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레트 증후군에서 펜플루라민 염산염의 3상 임상시험

2026년 9월 17일 업데이트: UCB BIOSCIENCES, Inc.

레트 증후군 환자를 대상으로 펜플루라민 하이드로클로라이드의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행군, 다기관 연구 및 개방 연장 연구

본 연구의 목적은 레트 증후군(RTT) 연구 참가자에서 펜플루라민 염산염(HCl)과 위약의 효능을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

200

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Ep0247 21010
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • 모병
        • Ep0247 21009
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • 모병
        • Ep0247 21011
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Ep0247 21007
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Ep0247 21005
      • Irving, Texas, 미국, 75062
        • 모병
        • Ep0247 21013
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에
        • 모병
        • Ep0247 11001
  • 스페인
      • Madrid, 스페인
        • 모병
        • Ep0247 11105
      • Málaga, 스페인
        • 모병
        • Ep0247 11103
      • Seville, 스페인
        • 모병
        • Ep0247 11102
  • 이탈리아
      • Naples, 이탈리아
        • 모병
        • Ep0247 17008
      • Pisa, 이탈리아
        • 모병
        • Ep0247 17002
      • Troina, 이탈리아
        • 모병
        • Ep0247 17006
  • 일본
      • Kodaira, 일본
        • 모병
        • Ep0247 43004
      • Kurume, 일본
        • 모병
        • Ep0247 43001
      • Musashimurayama-shi, 일본
        • 모병
        • Ep0247 43006
      • Osaka, 일본
        • 모병
        • Ep0247 43002
      • Setagaya-ku, 일본
        • 모병
        • Ep0247 43003
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드
        • 모병
        • Ep0247 19002
  • 프랑스
      • Brest, 프랑스
        • 모병
        • Ep0247 12005
      • Paris, 프랑스
        • 모병
        • Ep0247 12006
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리
        • 모병
        • Ep0247 15001
      • Debrecen, 헝가리
        • 모병
        • Ep0247 15002

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 RettSearch Consortium 2010 개정 기준에 따라 전형적 또는 고전적 레트 증후군(RTT)을 가지고 있습니다
  • 참가자는 methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2) 유전자에서 문서화된 질병 유발 돌연변이를 가지고 있습니다
  • 참가자는 선별 전 최소 6개월 동안 회귀 후 기준을 충족하며, 이는 다음과 같이 정의됩니다:
  • 보행 능력(보행, 조정 또는 걷기/서기의 독립성 포함)의 상실 또는 저하 없음;
  • 손 기능의 상실 또는 저하 없음; 언어(옹알이, 단어 또는 이전에 발달한 의사소통 발성 포함)의 상실 또는 저하 없음;
  • 비언어적 의사소통 또는 사회적 기술(시선 교환, 의사소통 의도를 나타내기 위한 신체 사용 또는 사회적 주의력 포함)의 상실 또는 저하 없음
  • 참가자는 레트 증후군 임상 중증도 척도(RTT-CSS) 점수가 10~36점(포함)입니다
  • 참가자는 임상 전반적 인상-중증도(CGIS) 점수가 ≥4점입니다
  • 참가자는 프로토콜에 설명된 대로 참가자를 대신하여 서명된 동의서를 제공할 수 있는 법적 대리인이 있으며, 이는 동의서(ICF)와 프로토콜에 명시된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함합니다.
  • 참가자는 연구용 중재 첫 투여 시점에 5세에서 35세(포함)입니다.
  • 남성 또는 여성.
  • 참가자는 선별 방문 시 ≥18세인 일관된 돌봄 제공자가 있습니다. 돌봄 제공자는 전체 연구에 대해 정의된 돌봄 제공자 평가를 완료할 수 있어야 합니다. 연구 기간 동안 동일한 평가자가 평가를 완료하도록 최선을 다해야 합니다.

제외 기준:

  • 참가자는 과거 5년 이내에 림프종, 백혈병 또는 기타 악성 종양의 병력이 있습니다. 단, 기저세포암 또는 편평상피세포암이 3년 동안 전이성 질환의 증거 없이 절제된 피부암은 제외됩니다.
  • 참가자는 연구자의 판단에 따라 활력 징후에 임상적으로 유의한 이상이 있습니다

  • 참가자는 심초음파(ECHO), 심전도(ECG) 또는 신체 검사를 기반으로 제외 대상인 심혈관 또는 심폐 이상이 있으며, 중앙 심장 판독자로부터 진입 승인을 받지 못했습니다. 제외 대상 이상에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다:

    1. 미량 이상의 대동맥판 역류.
    2. 경미 이상의 승모판 역류.
    3. 폐동맥 수축압(PASP) 이상 또는 PASP ≥35 mmHg와 함께 폐동맥 고혈압(PAH) 가능 징후.
    4. 좌심실 기능 장애(수축기 또는 이완기) 증거.
    5. 임상적으로 유의한 구조적 심장 이상, 승모판 탈출증, 심방 또는 심실 중격 결손, 또는 션트 역전(우좌 션트)이 있는 동맥관 개존증을 포함하되 이에 국한되지 않습니다. 참고: 션트 역전 없이 난원공 개존 또는 이첨판 대동맥판은 제외 대상으로 간주되지 않습니다
  • 참가자는 임상적으로 유의한 의학적 상태(만성 폐쇄성 폐질환, 간질성 폐질환, 문맥 고혈압 또는 침습적 기계 환기 필요(예: 기관절개술 통해)를 포함)를 가지고 있거나, 선별 방문 시 또는 그 전 4주 동안 임상적으로 관련된 증상이나 임상적으로 유의한 질병을 경험하여 연구 참여, 연구 데이터 수집에 부정적 영향을 미치거나 참가자에게 위험을 초래할 수 있습니다
  • 참가자는 >4개의 동시 항경련제(ASM)를 복용하고 있습니다. 구제 약물은 집계에 포함되지 않습니다

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 펜플루라민 염산염
참가자는 이중맹검 기간(적정 용량 도달 및 유지 기간 포함) 동안 14주 동안 펜플루라민 염산염을 투여받은 후, 2주간의 이중맹검 전환 기간을 거칩니다. 이어서 52주간의 개방형 치료 기간이 진행됩니다. 참가자는 대체 접근이 가능해질 때까지 치료를 지속할 수 있습니다. 지속적인 접근 없이 치료를 중단하는 참가자는 8일간의 약물 감량 기간과 26주간의 추적 관찰을 거칩니다.
의약품: 펜플루라민 염산염
경구용 용액
다른 이름들:
  • Fintepla, ZX008
위약 비교기: 위약
참가자는 이중맹검 기간(적정 용량 조정 및 유지 포함) 동안 14주 동안 일치하는 위약을 투여받습니다. 이 기간 이후, 참가자는 펜플루라민 염산염을 사용한 2주간의 이중맹검 기간으로 전환되며, 이어서 52주간의 공개 레이블 치료 기간이 진행됩니다. 참가자는 대체 접근이 가능해질 때까지 치료를 계속할 수 있습니다. 지속적 접근 없이 중단하는 참가자는 8일간의 약물 감량 기간과 26주간의 추적 관찰을 거치게 됩니다.
다른: 위약
경구용 용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
베이스라인부터 14주차까지의 레트 증후군 행동 설문지(RSBQ) 총점 변화
기간: 기준선(1일차)부터 14주차까지
RSBQ는 RTT의 행동 및 정서적 특징을 평가하는 보호자가 작성하는 도구입니다. RSBQ는 총 45개 항목으로 구성되며, 8개의 하위 척도를 포함합니다: 일반 기분 (8항목); 호흡 문제 (5항목); 손 행동 (6항목); 얼굴 움직임 (4항목); 몸 흔들림 및 무표정한 얼굴 (6항목); 야간 행동 (3항목); 공포/불안 (4항목); 걷기/서기 (2항목). 보호자는 환자의 현재 상태를 기준으로 각 RTT 특징을 0("참이 아님"), 1("다소 또는 때때로 참"), 2("자주 참")의 3점 척도로 평가하도록 요청받으며, 총점 범위는 0~90점입니다. 높은 점수는 질병 심각도 증가를 나타냅니다. 하위 척도에 속하지 않는 7개 항목은 "분류되지 않음"으로 분류되지만 전체 총점에 기여합니다.
기준선(1일차)부터 14주차까지
14주차 임상 전반적 변화 인상 척도(CGIC) 점수
기간: 14주차에
CGIC는 치료 또는 중재 후 참가자의 상태가 기준선(Baseline) 대비 개선 또는 악화 정도를 평가하는 임상의 평가 단일 항목입니다. CGIC는 다음과 같은 평가를 가진 7점 응답 척도를 사용합니다: "1: 매우 많이 개선됨", "2: 많이 개선됨", "3: 최소한으로 개선됨", "4: 변화 없음", "5: 최소한으로 악화됨", "6: 많이 악화됨", "7: 매우 많이 악화됨".
14주차에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기저선 대비 14주차 환자 보고 결과 측정 정보 시스템-수면 장애(PROMIS-SD) 점수의 변화
기간: 기저선(1일차)부터 14주차까지
수면 장애는 PROMIS-SD 부모 대리인 8a 버전으로 평가됩니다. 보호자는 지난 7일 동안 8개 항목에 대해 5점 척도("1: 전혀 없음", "2: 거의 없음", "3: 가끔", "4: 거의 항상", "5: 항상")로 평가하도록 요청받으며, 점수가 높을수록 더 심각한 수면 장애를 나타냅니다.
기저선(1일차)부터 14주차까지
관찰자 보고 의사소통 능력(ORCA) 점수의 기저선 대비 14주차 변화
기간: 기저선(1일차)부터 14주차까지
ORCA는 지난 30일 동안의 의사소통 능력을 평가하는 84개 항목의 관찰자 보고형 측정 도구입니다. ORCA 측정 도구에 포함된 대부분의 항목에는 "아니오 또는 한 번만", "가끔", "예, 거의 항상"이라는 3가지 응답 옵션이 있어, 전체 의사소통 점수와 각 의사소통 형태(표현적, 수용적, 화용적)에 대한 점수를 도출할 수 있습니다. 점수가 높을수록 더 높은 의사소통 능력을 나타냅니다.
기저선(1일차)부터 14주차까지
제14주차 간병인 전반적 인상 변화 - 발작(CaGIC-Seizure) 점수
기간: 14주차에
CaGIC-Seizure은 참가자의 발작 상태에 대한 기준선 대비 변화를 평가하는 보호자 보고 항목입니다. CaGIC-Seizure은 7점 응답 척도를 사용하며, 다음과 같은 등급으로 평가됩니다: "1: 매우 많이 개선됨", "2: 많이 개선됨", "3: 약간 개선됨", "4: 변화 없음", "5: 약간 악화됨", "6: 많이 악화됨", "7: 매우 많이 악화됨".
14주차에
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the double-blind intervention period
기간: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of serious TEAEs during the double-blind intervention period
기간: From Baseline (Day 1) up to Week 14

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of TEAEs leading to discontinuation during the double-blind intervention period
기간: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of related TEAEs during the double-blind intervention period
기간: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit during the double-blind intervention period
기간: From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 14 by visit will be reported
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) during the double-blind intervention period
기간: From Baseline (Day 1) up to Week 14
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) during the double-blind intervention period
기간: From Baseline (Day 1) up to Week 14
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline to end of safety follow up
기간: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of serious TEAEs from baseline to end of safety follow up
기간: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of TEAEs leading to discontinuation from baseline to end of safety follow up
기간: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of related TEAEs from baseline to end of safety follow up
기간: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit from baseline to end of safety follow up
기간: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 98 by visit will be reported
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) from baseline to end of safety follow up
기간: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) from baseline to end of safety follow up
기간: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

UCB BIOSCIENCES, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: UCB Cares, 0018445992273

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 7월 14일

기본 완료 (추정된)

2029년 2월 6일

연구 완료 (추정된)

2031년 8월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 25일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 17일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EP0247
  • 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523157-34 (기타 식별자: EU CTR)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이 임상 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 후 6개월, 또는 글로벌 개발이 중단된 후, 그리고 시험 완료 후 18개월이 지난 후에 자격을 갖춘 연구자가 요청할 수 있습니다. 연구자는 익명화된 개별 환자 수준 데이터와 편집된 임상 시험 문서에 대한 접근을 요청할 수 있으며, 여기에는 분석 준비 데이터셋, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터셋 사양 및 임상 연구 보고서가 포함될 수 있습니다. 데이터를 사용하기 전에 제안서는 www.Vivli.org의 독립 검토 패널의 승인을 받아야 하며, 서명된 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다. 모든 문서는 영어로만 제공되며, 일반적으로 12개월 동안 미리 지정된 기간 동안 비밀번호로 보호된 포털에서 이용할 수 있습니다. 이 계획은 시험 완료 후 시험 참가자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되면 변경될 수 있습니다; 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터는 제공되지 않습니다.

IPD 공유 기간

이 임상시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 후 6개월 또는 글로벌 개발이 중단된 후, 그리고 임상시험 완료 후 18개월 이후에 자격을 갖춘 연구자들이 요청할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

자격을 갖춘 연구자는 익명화된 개별 참가자 데이터(IPD)와 편집된 연구 문서에 대한 접근을 요청할 수 있으며, 여기에는 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 빈 CRF(사례 보고서 양식), 주석이 달린 CRF, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서가 포함될 수 있습니다. 데이터 사용 전에 제안서는 www.Vivli.org의 독립 검토 패널의 승인을 받아야 하며, 서명된 데이터 공유 계약이 체결되어야 합니다. 모든 문서는 사전에 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 비밀번호로 보호된 포털에서 영어로만 제공됩니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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