Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fenfluramiinihydrokloridin vaiheen 3 tutkimus Rettin oireyhtymässä

torstai 17. syyskuuta 2026 päivittänyt: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Fenfluramiinin hydrokloridin tehon ja turvallisuuden arviointiin Retin oireyhtymää sairastavilla tutkimushenkilöillä suunniteltu vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä-, monikeskuksinen tutkimus avoimen jatko-osan kera

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia fenfluramiini-hydrokloridin (HCl) tehoa verrattuna lumelääkkeeseen Rettin oireyhtymää (RTT) sairastavilla tutkimusosallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Rekrytointi
        • Ep0247 11001
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Ep0247 11105
      • Málaga, Espanja
        • Rekrytointi
        • Ep0247 11103
      • Seville, Espanja
        • Rekrytointi
        • Ep0247 11102
  • Italia
      • Naples, Italia
        • Rekrytointi
        • Ep0247 17008
      • Pisa, Italia
        • Rekrytointi
        • Ep0247 17002
      • Troina, Italia
        • Rekrytointi
        • Ep0247 17006
  • Japani
      • Kodaira, Japani
        • Rekrytointi
        • Ep0247 43004
      • Kurume, Japani
        • Rekrytointi
        • Ep0247 43001
      • Musashimurayama-shi, Japani
        • Rekrytointi
        • Ep0247 43006
      • Osaka, Japani
        • Rekrytointi
        • Ep0247 43002
      • Setagaya-ku, Japani
        • Rekrytointi
        • Ep0247 43003
  • Puola
      • Krakow, Puola
        • Rekrytointi
        • Ep0247 19002
  • Ranska
      • Brest, Ranska
        • Rekrytointi
        • Ep0247 12005
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Ep0247 12006
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Rekrytointi
        • Ep0247 15001
      • Debrecen, Unkari
        • Rekrytointi
        • Ep0247 15002
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Ep0247 21010
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Rekrytointi
        • Ep0247 21009
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Rekrytointi
        • Ep0247 21011
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Ep0247 21007
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Ep0247 21005
      • Irving, Texas, Yhdysvallat, 75062
        • Rekrytointi
        • Ep0247 21013

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Osallistujalla on tyypillinen tai klassinen Rettin oireyhtymä (RTT) RettSearch Consortiumin 2010 uudistettujen kriteerien mukaisesti
  • Osallistujalla on dokumentoitu tautia aiheuttava mutaatio metyylisyytosin-CpG-sitovan proteiinin 2 (MECP2) geenissä
  • Osallistuja täyttää jälkiregression kriteerit vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, määriteltynä seuraavasti:
  • Ei liikkumiskyvyn menetystä tai heikkenemistä (mukaan lukien kävely, koordinaatio tai kävelyn/seisomisen itsenäisyys);
  • Ei kädentoimintojen menetystä tai heikkenemistä; ei puheen menetystä tai heikkenemistä (mukaan lukien lallattaminen, sanat tai aiemmin kehittyneet kommunikatiiviset äänteet);
  • Ei ei-sanallisen kommunikaation tai sosiaalisten taitojen menetystä tai heikkenemistä (mukaan lukien katsekontakti, kehon käyttö kommunikatiivisen aikomuksen osoittamiseen tai sosiaalinen tarkkaavaisuus)
  • Osallistujalla on Rettin oireyhtymän kliinisen vakavuusasteikon (RTT-CSS) arvio 10–36 (mukaan lukien)
  • Osallistujalla on Clinical Global Impression -vakavuus (CGIS) pistemäärä ≥4
  • Osallistujalla on laillinen edustaja, joka kykenee antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen osallistujan puolesta kuten tutkimussuunnitelmassa kuvataan, mukaan lukien noudattaa tietoon perustuvan suostumuslomakkeen (ICF) ja tutkimussuunnitelman vaatimuksia ja rajoituksia.
  • Osallistuja on 5–35-vuotias (mukaan lukien) ensimmäisen tutkimusväliaineen annon aikana.
  • Mies tai nainen.
  • Osallistujalla on johdonmukainen hoitaja, joka on ≥18-vuotias seulontavierailun aikana. Hoitajan on pystyttävä suorittamaan hoitajan arvioinnit koko tutkimuksen ajan. Kaikki ponnistelut tulee tehdä, jotta sama arvioija suorittaisi arvioinnit tutkimuksen keston ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on historiaa lymfoomasta, leukemiasta tai mistä tahansa pahanlaatuisesta kasvaimesta viimeisten 5 vuoden aikana, paitsi ihoon liittyvistä emali- tai levyepiteelikarsinoomista, jotka on poistettu ilman metastaasitautia 3 vuoden ajan.
  • Osallistujalla on tutkijan mukaan kliinisesti merkitsevä poikkeama elintoiminnoissa

  • Osallistujalla on poissulkeva sydän- tai sydän-keuhkovika, joka perustuu kaikukardiogrammiin (ECHO), elektrokardiogrammiin (EKG) tai fysikaaliseen tutkimukseen, eikä pääsyä ole hyväksynyt keskeinen sydänlukija. Poissulkevat poikkeamat sisältävät, mutta eivät rajoitu:

    1. Enemmän kuin hivenen aorttaläpän vuoto.
    2. Enemmän kuin lievä mitralisläpän vuoto.
    3. Mahdolliset merkit keuhkovaltimon hypertoniasta (PAH) poikkeavalla keuhkovaltimon systolisella paineella (PASP) tai PASP ≥35 mmHg.
    4. Näyttöä vasemman kammion toimintahäiriöstä (systolinen tai diastolinen).
    5. Kliinisesti merkitsevä rakenteellinen sydänpoikkeama, mukaan lukien mutta ei rajoittuen mitralisläpän prolapsiin, eteis- tai kammioseptumivikoihin tai avoimeen ductus arteriosukseen shuntin käänteisellä suunnalla (oikealta vasemmalle). Huomio: Avoin foramen ovale ilman shuntin kääntymistä tai kaksilehtinen aorttaläppi ei katsota poissulkeviksi
  • Osallistujalla on kliinisesti merkitsevä sairaus, mukaan lukien krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, interstitiaalinen keuhkosairaus, portaalinen hypertonia tai tarve invasiiviselle mekaaniselle hengitykselle (esim. tracheostomian kautta), tai on kliinisesti merkityksellisiä oireita tai kliinisesti merkitsevää sairautta nykyisellään tai seulontavierailun 4 viikkoa aikaisemmin, mikä vaikuttaisi negatiivisesti tutkimusosallistumiseen, tutkimustietojen keräämiseen tai aiheuttaisi riskin osallistujalle
  • Osallistuja käyttää >4 samanaikaista epilepsialääkettä (ASM). Pelastuslääkkeitä ei lasketa mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: fenfluramiini-hydrokloridi
Osallistujat saavat fenfluramiini-hydrokloridia 14 viikon ajan kaksoissokkotutkimusjakson aikana (sisältää titraation ja ylläpidon), minkä jälkeen on 2 viikon kaksoissokkosiirtymäjakso. Tämän jälkeen on 52 viikon avoimen tutkimuksen hoitojakso. Osallistujat voivat jatkaa hoitoa, kunnes vaihtoehtoinen pääsy on saatavilla. Ne, jotka lopettavat ilman jatkuvaa pääsyä, käyvät läpi 8 päivän vähennysjakson ja 26 viikon seurantajakson.
Lääke: fenfluramiinin hydrokloridi
Suun kautta annettava liuos
Muut nimet:
  • Fintepla, ZX008
Placebo Comparator: Placebo
Osallistujat saavat vastaavan lumelääkkeen 14 viikon ajan kaksoissokkokaudella (sisältää annoksen säätelyn ja ylläpidon). Tämän jakson jälkeen he siirtyvät 2 viikon kaksoissokkokaudelle fenfluramiinin hydrokloridin kanssa, jota seuraa 52 viikon avoimen leiman hoitojakso. Osallistujat voivat jatkaa hoitoa, kunnes vaihtoehtoinen pääsy on saatavilla. Ne, jotka keskeyttävät ilman jatkuvaa pääsyä, käyvät läpi 8 päivän vaimennusjakson ja 26 viikon seurantajakson.
Muut: Placebo
Suun kautta otettava liuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Rett-oireyhtymän käyttäytymiskyselyn (RSBQ) kokonaispisteissä alkuarvosta 14. viikkoon
Aikaikkuna: Alkuarvosta (Päivä 1) viikkoon 14
RSBQ on hoitajan täyttämä työkalu, jolla arvioidaan käyttäytymistä ja tunne-elämää RTT:ssä. RSBQ koostuu 45 kohdasta, mukaan lukien 8 alatutkimusta: Yleinen mieliala (8 kohdetta); Hengitysongelmat (5 kohdetta); Käden käyttäytyminen (6 kohdetta); Kasvonliikkeet (4 kohdetta); Kehon keinuminen ja ilmeetön kasvot (6 kohdetta); Yölliset käyttäytymismallit (3 kohdetta); Pelko/ahdistus (4 kohdetta); ja Kävely/seisominen (2 kohdetta). Hoitajia pyydetään arvioimaan jokaista RTT-ominaisuutta potilaiden nykyisen tilanteen perusteella 3-portaisella asteikolla: 0 ("ei totta"), 1 ("jossain määrin tai joskus totta") tai 2 ("usein totta"), ja kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–90. Korkeammat pisteet osoittavat lisääntynyttä sairauden vakavuutta. Seitsemää kohdetta, jotka eivät kuulu mihinkään alatutkimuksiin, luokitellaan "luokittelemattomiksi", mutta ne vaikuttavat kokonaispistemäärään.
Alkuarvosta (Päivä 1) viikkoon 14
Kliininen yleiskuva muutoksesta (CGIC) pistemäärä viikolla 14
Aikaikkuna: Viikolla 14
CGIC on kliinikon arvioima yksittäinen kohta, joka arvioi osallistujan tilan paranemisen tai heikentymisen astetta perustason jälkeen hoidon tai toimenpiteen jälkeen. CGIC käyttää 7-pisteen vastausasteikkoa, jossa on seuraavat arvot: "1: Erittäin paljon parantunut", "2: Paljon parantunut", "3: Hieman parantunut", "4: Ei muutosta", "5: Hieman heikentynyt", "6: Paljon heikentynyt", "7: Erittäin paljon heikentynyt".
Viikolla 14

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan ilmoittaman tuloksen mittausjärjestelmän – unihäiriöiden (PROMIS-SD) pistemäärän muutos perusarvosta viikolle 14
Aikaikkuna: Alkupisteestä (1. päivä) viikkoon 14
Unihäiriöitä arvioidaan käyttämällä PROMIS-SD parent proxy 8a -versiota. Huoltajia pyydetään arvioimaan 8 kohdetta viimeisten 7 päivän ajalta 5-portaisella asteikolla: "1: Ei koskaan", "2: Melkein ei koskaan", "3: Joskus", "4: Melkein aina" ja "5: Aina", jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia unihäiriöitä.
Alkupisteestä (1. päivä) viikkoon 14
Muutos perusarvosta 14. viikkoon havaitsijan raportoimassa kommunikaatiokyvykkyyden (ORCA) pisteissä
Aikaikkuna: Alkutasosta (Päivä 1) Viikkoon 14
ORCA on 84 kohdetta käsittävä, havainnoijan raportoima mitta viestintäkyvystä viimeisten 30 päivän aikana. Suurin osa ORCA-mittarin kohteista sisältää 3 vastausvaihtoehtoa: "Ei tai vain kerran," "Joskus" ja "Kyllä, melkein koko ajan", joiden avulla voidaan laskea kokonaisviestintäpistemäärä ja pistemäärät kullekin viestintämuodolle (ilmaiseva, vastaanottava ja pragmaattinen), joissa korkeammat pisteet osoittavat parempaa viestintäkykyä.
Alkutasosta (Päivä 1) Viikkoon 14
Hoitajan kokonaisarvio kouristusoireiden muutoksesta (CaGIC-Seizure) pistemäärä viikolla 14
Aikaikkuna: 14. viikolla
CaGIC-Seizure on hoitajan raportoima kysymys, joka arvioi osallistujan kohtausstatukseen tapahtuneita muutoksia lähtötasosta verrattuna. CaGIC-Seizure käyttää 7-portaista vastausasteikkoa, jossa on seuraavat arvioinnit: "1: Erittäin paljon parantunut", "2: Paljon parantunut", "3: Hieman parantunut", "4: Ei muutosta", "5: Hieman huonontunut", "6: Paljon huonontunut", "7: Erittäin paljon huonontunut".
14. viikolla
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the double-blind intervention period
Aikaikkuna: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of serious TEAEs during the double-blind intervention period
Aikaikkuna: From Baseline (Day 1) up to Week 14

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of TEAEs leading to discontinuation during the double-blind intervention period
Aikaikkuna: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of related TEAEs during the double-blind intervention period
Aikaikkuna: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit during the double-blind intervention period
Aikaikkuna: From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 14 by visit will be reported
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) during the double-blind intervention period
Aikaikkuna: From Baseline (Day 1) up to Week 14
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) during the double-blind intervention period
Aikaikkuna: From Baseline (Day 1) up to Week 14
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline to end of safety follow up
Aikaikkuna: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of serious TEAEs from baseline to end of safety follow up
Aikaikkuna: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of TEAEs leading to discontinuation from baseline to end of safety follow up
Aikaikkuna: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of related TEAEs from baseline to end of safety follow up
Aikaikkuna: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit from baseline to end of safety follow up
Aikaikkuna: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 98 by visit will be reported
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) from baseline to end of safety follow up
Aikaikkuna: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) from baseline to end of safety follow up
Aikaikkuna: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: UCB Cares, 0018445992273

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 6. helmikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 29. elokuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EP0247
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523157-34 (Muu tunniste: EU CTR)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän kokeen tietoja voivat pyytää pätevät tutkijat kuusi kuukautta tuotteen hyväksynnän jälkeen Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, sekä 18 kuukautta kokeen päättymisen jälkeen. Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituun yksittäisen potilaan tason tietoihin ja sensuroituihin koeasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietoaineistoja, tutkimussuunnitelman, kommentoidun tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietoaineistojen spesifikaatiot ja kliinisen tutkimusraportin. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattoman arviointipaneelin toimesta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi määräajaksi, yleensä 12 kuukautta, salasanasuojatulla portaalilla. Tämä suunnitelma saattaa muuttua, jos kokeen päättymisen jälkeen todetaan, että koehenkilöiden tunnistaminen uudelleen on liian suuri riski; tässä tapauksessa ja koehenkilöiden suojelemiseksi yksittäisen potilaan tason tietoja ei tehtäisi saatavilla.

IPD-jaon aikakehys

Tämän tutkimuksen tietoja voivat pyytää pätevät tutkijat kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksynnästä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai globaalin kehityksen keskeytyessä, ja 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituun IPD:hen ja sensuroituihin tutkimusasiakirjoihin, joihin voi kuulua: raaka-aineistoja, analyysivalmiita aineistoja, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraportointilomake, kommentoitu tapausraportointilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, aineiston määritykset ja kliininen tutkimusraportti. Ennen aineiston käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattoman arviointipaneelin toimesta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi, ennalta määrätyn ajan, yleensä 12 kuukautta, salasanasuojatulla portaalia.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa