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Une étude de phase 3 sur le chlorhydrate de fenfluramine dans le syndrome de Rett

17 septembre 2026 mis à jour par: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à groupes parallèles et multicentrique, avec une extension en ouvert, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du chlorhydrate de fenfluramine chez les participants atteints du syndrome de Rett

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité du chlorhydrate de fenfluramine (HCl) par rapport à un placebo chez les participants à l'étude atteints du syndrome de Rett (RTT).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

200

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Recrutement
        • Ep0247 11001
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Ep0247 11105
      • Málaga, Espagne
        • Recrutement
        • Ep0247 11103
      • Seville, Espagne
        • Recrutement
        • Ep0247 11102
  • France
      • Brest, France
        • Recrutement
        • Ep0247 12005
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Ep0247 12006
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Recrutement
        • Ep0247 15001
      • Debrecen, Hongrie
        • Recrutement
        • Ep0247 15002
  • Italie
      • Naples, Italie
        • Recrutement
        • Ep0247 17008
      • Pisa, Italie
        • Recrutement
        • Ep0247 17002
      • Troina, Italie
        • Recrutement
        • Ep0247 17006
  • Japon
      • Kodaira, Japon
        • Recrutement
        • Ep0247 43004
      • Kurume, Japon
        • Recrutement
        • Ep0247 43001
      • Musashimurayama-shi, Japon
        • Recrutement
        • Ep0247 43006
      • Osaka, Japon
        • Recrutement
        • Ep0247 43002
      • Setagaya-ku, Japon
        • Recrutement
        • Ep0247 43003
  • Pologne
      • Krakow, Pologne
        • Recrutement
        • Ep0247 19002
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Ep0247 21010
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Recrutement
        • Ep0247 21009
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Recrutement
        • Ep0247 21011
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Ep0247 21007
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Ep0247 21005
      • Irving, Texas, États-Unis, 75062
        • Recrutement
        • Ep0247 21013

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Le participant présente un syndrome de Rett typique ou classique (RTT) selon les critères révisés de 2010 du RettSearch Consortium
  • Le participant présente une mutation causant la maladie documentée dans le gène de la protéine 2 de liaison au méthyl-CpG (MECP2)
  • Le participant remplit les critères de post-régression depuis au moins 6 mois avant le dépistage, définis comme :
  • Aucune perte ou dégradation de la marche (y compris la démarche, la coordination ou l'indépendance de la marche/de la station debout) ;
  • Aucune perte ou dégradation de la fonction manuelle ; aucune perte ou dégradation de la parole (y compris le babillage, les mots ou les vocalisations communicatives précédemment développées) ;
  • Aucune perte ou dégradation des compétences communicatives non verbales ou sociales (y compris le regard, l'utilisation du corps pour indiquer une intention communicative ou l'attention sociale)
  • Le participant a une note sur l'échelle de sévérité clinique du syndrome de Rett (RTT-CSS) de 10 à 36 (inclus)
  • Le participant a un score d'impression clinique globale-sévérité (CGIS) de ≥4
  • Le participant a un représentant légal capable de fournir un consentement éclairé signé au nom du participant tel que décrit dans le protocole, ce qui inclut le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (FCI) et dans le protocole.
  • Le participant est âgé de 5 à 35 ans (inclus) au moment de la première administration de l'intervention expérimentale.
  • Homme ou femme.
  • Le participant a un aidant constant qui est âgé de ≥18 ans à la visite de dépistage. L'aidant doit être capable de remplir les évaluations de l'aidant définies pour toute la durée de l'étude. Tout doit être mis en œuvre pour que le même évaluateur effectue les évaluations pendant toute la durée de l'étude.

Critères d'exclusion :

  • Le participant a des antécédents de lymphome, de leucémie ou de toute malignité au cours des 5 dernières années, à l'exception des carcinomes basocellulaires ou squameux épithéliaux de la peau qui ont été réséqués sans signe de maladie métastatique depuis 3 ans.
  • Le participant présente une anomalie cliniquement significative des signes vitaux selon l'investigateur

  • Le participant présente une anomalie cardiovasculaire ou cardiopulmonaire excluante basée sur un échocardiogramme (ECHO), un électrocardiogramme (ECG) ou un examen physique, et n'est pas approuvé pour l'entrée par le lecteur cardiaque central. Les anomalies excluantes incluent, mais ne sont pas limitées à :

    1. Régurgitation aortique supérieure à une trace.
    2. Régurgitation mitrale supérieure à légère.
    3. Signes possibles d'hypertension artérielle pulmonaire (HAP) avec pression artérielle pulmonaire systolique (PAPS) anormale ou PAPS ≥35 mmHg.
    4. Signes de dysfonction ventriculaire gauche (systolique ou diastolique).
    5. Anomalie structurelle cardiaque cliniquement significative, y compris mais non limitée au prolapsus de la valve mitrale, aux défauts septaux auriculaires ou ventriculaires, ou au canal artériel persistant avec inversion du shunt (shunt droit-gauche). Note : Le foramen ovale perméable sans inversion du shunt ou une valve aortique bicuspide n'est pas considéré comme excluant
  • Le participant présente une condition médicale cliniquement significative, incluant une maladie pulmonaire obstructive chronique, une maladie pulmonaire interstitielle, une hypertension portale, ou un besoin de ventilation mécanique invasive (par exemple, via une trachéotomie), ou a présenté des symptômes cliniquement pertinents ou une maladie cliniquement significative actuellement ou dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage qui pourraient affecter négativement la participation à l'étude, la collecte des données de l'étude, ou poser un risque pour le participant
  • Le participant prend >4 médicaments antiépileptiques (MAE) concomitants. Les médicaments de secours ne sont pas inclus dans le décompte

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: chlorhydrate de fenfluramine
Les participants recevront du chlorhydrate de fenfluramine pendant 14 semaines lors d'une période en double aveugle (incluant la titration et le maintien), suivie d'une période de transition en double aveugle de 2 semaines. Ceci est suivi d'une période de traitement en ouvert de 52 semaines. Les participants peuvent poursuivre le traitement jusqu'à ce qu'un accès alternatif soit disponible. Ceux qui interrompent le traitement sans accès continu subiront une période de sevrage de 8 jours et un suivi de 26 semaines.
Médicament: chlorhydrate de fenfluramine
Solution buvable
Autres noms:
  • Fintepla, ZX008
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant pendant 14 semaines lors d'une période en double aveugle (comprenant la titration et le maintien). Après cette période, ils entreront dans une période de 2 semaines en double aveugle avec du chlorhydrate de fenfluramine, suivie d'une période de traitement en ouvert de 52 semaines. Les participants peuvent poursuivre le traitement jusqu'à ce qu'un accès alternatif soit disponible. Ceux qui interrompent le traitement sans accès continu suivront une période de sevrage de 8 jours et une période de suivi de 26 semaines.
Autre: Placebo
Solution buvable

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 14 dans le score total du Questionnaire sur le comportement dans le syndrome de Rett (RSBQ)
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la semaine 14
Le RSBQ est un instrument rempli par les aidants évaluant les caractéristiques comportementales et émotionnelles dans le RTT. Le RSBQ comprend 45 items, incluant 8 sous-échelles : Humeur générale (8 items) ; Problèmes respiratoires (5 items) ; Comportement des mains (6 items) ; Mouvements du visage (4 items) ; Balancement du corps et visage inexpressif (6 items) ; Comportements nocturnes (3 items) ; Peur/anxiété (4 items) ; et Marche/station debout (2 items). Les aidants sont invités à évaluer chaque caractéristique du RTT en fonction de l'état actuel des patients sur une échelle à 3 points : 0 ("pas vrai"), 1 ("un peu ou parfois vrai"), ou 2 ("souvent vrai"), avec un score total allant de 0 à 90. Des scores plus élevés indiquent une sévérité accrue de la maladie. Sept items qui n'appartiennent à aucune des sous-échelles sont classés comme "non catégorisés" mais contribuent au score total global.
De la ligne de base (jour 1) à la semaine 14
Score de l'impression clinique globale du changement (CGIC) à la semaine 14
Délai: À la semaine 14
La CGIC est un item unique évalué par le clinicien qui mesure le degré d'amélioration ou de détérioration de l'état d'un participant par rapport à la valeur de base après un traitement ou une intervention. La CGIC utilise une échelle de réponse à 7 points, avec les notations suivantes : "1 : Très nettement amélioré", "2 : Nettement amélioré", "3 : Légèrement amélioré", "4 : Aucun changement", "5 : Légèrement pire", "6 : Nettement pire", "7 : Très nettement pire".
À la semaine 14

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation entre la valeur initiale et la semaine 14 du score du système de mesure des résultats déclarés par les patients - perturbation du sommeil (PROMIS-SD)
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la semaine 14
Les troubles du sommeil seront évalués par la version parent proxy 8a du PROMIS-SD. Les aidants sont invités à évaluer 8 items au cours des 7 derniers jours sur une échelle de 5 points : « 1 : Jamais », « 2 : Presque jamais », « 3 : Parfois », « 4 : Presque toujours » et « 5 : Toujours », des scores plus élevés indiquant des troubles du sommeil plus sévères.
De la ligne de base (jour 1) à la semaine 14
Changement par rapport à la valeur de base à la semaine 14 du score ORCA (capacité de communication rapportée par un observateur)
Délai: Du point de référence (Jour 1) à la Semaine 14
L'ORCA est une mesure de 84 items, rapportée par un observateur, évaluant la capacité de communication au cours des 30 derniers jours. La majorité des items inclus dans la mesure ORCA comportent 3 options de réponse : "Non ou seulement une fois", "Parfois" et "Oui, presque tout le temps", ce qui permet de calculer un score de communication global et des scores pour chaque forme de communication (expressive, réceptive et pragmatique), des scores plus élevés indiquant une meilleure capacité de communication.
Du point de référence (Jour 1) à la Semaine 14
Score de l'impression globale du changement par l'aidant - Crises (CaGIC-Crises) à la semaine 14
Délai: À la semaine 14
Le CaGIC-Seizure est un élément rapporté par l'aidant évaluant l'évolution par rapport à la valeur initiale de l'état des crises du participant. Le CaGIC-Seizure utilise une échelle de réponse à 7 points, avec les notations suivantes : « 1 : Très nettement amélioré », « 2 : Nettement amélioré », « 3 : Légèrement amélioré », « 4 : Aucun changement », « 5 : Légèrement aggravé », « 6 : Nettement aggravé », « 7 : Très nettement aggravé ».
À la semaine 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the double-blind intervention period
Délai: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of serious TEAEs during the double-blind intervention period
Délai: From Baseline (Day 1) up to Week 14

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of TEAEs leading to discontinuation during the double-blind intervention period
Délai: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of related TEAEs during the double-blind intervention period
Délai: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit during the double-blind intervention period
Délai: From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 14 by visit will be reported
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) during the double-blind intervention period
Délai: From Baseline (Day 1) up to Week 14
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) during the double-blind intervention period
Délai: From Baseline (Day 1) up to Week 14
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline to end of safety follow up
Délai: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of serious TEAEs from baseline to end of safety follow up
Délai: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of TEAEs leading to discontinuation from baseline to end of safety follow up
Délai: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of related TEAEs from baseline to end of safety follow up
Délai: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit from baseline to end of safety follow up
Délai: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 98 by visit will be reported
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) from baseline to end of safety follow up
Délai: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) from baseline to end of safety follow up
Délai: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 0018445992273

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

6 février 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

29 août 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2026

Première publication (Réel)

31 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EP0247
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523157-34 (Autre identifiant: EU CTR)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou si le développement mondial est interrompu, et 18 mois après la fin de l'essai. Les investigateurs peuvent demander l'accès à des données individuelles au niveau patient anonymisées et à des documents d'essai expurgés, pouvant inclure : des ensembles de données prêts à l'analyse, le protocole d'étude, le cahier d'observation annoté, le plan d'analyse statistique, les spécifications des ensembles de données et le rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être exécuté. Tous les documents sont disponibles uniquement en anglais, pour une durée prédéterminée, généralement de 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de ré-identification des participants à l'essai est jugé trop élevé après la fin de l'essai ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau patient ne seraient pas rendues disponibles.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données individuelles anonymisées et aux documents d'étude expurgés, qui peuvent inclure : les ensembles de données brutes, les ensembles de données prêts à l'analyse, le protocole de l'étude, le formulaire de rapport de cas vierge, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique, les spécifications des ensembles de données et le rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être établi. Tous les documents sont disponibles uniquement en anglais, pour une durée prédéterminée, généralement de 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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