項目の尺度です。 ORCA尺度に含まれる項目の大半は、「一度もない、または一度だけ」、「時々」、「はい、ほとんどいつも」の3つの回答選択肢を持ち、これにより総合的なコミュニケーションスコアおよび各種コミュニケーション形態（表出的、受容的、語用論的）ごとのスコアを導出できます。スコアが高いほどコミュニケーション能力が高いことを示します。
ベースライン（第1日目）から第14週まで
週14におけるケアギバー全般印象変化－発作（CaGIC-Seizure）スコア
時間枠：第14週に
CaGIC-Seizureは、参加者の発作状態のベースラインからの変化を評価する介護者報告項目です。 CaGIC-Seizureでは、以下の評価で7段階の応答尺度を使用します：「1：非常に改善」、「2：かなり改善」、「3：わずかに改善」、「4：変化なし」、「5：わずかに悪化」、「6：かなり悪化」、「7：非常に悪化」。
第14週に
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the double-blind intervention period
時間枠：From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of serious TEAEs during the double-blind intervention period
時間枠：From Baseline (Day 1) up to Week 14

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of TEAEs leading to discontinuation during the double-blind intervention period
時間枠：From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of related TEAEs during the double-blind intervention period
時間枠：From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit during the double-blind intervention period
時間枠：From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 14 by visit will be reported
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) during the double-blind intervention period
時間枠：From Baseline (Day 1) up to Week 14
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) during the double-blind intervention period
時間枠：From Baseline (Day 1) up to Week 14
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline to end of safety follow up
時間枠：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of serious TEAEs from baseline to end of safety follow up
時間枠：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of TEAEs leading to discontinuation from baseline to end of safety follow up
時間枠：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of related TEAEs from baseline to end of safety follow up
時間枠：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit from baseline to end of safety follow up
時間枠：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 98 by visit will be reported
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) from baseline to end of safety follow up
時間枠：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) from baseline to end of safety follow up
時間枠：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

UCB BIOSCIENCES, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：UCB Cares、0018445992273

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年7月14日

一次修了 (推定)

2029年2月6日

研究の完了 (推定)

2031年8月29日

試験登録日

最初に提出

2026年3月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月25日

最初の投稿 (実際)

2026年3月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月17日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EP0247
  • 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523157-34 (その他の識別子：EU CTR)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この試験のデータは、製品が米国および／または欧州で承認されてから6ヶ月後、またはグローバル開発が中止されてから6ヶ月後、および試験完了から18ヶ月後に、資格のある研究者によってリクエストされることがあります。
研究者は、匿名化された個々の患者レベルのデータと、編集された試験文書へのアクセスをリクエストすることができます。これには、分析可能なデータセット、研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書、および臨床試験報告書が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は独立した審査委員会（www.Vivli.org）で承認される必要があり、署名済みのデータ共有契約書を締結する必要があります。
すべての文書は英語のみで、事前に指定された期間（通常12ヶ月間）、パスワードで保護されたポータルで利用可能です。
この計画は、試験完了後に試験参加者の再識別リスクが高すぎると判断された場合に変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは提供されません。

IPD 共有時間枠

この試験のデータは、米国および／または欧州での製品承認から6ヶ月後、または世界的な開発が中止されてから、また試験完了から18ヶ月後に、資格のある研究者からリクエストされる場合があります。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究者は、匿名化された個人参加者データ（IPD）および編集済みの研究文書へのアクセスをリクエストすることができます。これらには、生データセット、分析用データセット、試験計画書、空の症例報告書（CRF）、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書、および臨床試験報告書が含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は独立した審査委員会（www.Vivli.org）によって承認される必要があり、署名済みのデータ共有契約を締結する必要があります。 すべての文書は英語のみで提供され、事前に指定された期間（通常12か月間）、パスワード保護されたポータルで利用可能です。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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