Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования гидрохлорида фенфлурамина при синдроме Ретта

17 сентября 2026 г. обновлено: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Фаза 3 рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого, параллельного, многоцентрового исследования с открытым продолжением для оценки эффективности и безопасности гидрохлорида фенфлурамина у участников исследования с синдромом Ретта

Целью данного исследования является изучение эффективности гидрохлорида фенфлурамина (HCl) по сравнению с плацебо у участников исследования с синдромом Ретта (RTT).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

200

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: UCB Cares
  • Номер телефона: 0018445992273
  • Электронная почта: UCBCares@ucb.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: UCB Cares
  • Номер телефона: +18445992273
  • Электронная почта: ucbcares@ucb.com

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Ep0247 11001
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Рекрутинг
        • Ep0247 15001
      • Debrecen, Венгрия
        • Рекрутинг
        • Ep0247 15002
  • Испания
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Ep0247 11105
      • Málaga, Испания
        • Рекрутинг
        • Ep0247 11103
      • Seville, Испания
        • Рекрутинг
        • Ep0247 11102
  • Италия
      • Naples, Италия
        • Рекрутинг
        • Ep0247 17008
      • Pisa, Италия
        • Рекрутинг
        • Ep0247 17002
      • Troina, Италия
        • Рекрутинг
        • Ep0247 17006
  • Польша
      • Krakow, Польша
        • Рекрутинг
        • Ep0247 19002
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Ep0247 21010
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Рекрутинг
        • Ep0247 21009
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Рекрутинг
        • Ep0247 21011
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Ep0247 21007
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Ep0247 21005
      • Irving, Texas, Соединенные Штаты, 75062
        • Рекрутинг
        • Ep0247 21013
  • Франция
      • Brest, Франция
        • Рекрутинг
        • Ep0247 12005
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • Ep0247 12006
  • Япония
      • Kodaira, Япония
        • Рекрутинг
        • Ep0247 43004
      • Kurume, Япония
        • Рекрутинг
        • Ep0247 43001
      • Musashimurayama-shi, Япония
        • Рекрутинг
        • Ep0247 43006
      • Osaka, Япония
        • Рекрутинг
        • Ep0247 43002
      • Setagaya-ku, Япония
        • Рекрутинг
        • Ep0247 43003

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • У участника имеется типичный или классический синдром Ретта (РТТ) в соответствии с пересмотренными критериями Консорциума RettSearch 2010 года
  • У участника имеется документально подтвержденная мутация в гене метил-CpG-связывающего белка 2 (MECP2), вызывающая заболевание
  • Участник соответствует критериям пост-регрессии в течение как минимум 6 месяцев до скрининга, определяемым как:
  • Отсутствие потери или ухудшения способности к ходьбе (включая походку, координацию или независимость ходьбы/стояния)
  • Отсутствие потери или ухудшения функции рук; отсутствие потери или ухудшения речи (включая лепет, слова или ранее развитые коммуникативные вокализации)
  • Отсутствие потери или ухудшения невербальных коммуникативных или социальных навыков (включая зрительный контакт, использование тела для указания коммуникативного намерения или социальную внимательность)
  • Участник имеет оценку по Шкале клинической тяжести синдрома Ретта (RTT-CSS) от 10 до 36 (включительно)
  • Участник имеет оценку по Шкале общего клинического впечатления-тяжести (CGIS) ≥4
  • У участника имеется законный представитель, способный предоставить подписанное информированное согласие от имени участника, как описано в протоколе, что включает соблюдение требований и ограничений, указанных в форме информированного согласия (ИС) и в протоколе
  • Возраст участника составляет от 5 до 35 лет (включительно) на момент первого введения исследуемого вмешательства
  • Мужской или женский пол
  • У участника имеется постоянный опекун, возраст которого ≥18 лет на момент скринингового визита. Опекун должен быть способен выполнять оценки, определенные для всего исследования. Следует приложить все усилия, чтобы один и тот же оценщик проводил оценки в течение всего исследования

Критерии исключения:

  • У участника в анамнезе имеется лимфома, лейкемия или любое злокачественное новообразование в течение последних 5 лет, за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, которые были удалены без признаков метастатического заболевания в течение 3 лет
  • У участника имеется клинически значимое отклонение в показателях жизненно важных функций по мнению исследователя

  • У участника имеется исключающая сердечно-сосудистая или кардиопульмональная аномалия на основании эхокардиографии (ЭхоКГ), электрокардиографии (ЭКГ) или физического осмотра, и центральный кардиологический оценщик не одобрил включение. Исключающие аномалии включают, но не ограничиваются:

    1. Аортальная регургитация более чем следовой степени
    2. Митральная регургитация более чем легкой степени
    3. Возможные признаки легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) с аномальным систолическим давлением в легочной артерии (СДЛА) или СДЛА ≥35 мм рт. ст
    4. Признаки дисфункции левого желудочка (систолической или диастолической)
    5. Клинически значимая структурная аномалия сердца, включая, но не ограничиваясь, пролапс митрального клапана, дефекты межпредсердной или межжелудочковой перегородки или открытый артериальный проток с обратным шунтированием (справа налево). Примечание: открытое овальное окно без обратного шунтирования или двустворчатый аортальный клапан не считаются исключающими
  • У участника имеется клинически значимое медицинское состояние, включая хроническую обструктивную болезнь легких, интерстициальное заболевание легких, портальную гипертензию или потребность в инвазивной искусственной вентиляции легких (например, через трахеостому), или у него имелись клинически значимые симптомы или клинически значимое заболевание в настоящее время или в течение 4 недель до скринингового визита, которые могли бы негативно повлиять на участие в исследовании, сбор данных исследования или представлять риск для участника
  • Участник принимает >4 сопутствующих противоэпилептических препаратов (ПЭП). Препараты для купирования приступов не включаются в подсчет

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: гидрохлорид фенфлурамина
Участники будут получать гидрохлорид фенфлурамина в течение 14 недель в двойном слепом периоде (включая титрование и поддерживающую фазу), за которым следует 2-недельный переходный период двойного слепого метода. Затем следует 52-недельный период открытого лечения. Участники могут продолжать лечение до тех пор, пока не появится альтернативный доступ. Те, кто прекратит лечение без дальнейшего доступа, пройдут 8-дневное постепенное снижение дозы и 26-недельное наблюдение.
Лекарство: гидрохлорид фенфлурамина
Пероральный раствор
Другие имена:
  • Финтепла, ZX008
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо в течение 14 недель в двойном слепом периоде (включая титрование и поддерживающую терапию). После этого периода они переходят в 2-недельный двойной слепой период с гидрохлоридом фенфлурамина, за которым следует 52-недельный период открытого лечения. Участники могут продолжать лечение до тех пор, пока не станет доступной альтернативная терапия. Те, кто прекращает лечение без возможности продолжения, пройдут 8-дневное снижение дозы и 26-недельное наблюдение.
Другой: Плацебо
Пероральный раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем до 14-й недели в общем балле Опросника поведения при синдроме Ретта (RSBQ)
Временное ограничение: От исходного уровня (День 1) до 14-й недели
RSBQ — это заполняемый опекуном инструмент для оценки поведенческих и эмоциональных особенностей при синдроме Ретта. RSBQ состоит из 45 пунктов, включая 8 подшкал: Общее настроение (8 пунктов); Проблемы с дыханием (5 пунктов); Поведение рук (6 пунктов); Движения лица (4 пункта); Раскачивание тела и отсутствие мимики (6 пунктов); Ночное поведение (3 пункта); Страх/тревога (4 пункта); и Ходьба/стояние (2 пункта). Опекунов просят оценить каждую особенность синдрома Ретта на основе текущего состояния пациентов по 3-балльной шкале: 0 («не соответствует»), 1 («частично или иногда соответствует») или 2 («часто соответствует»), при общем балле от 0 до 90. Более высокие баллы указывают на повышенную тяжесть заболевания. Семь пунктов, не относящихся ни к одной из подшкал, классифицируются как «некатегоризированные», но вносят вклад в общий итоговый балл.
От исходного уровня (День 1) до 14-й недели
Балл по шкале Клинического глобального впечатления об изменении (CGIC) на 14-й неделе
Временное ограничение: На 14-й неделе
Шкала глобального клинического впечатления (CGIC) — это единичный показатель, оцениваемый клиницистом, который измеряет степень улучшения или ухудшения состояния участника по сравнению с исходным уровнем после лечения или вмешательства. Шкала CGIC использует 7-балльную шкалу ответов со следующими оценками: «1: Значительно улучшилось», «2: Улучшилось», «3: Незначительно улучшилось», «4: Без изменений», «5: Незначительно ухудшилось», «6: Ухудшилось», «7: Значительно ухудшилось».
На 14-й неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателя системы оценки исходов, о которых сообщают пациенты — нарушение сна (PROMIS-SD) с момента исходного уровня до 14-й недели
Временное ограничение: С исходного уровня (День 1) до 14-й недели
Нарушения сна будут оцениваться с помощью опросника PROMIS-SD parent proxy версии 8a. Опекунам предлагается оценить 8 пунктов за последние 7 дней по 5-балльной шкале: "1: Никогда", "2: Почти никогда", "3: Иногда", "4: Почти всегда" и "5: Всегда", где более высокие баллы указывают на более выраженные нарушения сна.
С исходного уровня (День 1) до 14-й недели
Изменение показателя способности к общению по оценке наблюдателя (ORCA) с исходного уровня к 14-й неделе
Временное ограничение: С 1-го дня до 14-й недели
ORCA — это состоящий из 84 пунктов опросник, заполняемый наблюдателем, для оценки коммуникативных способностей за последние 30 дней. Большинство пунктов ORCA имеют 3 варианта ответа: «Нет или только один раз», «Иногда» и «Да, почти всегда», что позволяет получить общий балл коммуникации и баллы для каждой формы коммуникации (экспрессивной, рецептивной и прагматической), причём более высокие баллы указывают на лучшие коммуникативные способности.
С 1-го дня до 14-й недели
Показатель CaGIC-Seizure (Caregiver Global Impression of Change - Seizure) на 14-й неделе
Временное ограничение: На 14-й неделе
CaGIC-Seizure — это опросник, заполняемый лицом, осуществляющим уход, для оценки изменения статуса приступов у участника по сравнению с исходным уровнем. CaGIC-Seizure использует 7-балльную шкалу ответов со следующими оценками: «1: Значительно улучшилось», «2: Улучшилось», «3: Минимально улучшилось», «4: Без изменений», «5: Минимально ухудшилось», «6: Ухудшилось», «7: Значительно ухудшилось».
На 14-й неделе
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the double-blind intervention period
Временное ограничение: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of serious TEAEs during the double-blind intervention period
Временное ограничение: From Baseline (Day 1) up to Week 14

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of TEAEs leading to discontinuation during the double-blind intervention period
Временное ограничение: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of related TEAEs during the double-blind intervention period
Временное ограничение: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit during the double-blind intervention period
Временное ограничение: From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 14 by visit will be reported
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) during the double-blind intervention period
Временное ограничение: From Baseline (Day 1) up to Week 14
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) during the double-blind intervention period
Временное ограничение: From Baseline (Day 1) up to Week 14
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline to end of safety follow up
Временное ограничение: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of serious TEAEs from baseline to end of safety follow up
Временное ограничение: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of TEAEs leading to discontinuation from baseline to end of safety follow up
Временное ограничение: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of related TEAEs from baseline to end of safety follow up
Временное ограничение: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit from baseline to end of safety follow up
Временное ограничение: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 98 by visit will be reported
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) from baseline to end of safety follow up
Временное ограничение: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) from baseline to end of safety follow up
Временное ограничение: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: UCB Cares, 0018445992273

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 июля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

6 февраля 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

29 августа 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EP0247
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523157-34 (Другой идентификатор: EU CTR)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные этого клинического исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после одобрения продукта в США и/или Европе, или после прекращения глобальной разработки, и через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимизированным данным на уровне отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную карту наблюдения за пациентом, план статистического анализа, спецификации наборов данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой комиссией по рассмотрению на сайте www.Vivli.org, и должно быть заключено подписанное соглашение о совместном использовании данных. Все документы доступны только на английском языке в течение предварительно установленного срока, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале. Этот план может измениться, если после завершения исследования будет установлено, что риск повторной идентификации участников исследования слишком высок; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут предоставлены.

Сроки обмена IPD

Данные этого клинического исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимизированным индивидуальным данным пациентов (IPD) и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: исходные наборы данных, наборы данных, готовые для анализа, протокол исследования, пустой бланк отчета о случае, аннотированный бланк отчета о случае, план статистического анализа, спецификации наборов данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной комиссией на сайте www.Vivli.org, и необходимо будет подписать соглашение о совместном использовании данных. Все документы доступны только на английском языке в течение предварительно установленного срока, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться