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Eine Phase-3-Studie zu Fenfluraminhydrochlorid bei Rett-Syndrom

28. Mai 2026 aktualisiert von: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Eine Phase-3-Studie, randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert, mit parallelen Gruppen und mehreren Zentren, mit offener Verlängerung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Fenfluramin-Hydrochlorid bei Studienteilnehmern mit Rett-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit von Fenfluramin-Hydrochlorid (HCl) im Vergleich zu Placebo bei Studienteilnehmern mit Rett-Syndrom (RTT).

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

200

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Japan
      • Musashimurayama-shi, Japan
        • Ep0247 43006
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Ep0247 15001
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Ep0247 21010
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Ep0247 21005

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat ein typisches oder klassisches Rett-Syndrom (RTT) gemäß den überarbeiteten Kriterien des RettSearch-Konsortiums von 2010
  • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte krankheitsverursachende Mutation im Methyl-CpG-bindenden Protein 2 (MECP2)-Gen
  • Der Teilnehmer erfüllt die Kriterien für die Postregressionsphase für mindestens 6 Monate vor dem Screening, definiert als:
  • Kein Verlust oder Verschlechterung der Gehfähigkeit (einschließlich Gang, Koordination oder Unabhängigkeit beim Gehen/Stehen);
  • Kein Verlust oder Verschlechterung der Handfunktion; kein Verlust oder Verschlechterung der Sprache (einschließlich Brabbeln, Wörter oder zuvor entwickelte kommunikative Lautäußerungen);
  • Kein Verlust oder Verschlechterung der nonverbalen kommunikativen oder sozialen Fähigkeiten (einschließlich Blickkontakt, Nutzung des Körpers zur Anzeige kommunikativer Absichten oder soziale Aufmerksamkeit)
  • Der Teilnehmer hat eine Bewertung auf der Rett-Syndrom-Klinischen Schweregradskala (RTT-CSS) von 10 bis 36 (einschließlich)
  • Der Teilnehmer hat einen Clinical Global Impression-Severity (CGIS)-Score von ≥4
  • Der Teilnehmer hat einen gesetzlichen Vertreter, der in der Lage ist, im Namen des Teilnehmers eine unterschriebene Einwilligungserklärung gemäß dem Studienprotokoll abzugeben, was die Einhaltung der in der Einwilligungserklärung (ICF) und im Studienprotokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen einschließt.
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der ersten Verabreichung der Prüfintervention im Alter von 5 bis 35 Jahren (einschließlich).
  • Männlich oder weiblich.
  • Der Teilnehmer hat eine konstante Betreuungsperson, die zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs ≥18 Jahre alt ist. Die Betreuungsperson muss in der Lage sein, die für die gesamte Studie definierten Betreuungspersonenbewertungen abzuschließen. Es sollte jeder Versuch unternommen werden, dass derselbe Bewerter die Bewertungen für die Dauer der Studie durchführt.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat in den letzten 5 Jahren eine Vorgeschichte von Lymphom, Leukämie oder jeglicher bösartigen Erkrankung, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, die reseziert wurden und seit 3 Jahren keine Anzeichen einer metastatischen Erkrankung aufweisen.
  • Der Teilnehmer hat laut Ermessen des Prüfers eine klinisch signifikante Anomalie der Vitalzeichen

  • Der Teilnehmer hat eine ausschließende kardiovaskuläre oder kardiopulmonale Anomalie basierend auf Echokardiogramm (ECHO), Elektrokardiogramm (EKG) oder körperlicher Untersuchung und ist nicht für den Eintritt durch den zentralen Kardiologie-Gutachter genehmigt. Ausschließende Anomalien umfassen, sind aber nicht beschränkt auf:

    1. Mehr als minimale Aortenklappeninsuffizienz.
    2. Mehr als leichte Mitralklappeninsuffizienz.
    3. Mögliche Anzeichen einer pulmonalarteriellen Hypertonie (PAH) mit abnormalem pulmonalarteriellem systolischem Druck (PASP) oder PASP ≥35 mmHg.
    4. Hinweise auf eine linksventrikuläre Dysfunktion (systolisch oder diastolisch).
    5. Klinisch signifikante strukturelle Herzanomalie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Mitralklappenprolaps, Vorhof- oder Ventrikelseptumdefekte oder persistierender Ductus arteriosus mit Shunt-Umkehr (Rechts-links-Shunt). Hinweis: Ein offenes Foramen ovale ohne Shunt-Umkehr oder eine bikuspidale Aortenklappe gelten nicht als ausschließend
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante medizinische Erkrankung, einschließlich chronisch obstruktiver Lungenerkrankung, interstitieller Lungenerkrankung, portaler Hypertonie oder Bedarf an invasiver mechanischer Beatmung (z.B. über Tracheostomie), oder hatte klinisch relevante Symptome oder eine klinisch signifikante Erkrankung aktuell oder in den 4 Wochen vor dem Screening-Besuch, die die Studienteilnahme negativ beeinflussen, die Erhebung von Studiendaten beeinträchtigen oder ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würden
  • Der Teilnehmer nimmt >4 begleitende Antiepileptika (ASM) ein. Notfallmedikamente sind in der Zählung nicht enthalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fenfluramin-Hydrochlorid
Die Teilnehmer erhalten über 14 Wochen Fenfluraminhydrochlorid in einer doppelblinden Phase (einschließlich Titration und Erhaltung), gefolgt von einer 2-wöchigen doppelblinden Übergangsphase. Darauf folgt eine 52-wöchige offene Behandlungsphase. Die Teilnehmer können die Behandlung fortsetzen, bis ein alternativer Zugang verfügbar ist. Diejenigen, die ohne fortgesetzten Zugang ausscheiden, durchlaufen eine 8-tägige Ausschleichphase und eine 26-wöchige Nachbeobachtung.
Arzneimittel: Fenfluraminhydrochlorid
orale Lösung
Andere Namen:
  • Fintepla, ZX008
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten über einen Zeitraum von 14 Wochen ein passendes Placebo in einer doppelblinden Phase (einschließlich Titration und Erhaltung). Nach dieser Phase wechseln sie in eine 2-wöchige doppelblinde Phase mit Fenfluraminhydrochlorid, gefolgt von einer 52-wöchigen offenen Behandlungsphase. Die Teilnehmer können die Behandlung fortsetzen, bis ein alternativer Zugang verfügbar ist. Teilnehmer, die die Behandlung ohne fortgesetzten Zugang abbrechen, durchlaufen eine 8-tägige Ausschleichphase und eine 26-wöchige Nachbeobachtungsphase.
Sonstiges: Placebo
Orale Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 14 im Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ)-Gesamtscore
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Der RSBQ ist ein von Betreuungspersonen ausgefülltes Instrument zur Bewertung von Verhaltens- und emotionalen Merkmalen bei RTT. Der RSBQ besteht aus 45 Punkten, einschließlich 8 Subskalen: Allgemeine Stimmung (8 Punkte); Atemprobleme (5 Punkte); Handverhalten (6 Punkte); Gesichtsbewegungen (4 Punkte); Körperwippen und ausdrucksloses Gesicht (6 Punkte); Nachtverhalten (3 Punkte); Angst/Furcht (4 Punkte); und Gehen/Stehen (2 Punkte). Betreuungspersonen werden gebeten, jedes RTT-Merkmal basierend auf dem aktuellen Zustand der Patienten auf einer 3-Punkte-Skala mit 0 („nicht zutreffend“), 1 („teilweise oder manchmal zutreffend“) oder 2 („oft zutreffend“) zu bewerten, wobei der Gesamtscore von 0 bis 90 reicht. Höhere Werte deuten auf einen erhöhten Schweregrad der Erkrankung hin. Sieben Punkte, die keiner der Subskalen zugeordnet sind, werden als „nicht kategorisiert“ eingestuft, tragen aber zum Gesamtpunktwert bei.
Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Clinical Global Impression of Change (CGIC)-Score in Woche 14
Zeitfenster: In Woche 14
Die CGIC ist ein von Klinikern bewerteter Einzelpunkt, der den Grad der Verbesserung oder Verschlechterung des Zustands eines Teilnehmers gegenüber dem Ausgangswert nach einer Behandlung oder Intervention bewertet. Die CGIC verwendet eine 7-Punkte-Antwortskala mit den folgenden Bewertungen: "1: Sehr viel besser", "2: Viel besser", "3: Leicht besser", "4: Keine Veränderung", "5: Leicht schlechter", "6: Viel schlechter", "7: Sehr viel schlechter".
In Woche 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 14 im Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Disturbance (PROMIS-SD)-Score
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Schlafstörungen werden mit der PROMIS-SD-Elternproxy-Version 8a bewertet. Die Betreuungspersonen werden gebeten, 8 Punkte der letzten 7 Tage auf einer 5-Punkte-Skala zu bewerten: "1: Nie", "2: Fast nie", "3: Manchmal", "4: Fast immer" und "5: Immer", wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Schlafstörungen hindeuten.
Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 14 im beobachterberichteten Kommunikationsvermögen (ORCA)-Score
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Die ORCA ist ein 84-Punkte-Maß, das von Beobachtern berichtet wird und die Kommunikationsfähigkeit der letzten 30 Tage bewertet. Die Mehrheit der in der ORCA-Messung enthaltenen Punkte bietet 3 Antwortoptionen: "Nein oder nur einmal", "Manchmal" und "Ja, fast immer", was die Ableitung einer Gesamtkommunikationspunktzahl und Punktzahlen für jede Kommunikationsform (expressiv, rezeptiv und pragmatisch) ermöglicht, wobei höhere Punktzahlen auf eine größere Kommunikationsfähigkeit hinweisen.
Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Caregiver Global Impression of Change - Seizure (CaGIC-Seizure)-Score in Woche 14
Zeitfenster: In Woche 14
Die CaGIC-Seizure ist ein von Betreuungspersonen berichteter Punkt, der die Veränderung des Anfallsstatus des Teilnehmers gegenüber dem Ausgangswert bewertet. Die CaGIC-Seizure verwendet eine 7-Punkte-Antwortskala mit folgenden Bewertungen: "1: Sehr viel besser", "2: Viel besser", "3: Minimal besser", "4: Keine Veränderung", "5: Minimal schlechter", "6: Viel schlechter", "7: Sehr viel schlechter".
In Woche 14
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zur Woche 98
Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung der Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention zusammenhängend angesehen wird oder nicht. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind unerwünschte Ereignisse, die vor der Verabreichung des Arzneimittels nicht vorhanden waren oder ein bereits vorhandenes Ereignis, das sich entweder in der Intensität oder Häufigkeit verschlechtert.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zur Woche 98
Inzidenz schwerwiegender TEAEs
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis Woche 98

Eine SAE (ernstes unerwünschtes Ereignis) ist definiert als jedes ungünstige medizinische Vorkommnis, das in jeder Dosierung mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllt:

  • Führt zum Tod
  • Ist lebensbedrohlich
  • Erfordert stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Krankenhausaufnahme
  • Führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Arbeitsunfähigkeit
  • Ist eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler
  • Andere wichtige medizinische Ereignisse, die nach medizinischem oder wissenschaftlichem Ermessen den Patienten gefährden können oder medizinische oder chirurgische Intervention erfordern, um eines der oben genannten Ereignisse zu verhindern.
Von Baseline (Tag 1) bis Woche 98
Inzidenz von TEAEs, die zum Abbruch führen
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis Woche 98
Eine unerwünschte Wirkung (UW) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studienprobanden, das zeitlich mit der Anwendung der Studienintervention in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention in Verbindung stehend betrachtet wird. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind unerwünschte Ereignisse, die vor der Verabreichung des Arzneimittels nicht vorhanden waren oder ein bereits vorhandenes Ereignis, das sich entweder in der Intensität oder Häufigkeit verschlechtert. TEAEs, die zum Abbruch führen, werden gemeldet.
Von Baseline (Tag 1) bis Woche 98
Inzidenz verwandter TEAEs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 98
Eine AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studienprobanden, das zeitlich mit der Anwendung der Studienintervention zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention zusammenhängend angesehen wird oder nicht. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind unerwünschte Ereignisse, die vor der Verabreichung des Arzneimittels nicht vorhanden waren oder ein bereits vorhandenes Ereignis, das sich entweder in der Intensität oder Häufigkeit verschlechtert. Verwandte TEAEs werden gemeldet.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 98
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des QT-Intervalls, korrigiert mit der Fridericia-Formel (QTcF), im 12-Kanal-EKG in Woche 14
Zeitfenster: In Woche 14
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im QTcF-Intervall, gemessen mittels 12-Kanal-EKG in Woche 14, wird berichtet.
In Woche 14
Behandlungsbedingte Doppler-Echokardiogramm (ECHO)-Ergebnisse, die der Fall-Definition der Food and Drug Administration (FDA) für medikamentenassozierte Herzklappenerkrankungen (VHD) entsprechen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 98
Die FDA-Falldefinition für medikamentenassozierte VHD ist Aorteninsuffizienz ≥leicht und/oder Mitralinsuffizienz ≥mäßig mit eingeschränkter Klappenbewegung, Klappenverdickung und/oder physischen Anzeichen oder Symptomen, die auf Klappenerkrankungen zurückzuführen sind. ECHO-Befunde im Zusammenhang mit VHD an einer der 4 Klappen (Aorten-, Mitral-, Pulmonal-, Trikuspidalklappe) werden mit den Schweregraden fehlend, minimal, leicht, mäßig oder schwer berichtet.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 98
Treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of pulmonary arterial hypertension (PAH) >35mmHg
Zeitfenster: From Baseline (Day 1) up to Week 98
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertension (PAH) on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 98

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 0018445992273

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

31. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

15. November 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EP0247
  • 2025-523157-34 (Andere Kennung: EU CTR)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Untersucher können Zugang zu anonymisierten patientenindividuellen Daten und geschwärzten Studienunterlagen beantragen, die Folgendes umfassen können: analysierbare Datensätze, Studienprotokoll, kommentierter Erhebungsbogen, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen die Anträge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur Datennutzung muss abgeschlossen werden. Alle Dokumente sind nur in Englisch verfügbar, für einen vorab festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal. Dieser Plan kann sich ändern, wenn nach Abschluss der Studie festgestellt wird, dass das Risiko einer Re-Identifizierung der Studienteilnehmer zu hoch ist; in diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden patientenindividuelle Daten nicht zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder der Einstellung der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugang zu anonymisierten IPD und redigierten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: Rohdatensätze, analysereife Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, annotiertes Fallberichtsformular, statistischen Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischen Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen die Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium auf www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Datenaustauschvereinbarung muss abgeschlossen werden. Alle Dokumente sind ausschließlich in Englisch verfügbar, für einen vordefinierten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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