Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie av fenfluraminhydroklorid ved Rett-syndrom

17. september 2026 oppdatert av: UCB BIOSCIENCES, Inc.

En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppe, multicenter studie med åpen etikett-utvidelse for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Fenfluramin Hydroklorid i studie-deltakere med Rett syndrom

Formålet med denne studien er å undersøke effekten av fenfluramin-hydroklorid (HCl) sammenlignet med placebo hos studiedeltakere med Rett-syndrom (RTT).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

200

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Rekruttering
        • Ep0247 11001
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Ep0247 21010
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Rekruttering
        • Ep0247 21009
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Ep0247 21011
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Ep0247 21007
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Ep0247 21005
      • Irving, Texas, Forente stater, 75062
        • Rekruttering
        • Ep0247 21013
  • Frankrike
      • Brest, Frankrike
        • Rekruttering
        • Ep0247 12005
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Ep0247 12006
  • Italia
      • Naples, Italia
        • Rekruttering
        • Ep0247 17008
      • Pisa, Italia
        • Rekruttering
        • Ep0247 17002
      • Troina, Italia
        • Rekruttering
        • Ep0247 17006
  • Japan
      • Kodaira, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0247 43004
      • Kurume, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0247 43001
      • Musashimurayama-shi, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0247 43006
      • Osaka, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0247 43002
      • Setagaya-ku, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0247 43003
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Rekruttering
        • Ep0247 19002
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Ep0247 11105
      • Málaga, Spania
        • Rekruttering
        • Ep0247 11103
      • Seville, Spania
        • Rekruttering
        • Ep0247 11102
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekruttering
        • Ep0247 15001
      • Debrecen, Ungarn
        • Rekruttering
        • Ep0247 15002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltaker har typisk eller klassisk Rett-syndrom (RTT) i henhold til RettSearch Consortiums reviderte kriterier fra 2010
  • Deltaker har en dokumentert sykdomsforårsakende mutasjon i methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2)-genet
  • Deltaker oppfyller kriteriene for postregresjon i minst 6 måneder før screening, definert som:
  • Ingen tap eller forringelse av gangfunksjon (inkludert gang, koordinasjon eller uavhengighet i gåing/ståing);
  • Ingen tap eller forringelse av håndfunksjon; ingen tap eller forringelse av tale (inkludert pludring, ord eller tidligere utviklede kommunikative vokaliseringer);
  • Ingen tap eller forringelse av ikke-verbal kommunikasjon eller sosiale ferdigheter (inkludert øyekontakt, bruk av kroppen for å indikere kommunikativ intensjon, eller sosial oppmerksomhet)
  • Deltaker har en Rett-syndrom klinisk alvorlighetsskala (RTT-CSS) på 10 til 36 (inklusiv)
  • Deltaker har en Clinical Global Impression-Severity (CGIS)-skår på ≥4
  • Deltaker har en juridisk representant som er i stand til å gi signert informert samtykke på vegne av deltakeren som beskrevet i protokollen, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene oppført i informert samtykkeerklæringen (ICF) og i protokollen.
  • Deltaker er 5 til 35 år gammel (inklusiv) ved første administrering av undersøkt intervensjon.
  • Mann eller kvinne.
  • Deltaker har en konsekvent omsorgsperson som er ≥18 år ved screeningsbesøket. Omsorgspersonen må være i stand til å fullføre omsorgspersonvurderingene definert for hele studien. Det bør gjøres hver mulige innsats for at samme evaluator skal fullføre vurderingene gjennom hele studieperioden.

Eksklusjonskriterier:

  • Deltaker har en historie med lymfom, leukemi eller annen malignitet innen de siste 5 årene, bortsett fra basalcelle- eller flerlaget epitelcellekarsinom i huden som er fjernet uten tegn til metastatisk sykdom i 3 år.
  • Deltaker har en klinisk signifikant unormalitet i vitale tegn i henhold til undersøkeren

  • Deltaker har en ekskluderende kardiovaskulær eller kardiopulmonal unormalitet basert på ekkokardiogram (ECHO), elektrokardiogram (EKG) eller fysisk undersøkelse, og er ikke godkjent for inkludering av sentral hjerteavleser. Ekskluderende unormaliteter inkluderer, men er ikke begrenset til:

    1. Mer enn spor av aortaklaffinsuffisiens.
    2. Mer enn mild mitralklaffinsuffisiens.
    3. Mulige tegn på pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) med unormalt pulmonalt arterielt systolisk trykk (PASP) eller PASP ≥35 mmHg.
    4. Tegn på venstre ventrikkel dysfunksjon (systolisk eller diastolisk).
    5. Klinisk signifikant strukturell hjerteunormalitet, inkludert men ikke begrenset til mitralklaffprolaps, atrie- eller ventrikkelseptumdefekt, eller åpen ductus arteriosus med reversering av shunt (høyre-til-venstre shunt). Merk: Åpen foramen ovale uten reversering av shunt eller bikuspis aortaklaff regnes ikke som ekskluderende
  • Deltaker har en klinisk signifikant medisinsk tilstand, inkludert kronisk obstruktiv lungesykdom, interstitiell lungesykdom, portal hypertensjon, eller behov for invasiv mekanisk ventilasjon (f.eks. via trakeostomi), eller har hatt klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sykdom nå eller i løpet av de 4 ukene før screeningsbesøket som ville påvirke studie-deltakelsen negativt, innsamling av studiedata, eller utgjør en risiko for deltakeren
  • Deltaker bruker >4 samtidige anfallsdempende medisiner (ASM). Akuttmedisiner inkluderes ikke i tellingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: fenfluraminhydroklorid
Deltakere vil få fenfluraminhydroklorid i 14 uker i en dobbeltblind periode (inkludert titrering og vedlikehold), etterfulgt av en 2-ukers dobbeltblind overgangsperiode. Dette blir etterfulgt av en 52-ukers åpen behandlingsperiode. Deltakere kan fortsette behandlingen til alternativ tilgang er tilgjengelig. De som avslutter uten fortsatt tilgang vil gjennomgå en 8-dagers uttrapping og en 26-ukers oppfølging.
Legemiddel: fenfluraminhydroklorid
Oral løsning
Andre navn:
  • Fintepla, ZX008
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta et tilsvarende placebo i 14 uker i en dobbeltblind periode (inkludert titrering og vedlikehold). Etter denne perioden går de over til en 2-ukers dobbeltblind periode med fenfluramin-hydroklorid, etterfulgt av en 52-ukers åpen behandlingsperiode. Deltakerne kan fortsette behandlingen til alternativ tilgang er tilgjengelig. De som avslutter uten fortsatt tilgang vil gjennomgå en 8-dagers nedtrapping og en 26-ukers oppfølging.
Annen: Placebo
Oral løsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 14 i Rett syndrom atferdsspørreskjema (RSBQ) total poengsum
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 14
RSBQ er et instrument som fylles ut av omsorgspersoner og vurderer atferds- og følelsesmessige trekk ved RTT. RSBQ består av 45 punkter, inkludert 8 subskalaer: Generell stemning (8 punkter); Pusteproblemer (5 punkter); Håndatferd (6 punkter); Ansiktsbevegelser (4 punkter); Kroppsgynging og uttrykksløst ansikt (6 punkter); Nattatferd (3 punkter); Frykt/angst (4 punkter); og Gange/stå (2 punkter). Omsorgspersoner blir bedt om å vurdere hvert RTT-trekk basert på pasientens nåværende status på en 3-punkts skala som 0 ("ikke sant"), 1 ("noe eller noen ganger sant") eller 2 ("ofte sant"), med en totalsum som spenner fra 0 til 90. Høyere poengsummer indikerer økt sykdomsalvorlighet. Sju punkter som ikke hører til under noen av subskalaene klassifiseres som "ukategorisert" men bidrar til den totale poengsummen.
Fra baseline (dag 1) til uke 14
Clinical Global Impression of Change (CGIC) Score ved uke 14
Tidsramme: I uke 14
CGIC er et klinikervurdert enkeltspørsmål som evaluerer graden av forbedring eller forverring av en deltakers tilstand fra utgangspunktet etter behandling eller intervensjon. CGIC bruker en 7-punkts responsskala med følgende vurderinger: "1: Svært mye forbedret", "2: Mye forbedret", "3: Minimalt forbedret", "4: Ingen endring", "5: Minimalt verre", "6: Mye verre", "7: Svært mye verre".
I uke 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 14 i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-Søvnforstyrrelser (PROMIS-SD) score
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 14
Søvnforstyrrelser vil bli vurdert ved hjelp av PROMIS-SD foreldreproxy 8a-versjonen. Pårørende blir bedt om å vurdere 8 elementer over de siste 7 dagene på en 5-punkts skala: "1: Aldri", "2: Nesten aldri", "3: Noen ganger", "4: Nesten alltid" og "5: Alltid", hvor høyere skår indikerer mer alvorlige søvnforstyrrelser.
Fra baseline (dag 1) til uke 14
Endring fra baseline til uke 14 i observatørrapportert kommunikasjonsevne (ORCA)-skår
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 14
ORCA er et observatørrapportert måleinstrument med 84 elementer som måler kommunikasjonsevne over de siste 30 dagene. De fleste elementene i ORCA-målingen har 3 svaralternativer: "Nei eller kun én gang," "Noen ganger" og "Ja, nesten hele tiden", noe som muliggjør beregning av en total kommunikasjonsscore og skårer for hver form for kommunikasjon (uttrykksfull, mottakende og pragmatisk), hvor høyere skårer indikerer bedre kommunikasjonsevne.
Fra baseline (dag 1) til uke 14
Omsorgspersonens globale inntrykk av endring - anfall (CaGIC-Seizure) score i uke 14
Tidsramme: I uke 14
CaGIC-Seizure er et omsorgspersonrapportert spørsmål som vurderer endringen fra baseline i deltakerens anfallstatus. CaGIC-Seizure bruker en 7-punkts responsskala med følgende vurderinger: "1: Svært mye bedret", "2: Mye bedret", "3: Minimalt bedret", "4: Ingen endring", "5: Minimalt verre", "6: Mye verre", "7: Svært mye verre".
I uke 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the double-blind intervention period
Tidsramme: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of serious TEAEs during the double-blind intervention period
Tidsramme: From Baseline (Day 1) up to Week 14

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of TEAEs leading to discontinuation during the double-blind intervention period
Tidsramme: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of related TEAEs during the double-blind intervention period
Tidsramme: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit during the double-blind intervention period
Tidsramme: From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 14 by visit will be reported
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) during the double-blind intervention period
Tidsramme: From Baseline (Day 1) up to Week 14
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) during the double-blind intervention period
Tidsramme: From Baseline (Day 1) up to Week 14
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline to end of safety follow up
Tidsramme: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of serious TEAEs from baseline to end of safety follow up
Tidsramme: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of TEAEs leading to discontinuation from baseline to end of safety follow up
Tidsramme: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of related TEAEs from baseline to end of safety follow up
Tidsramme: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit from baseline to end of safety follow up
Tidsramme: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 98 by visit will be reported
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) from baseline to end of safety follow up
Tidsramme: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) from baseline to end of safety follow up
Tidsramme: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 0018445992273

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2026

Primær fullføring (Antatt)

6. februar 2029

Studiet fullført (Antatt)

29. august 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

31. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EP0247
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523157-34 (Annen identifikator: EU CTR)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne studien kan forespørres av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avsluttes, og 18 måneder etter studiens fullføring. Forskerne kan be om tilgang til anonymiserte individuelle pasientnivådata og redigerte studiedokumenter som kan inkludere: analyseklare datasett, studioprotokoll, annotert saksrapporteringsskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig vurderingspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må inngås. Alle dokumenter er kun tilgjengelige på engelsk, i en forhåndsbestemt periode, vanligvis 12 måneder, på et passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å reidentifisere studiedeltakere vurderes som for høy etter at studien er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil individuelle pasientnivådata ikke bli tilgjengeliggjort.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne studien kan etterspørres av kvalifiserte forskere seks måneder etter godkjenning av produktet i USA og/eller Europa eller global utvikling er avsluttet, og 18 måneder etter fullført studie.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan inkludere: rå datasett, analyseklare datasett, studiprotokoll, tomt case report form, kommentert case report form, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før dataene kan brukes, må forslag godkjennes av et uavhengig vurderingspanel på www.Vivli.org og en signert datafordelingsavtale må inngås. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt periode, vanligvis 12 måneder, på et passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere