Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3-studie av fenfluraminhydroklorid vid Rett syndrom

17 september 2026 uppdaterad av: UCB BIOSCIENCES, Inc.

En fas 3 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps-, multicenterstudie med öppen förlängning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos fenfluraminhydroklorid hos studiedeltagare med Rett syndrom

Syftet med denna studie är att undersöka effekten av fenfluraminhydroklorid (HCl) jämfört med placebo hos studiedeltagare med Retts syndrom (RTT).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

200

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Rekrytering
        • Ep0247 11001
  • Frankrike
      • Brest, Frankrike
        • Rekrytering
        • Ep0247 12005
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Ep0247 12006
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Rekrytering
        • Ep0247 21010
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Rekrytering
        • Ep0247 21009
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Rekrytering
        • Ep0247 21011
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Ep0247 21007
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Ep0247 21005
      • Irving, Texas, Förenta staterna, 75062
        • Rekrytering
        • Ep0247 21013
  • Italien
      • Naples, Italien
        • Rekrytering
        • Ep0247 17008
      • Pisa, Italien
        • Rekrytering
        • Ep0247 17002
      • Troina, Italien
        • Rekrytering
        • Ep0247 17006
  • Japan
      • Kodaira, Japan
        • Rekrytering
        • Ep0247 43004
      • Kurume, Japan
        • Rekrytering
        • Ep0247 43001
      • Musashimurayama-shi, Japan
        • Rekrytering
        • Ep0247 43006
      • Osaka, Japan
        • Rekrytering
        • Ep0247 43002
      • Setagaya-ku, Japan
        • Rekrytering
        • Ep0247 43003
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Rekrytering
        • Ep0247 19002
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Ep0247 11105
      • Málaga, Spanien
        • Rekrytering
        • Ep0247 11103
      • Seville, Spanien
        • Rekrytering
        • Ep0247 11102
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Rekrytering
        • Ep0247 15001
      • Debrecen, Ungern
        • Rekrytering
        • Ep0247 15002

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren har typisk eller klassisk Rett syndrom (RTT) enligt RettSearch Consortiums reviderade kriterier från 2010
  • Deltagaren har en dokumenterad sjukdomsorsakande mutation i genen för metyl-CpG-bindande protein 2 (MECP2)
  • Deltagaren uppfyller kriterierna för postregression i minst 6 månader före screening, definierat som:
  • Ingen förlust eller försämring av gångförmåga (inklusive gång, koordination eller oberoende av gående/stående);
  • Ingen förlust eller försämring av handfunktion; ingen förlust eller försämring av tal (inklusive pladder, ord eller tidigare utvecklade kommunikativa vokaliseringar);
  • Ingen förlust eller försämring av icke-verbal kommunikativ eller social förmåga (inklusive ögonkontakt, användning av kroppen för att indikera kommunikativ avsikt eller social uppmärksamhet)
  • Deltagaren har en Rett Syndrome Clinical Severity Scale (RTT-CSS) poäng på 10 till 36 (inklusive)
  • Deltagaren har en Clinical Global Impression-Severity (CGIS) poäng på ≥4
  • Deltagaren har en juridisk representant som kan ge skriftligt informerat samtycke för deltagarens räkning enligt beskrivningen i protokollet, vilket inkluderar efterlevnad av de krav och begränsningar som anges i det informerade samtyckesformuläret (ICF) och i protokollet.
  • Deltagaren är 5 till 35 år gammal (inklusive) vid tidpunkten för första administration av undersökningsinterventionen.
  • Man eller kvinna.
  • Deltagaren har en konsekvent vårdgivare som är ≥18 år vid screeningsbesöket. Vårdgivaren måste kunna genomföra de vårdgivarbedömningar som definierats för hela studien. Varje försök bör göras för att ha samma utvärderare som genomför bedömningarna under hela studiens varaktighet.

Exklusionskriterier:

  • Deltagaren har en tidigare historia av lymfom, leukemi eller någon malignitet inom de senaste 5 åren förutom basalcells- eller skivepitelcarcinom i huden som har resekerats utan tecken på metastaserande sjukdom i 3 år.
  • Deltagaren har en kliniskt signifikant avvikelse i vitala tecken enligt utredaren

  • Deltagaren har en exkluderande kardiovaskulär eller kardiopulmonell avvikelse baserat på ekkardiogram (ECHO), elektrokardiogram (EKG) eller fysisk undersökning, och är inte godkänd för deltagande av den centrala hjärtläsaren. Exkluderande avvikelser inkluderar, men är inte begränsade till:

    1. Mer än spår av aortaklaffsregurgitation.
    2. Mer än mild mitralklaffsregurgitation.
    3. Möjliga tecken på pulmonell arteriell hypertension (PAH) med onormalt systoliskt tryck i lungartären (PASP) eller PASP ≥35 mmHg.
    4. Tecken på dysfunktion i vänster kammare (systolisk eller diastolisk).
    5. Kliniskt signifikant strukturell hjärtavvikelse, inklusive men inte begränsat till mitralklaffsprolaps, atrial eller ventrikulär septumdefekt, eller öppen ductus arteriosus med omvänd shunt (höger-till-vänster shunt). Notera: Patent foramen ovale utan omvänd shunt eller en bikuspid aortaklaff anses inte vara exkluderande
  • Deltagaren har ett kliniskt signifikant medicinskt tillstånd, inklusive kroniskt obstruktiv lungsjukdom (KOL), interstitiell lungsjukdom, portalt hypertension, eller behov av invasiv mekanisk ventilation (t.ex. via trakeostomi), eller har haft kliniskt relevanta symptom eller en kliniskt signifikant sjukdom för närvarande eller under de 4 veckorna före screeningsbesöket som skulle negativt påverka studiedeltagande, insamling av studiedata, eller innebära en risk för deltagaren
  • Deltagaren tar >4 samtidiga antiepileptiska läkemedel (ASM). Akutmedicinering räknas inte in i antalet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: fenfluraminhydroklorid
Deltagarna kommer att få fenfluraminhydroklorid i 14 veckor under en dubbelblindperiod (inklusive titrering och underhåll), följt av en 2-veckors dubbelblind övergångsperiod. Detta följs av en 52-veckors öppen behandlingsperiod. Deltagarna kan fortsätta behandlingen tills alternativ tillgång finns tillgänglig. De som avbryter utan fortsatt tillgång kommer att genomgå en 8-dagars avtrappning och en 26-veckors uppföljning.
Läkemedel: fenfluraminhydroklorid
Oral lösning
Andra namn:
  • Fintepla, ZX008
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få ett matchande placebo under 14 veckor i en dubbelblindperiod (inklusive titrering och underhåll).
Efter denna period övergår de till en 2-veckors dubbelblindperiod med fenfluraminhydroklorid, följt av en 52-veckors öppen behandlingsperiod.
Deltagarna kan fortsätta behandlingen tills alternativ tillgång finns.
De som avbryter utan fortsatt tillgång genomgår en 8-dagars avtrappning och en 26-veckors uppföljning.
Övrig: Placebo
Oral lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen till vecka 14 i Rett syndrom beteendeenkät (RSBQ) totalsumma
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till vecka 14
RSBQ är ett instrument som fylls i av vårdgivare för att bedöma beteendemässiga och emotionella drag vid RTT. RSBQ består av 45 punkter, inklusive 8 delskalor: Allmänt humör (8 punkter); Andningsproblem (5 punkter); Handbeteende (6 punkter); Ansiktsrörelser (4 punkter); Kroppsgungning och uttryckslöst ansikte (6 punkter); Nattbeteenden (3 punkter); Rädsla/ångest (4 punkter); och Gående/stående (2 punkter). Vårdgivare ombeds att utvärdera varje RTT-drag baserat på patientens nuvarande status på en 3-gradig skala som 0 ("inte sant"), 1 ("något eller ibland sant") eller 2 ("ofta sant"), med totalskår som sträcker sig från 0 till 90. Högre poäng indikerar ökad sjukdomsallvarlighet. Sju punkter som inte tillhör någon av delskalorna klassificeras som "okategoriserade" men bidrar till den totala poängen.
Från baslinje (dag 1) till vecka 14
Poäng på Clinical Global Impression of Change (CGIC) vid vecka 14
Tidsram: Vid vecka 14
CGIC är en klinikerbedömd enskild post som utvärderar graden av förbättring eller försämring av en deltagares tillstånd från baslinjen efter behandling eller intervention. CGIC använder en 7-gradig svarskala med följande betyg: "1: Mycket mycket förbättrad", "2: Mycket förbättrad", "3: Minimalt förbättrad", "4: Ingen förändring", "5: Minimalt försämrad", "6: Mycket försämrad", "7: Mycket mycket försämrad".
Vid vecka 14

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje till vecka 14 i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Disturbance (PROMIS-SD) poäng
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) till vecka 14
Sömnstörningar kommer att bedömas med PROMIS-SD parent proxy 8a-versionen. Vårdnadshavare ombeds att betygsätta 8 punkter under de senaste 7 dagarna på en 5-gradig skala: "1: Aldrig", "2: Nästan aldrig", "3: Ibland", "4: Nästan alltid" och "5: Alltid", där högre poäng indikerar mer allvarliga sömnstörningar.
Från baslinjen (dag 1) till vecka 14
Förändring från baslinjen till vecka 14 i Observer-Reported Communication Ability (ORCA)-poäng
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) till vecka 14
ORCA är ett 84-frågeformulär, rapporterat av en observatör, som mäter kommunikationsförmåga under de senaste 30 dagarna. Majoriteten av frågorna i ORCA-formuläret har 3 svarsalternativ: "Nej eller bara en gång," "Ibland" och "Ja, nästan hela tiden", vilket möjliggör beräkning av ett totalt kommunikationsresultat samt resultat för varje form av kommunikation (expressiv, receptiv och pragmatisk), där högre resultat indikerar bättre kommunikationsförmåga.
Från baslinjen (dag 1) till vecka 14
Caregiver Global Impression of Change - Seizure (CaGIC-Seizure) poäng vid vecka 14
Tidsram: Vid vecka 14
CaGIC-Seizure är ett frågeformulär som fylls i av vårdgivare och som utvärderar förändringen från baslinjen i deltagarens anfallstillstånd. CaGIC-Seizure använder en 7-gradig svarskala med följande betyg: "1: Mycket mycket förbättrad", "2: Mycket förbättrad", "3: Minimalt förbättrad", "4: Ingen förändring", "5: Minimalt försämrad", "6: Mycket försämrad", "7: Mycket mycket försämrad".
Vid vecka 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the double-blind intervention period
Tidsram: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of serious TEAEs during the double-blind intervention period
Tidsram: From Baseline (Day 1) up to Week 14

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of TEAEs leading to discontinuation during the double-blind intervention period
Tidsram: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of related TEAEs during the double-blind intervention period
Tidsram: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit during the double-blind intervention period
Tidsram: From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 14 by visit will be reported
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) during the double-blind intervention period
Tidsram: From Baseline (Day 1) up to Week 14
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) during the double-blind intervention period
Tidsram: From Baseline (Day 1) up to Week 14
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline to end of safety follow up
Tidsram: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of serious TEAEs from baseline to end of safety follow up
Tidsram: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of TEAEs leading to discontinuation from baseline to end of safety follow up
Tidsram: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of related TEAEs from baseline to end of safety follow up
Tidsram: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit from baseline to end of safety follow up
Tidsram: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 98 by visit will be reported
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) from baseline to end of safety follow up
Tidsram: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) from baseline to end of safety follow up
Tidsram: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Utredare

  • Studierektor: UCB Cares, 0018445992273

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 juli 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

6 februari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

29 augusti 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2026

Första postat (Faktisk)

31 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EP0247
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523157-34 (Annan identifierare: EU CTR)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter godkännande av produkten i USA och/eller Europa, eller om den globala utvecklingen avbryts, och 18 månader efter studiens avslutande. Forskare kan begära tillgång till anonymiserade data på patientnivå och redigerade studiedokument som kan inkludera: analysklara dataset, studieprotokoll, kommenterade formulär för fallrapportering, statistisk analysplan, specifikationer för dataset och klinisk studie-rapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat avtal om datadelning måste ingås. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på ett lösenordsskyddat portal. Denna plan kan ändras om risken för att identifiera studie-deltagarna bedöms vara för hög efter studiens avslutande; i så fall och för att skydda deltagarna skulle data på patientnivå inte göras tillgängliga.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter godkännande av produkten i USA och/eller Europa eller när den globala utvecklingen avslutas, samt 18 månader efter att studien har slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatamängder, analysklara datamängder, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, annoterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datamängdsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal måste upprättas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på ett lösenordsskyddat portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera