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Uno studio di Fase 3 dell'Idrocloruro di Fenfluramina nella Sindrome di Rett

28 maggio 2026 aggiornato da: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Studio di Fase 3 Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, a Gruppi Paralleli, Multicentrico, con Estensione in Aperto, per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza del Cloridrato di Fenfluramina in Partecipanti allo Studio con Sindrome di Rett

Lo scopo di questo studio è di indagare l'efficacia del cloridrato di fenfluramina (HCl) rispetto al placebo nei partecipanti allo studio con sindrome di Rett (RTT).

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

200

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Musashimurayama-shi, Giappone
        • Ep0247 43006
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Ep0247 21010
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Ep0247 21005
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Ep0247 15001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante presenta una sindrome di Rett (RTT) tipica o classica secondo i criteri rivisti del 2010 del RettSearch Consortium
  • Il partecipante presenta una mutazione documentata del gene della proteina 2 legante metil-CpG (MECP2) che causa la malattia
  • Il partecipante soddisfa i criteri di post-regressione da almeno 6 mesi prima dello screening, definiti come:
  • Nessuna perdita o deterioramento della deambulazione (inclusi andatura, coordinazione o indipendenza nel camminare/stare in piedi);
  • Nessuna perdita o deterioramento della funzionalità manuale; nessuna perdita o deterioramento del linguaggio (inclusi balbettio, parole o vocalizzazioni comunicative precedentemente sviluppate);
  • Nessuna perdita o deterioramento delle abilità comunicative non verbali o sociali (inclusi sguardo, uso del corpo per indicare intenti comunicativi o attenzione sociale)
  • Il partecipante ha un punteggio sulla scala di gravità clinica della sindrome di Rett (RTT-CSS) compreso tra 10 e 36 (inclusi)
  • Il partecipante ha un punteggio di Impressione Clinica Globale-Gravità (CGIS) ≥4
  • Il partecipante ha un rappresentante legale in grado di fornire il consenso informato firmato per conto del partecipante come descritto nel protocollo, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e nel protocollo.
  • Il partecipante ha un'età compresa tra 5 e 35 anni (inclusi) al momento della prima somministrazione dell'intervento sperimentale.
  • Maschio o femmina.
  • Il partecipante ha un caregiver costante che abbia ≥18 anni alla visita di screening. Il caregiver deve essere in grado di completare le valutazioni del caregiver definite per l'intero studio. Si dovrebbe fare ogni tentativo per avere lo stesso valutatore che completi le valutazioni per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha una storia di linfoma, leucemia o qualsiasi malignità negli ultimi 5 anni, ad eccezione di carcinomi basocellulari o squamocellulari della pelle che sono stati asportati senza evidenza di malattia metastatica da 3 anni.
  • Il partecipante presenta un'anomalia clinicamente significativa nei segni vitali secondo lo Sperimentatore

  • Il partecipante presenta un'anomalia cardiovascolare o cardiopolmonare esclusoria basata su ecocardiogramma (ECHO), elettrocardiogramma (ECG) o esame fisico, e non è approvato per l'ingresso dal lettore cardiaco centrale. Le anomalie esclusive includono, ma non sono limitate a:

    1. Rigurgito della valvola aortica superiore a tracce.
    2. Rigurgito della valvola mitrale superiore a lieve.
    3. Possibili segni di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) con pressione sistolica dell'arteria polmonare (PASP) anormale o PASP ≥35 mmHg.
    4. Evidenza di disfunzione ventricolare sinistra (sistolica o diastolica).
    5. Anomalia strutturale cardiaca clinicamente significativa, inclusa ma non limitata a prolasso della valvola mitrale, difetti del setto atriale o ventricolare, o dotto arterioso pervio con inversione dello shunt (shunt da destra a sinistra). Nota: Il forame ovale pervio senza inversione dello shunt o una valvola aortica bicuspide non sono considerati esclusori
  • Il partecipante presenta una condizione medica clinicamente significativa, inclusa malattia polmonare ostruttiva cronica, malattia polmonare interstiziale, ipertensione portale, o necessità di ventilazione meccanica invasiva (es. tramite tracheostomia), o ha avuto sintomi clinicamente rilevanti o una malattia clinicamente significativa attualmente o nelle 4 settimane precedenti la visita di screening che potrebbero influire negativamente sulla partecipazione allo studio, sulla raccolta dei dati dello studio, o rappresentare un rischio per il partecipante
  • Il partecipante assume >4 farmaci antiepilettici (ASM) concomitanti. I farmaci di soccorso non sono inclusi nel conteggio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: cloridrato di fenfluramina
I partecipanti riceveranno cloridrato di fenfluramina per 14 settimane in un periodo in doppio cieco (inclusa la titolazione e la fase di mantenimento), seguito da un periodo di transizione in doppio cieco di 2 settimane. Questo è seguito da un periodo di trattamento in aperto di 52 settimane. I partecipanti possono continuare il trattamento fino a quando non sarà disponibile un accesso alternativo. Coloro che interrompono senza un accesso continuato seguiranno una riduzione graduale di 8 giorni e un follow-up di 26 settimane.
Droga: cloridrato di fenfluramina
Soluzione orale
Altri nomi:
  • Fintepla, ZX008
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente per 14 settimane in un periodo in doppio cieco (inclusa la titolazione e il mantenimento). Dopo questo periodo, passeranno a un periodo di 2 settimane in doppio cieco con cloridrato di fenfluramina, seguito da un periodo di trattamento in aperto di 52 settimane. I partecipanti possono continuare il trattamento fino a quando non sarà disponibile un accesso alternativo. Coloro che interrompono senza un accesso continuo saranno sottoposti a una riduzione graduale di 8 giorni e a un follow-up di 26 settimane.
Altro: Placebo
Soluzione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 14 nel punteggio totale del questionario comportamentale sulla sindrome di Rett (RSBQ)
Lasso di tempo: Dal basale (Giorno 1) alla Settimana 14
L'RSBQ è uno strumento compilato dal caregiver per valutare le caratteristiche comportamentali ed emotive nella RTT. L'RSBQ consiste di 45 item, inclusi 8 sottoscale: Umore generale (8 item); Problemi respiratori (5 item); Comportamento delle mani (6 item); Movimenti del viso (4 item); Dondolio del corpo e volto inespressivo (6 item); Comportamenti notturni (3 item); Paura/ansia (4 item); e Deambulazione/posizione eretta (2 item). Ai caregiver viene chiesto di valutare ogni caratteristica della RTT in base allo stato attuale dei pazienti su una scala a 3 punti come 0 ("non vero"), 1 ("parzialmente o talvolta vero"), o 2 ("spesso vero"), con un punteggio totale compreso tra 0 e 90. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia. Sette item che non appartengono a nessuna delle sottoscale sono classificati come "non categorizzati" ma contribuiscono al punteggio totale complessivo.
Dal basale (Giorno 1) alla Settimana 14
Punteggio Clinical Global Impression of Change (CGIC) alla Settimana 14
Lasso di tempo: Alla Settimana 14
La CGIC è un singolo elemento valutato dal clinico che misura il grado di miglioramento o peggioramento delle condizioni di un partecipante rispetto alla Baseline dopo un trattamento o intervento. La CGIC utilizza una scala di risposta a 7 punti, con le seguenti valutazioni: "1: Molto migliorato", "2: Molto migliorato", "3: Leggermente migliorato", "4: Nessun cambiamento", "5: Leggermente peggiorato", "6: Molto peggiorato", "7: Molto peggiorato".
Alla Settimana 14

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 14 del punteggio Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Disturbance (PROMIS-SD)
Lasso di tempo: Dal Baseline (Giorno 1) alla Settimana 14
I disturbi del sonno saranno valutati tramite la versione PROMIS-SD parent proxy 8a. Ai caregiver viene chiesto di valutare 8 elementi negli ultimi 7 giorni su una scala a 5 punti: "1: Mai", "2: Quasi mai", "3: A volte", "4: Quasi sempre" e "5: Sempre", con punteggi più alti che indicano disturbi del sonno più gravi.
Dal Baseline (Giorno 1) alla Settimana 14
Variazione dal basale alla settimana 14 nel punteggio della capacità di comunicazione riportata dall'osservatore (ORCA)
Lasso di tempo: Dal basale (Giorno 1) alla Settimana 14
L'ORCA è uno strumento di osservazione composto da 84 item che misura la capacità comunicativa negli ultimi 30 giorni.
La maggior parte degli item inclusi nella misura ORCA presenta 3 opzioni di risposta: "No o solo una volta", "A volte" e "Sì, quasi sempre", che consentono di derivare un punteggio comunicativo complessivo e punteggi per ogni forma di comunicazione (espressiva, ricettiva e pragmatica), con punteggi più alti che indicano una maggiore capacità comunicativa.
Dal basale (Giorno 1) alla Settimana 14
Punteggio Caregiver Global Impression of Change - Seizure (CaGIC-Seizure) alla Settimana 14
Lasso di tempo: Alla Settimana 14
Il CaGIC-Seizure è un elemento riportato dal caregiver che valuta la variazione rispetto al basale nello stato di crisi del partecipante. Il CaGIC-Seizure utilizza una scala di risposta a 7 punti, con le seguenti valutazioni: "1: Molto migliorato", "2: Molto migliorato", "3: Leggermente migliorato", "4: Nessun cambiamento", "5: Leggermente peggiorato", "6: Molto peggiorato", "7: Molto peggiorato".
Alla Settimana 14
Incidenza di eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAEs)
Lasso di tempo: Dal basale (Giorno 1) fino alla Settimana 98
Un EA è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a uno studio clinico temporalmente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono eventi avversi che non sono presenti prima della somministrazione del prodotto farmaceutico o un evento già presente che peggiora in intensità o frequenza.
Dal basale (Giorno 1) fino alla Settimana 98
Incidenza di TEAE gravi
Lasso di tempo: Dal basale (Giorno 1) fino alla Settimana 98

Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dosaggio, soddisfa 1 o più dei seguenti criteri:

  • Risulta nella morte
  • È pericoloso per la vita
  • Richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero esistente
  • Risulta in una disabilità/incapacità persistente o significativa
  • È un'anomalia congenita/ difetto alla nascita
  • Altri eventi medici importanti che, secondo il giudizio medico o scientifico, potrebbero mettere a rischio il paziente o potrebbero richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno qualsiasi dei suddetti eventi.
Dal basale (Giorno 1) fino alla Settimana 98
Incidenza di TEAE che portano all'interruzione
Lasso di tempo: Dalla linea di base (Giorno 1) fino alla Settimana 98
Un EA è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a uno studio clinico temporalmente associato all'uso dell'intervento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento in studio. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono eventi avversi non presenti prima della somministrazione del prodotto farmaceutico o un evento già presente che peggiora in intensità o frequenza. Saranno segnalati i TEAE che portano all'interruzione del trattamento.
Dalla linea di base (Giorno 1) fino alla Settimana 98
Incidenza di TEAE correlati
Lasso di tempo: Dal basale (Giorno 1) fino alla settimana 98
Un EA (evento avverso) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante a uno studio clinico temporalmente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono eventi avversi che non erano presenti prima della somministrazione del prodotto farmaceutico o un evento già presente che peggiora in intensità o frequenza. Saranno riportati i TEAE correlati.
Dal basale (Giorno 1) fino alla settimana 98
Variazione rispetto al basale dell'intervallo QT corretto con la formula di Fridericia (QTcF) all'ECG a 12 derivazioni alla Settimana 14
Lasso di tempo: Alla Settimana 14
Sarà riportata la variazione rispetto al basale dell'intervallo QTcF misurata mediante ECG a 12 derivazioni alla settimana 14.
Alla Settimana 14
Risultati dell'ecocardiogramma Doppler emergenti dal trattamento (ECHO) che soddisfano la definizione di caso dell'ente statunitense per gli alimenti e i medicinali (FDA) di cardiopatia valvolare (VHD) associata al farmaco
Lasso di tempo: Dal basale (Giorno 1) fino alla settimana 98
La definizione di caso FDA per la valvulopatia associata a farmaci è rigurgito aortico ≥lieve e/o rigurgito mitralico ≥moderato con movimento valvolare limitato, ispessimento valvolare e/o segni fisici o sintomi attribuibili a malattie valvolari. Le letture ECHO relative alla valvulopatia su una qualsiasi delle 4 valvole (aortica, mitralica, polmonare, tricuspide) saranno riportate con i gradi di assente, traccia, lieve, moderato o grave.
Dal basale (Giorno 1) fino alla settimana 98
Treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of pulmonary arterial hypertension (PAH) >35mmHg
Lasso di tempo: From Baseline (Day 1) up to Week 98
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertension (PAH) on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 98

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 0018445992273

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

31 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

15 novembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

31 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EP0247
  • 2025-523157-34 (Altro identificatore: EU CTR)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o se lo sviluppo globale viene interrotto, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di paziente individuale e documenti dello studio redatti, che possono includere: dataset pronti per l'analisi, protocollo dello studio, modulo di segnalazione dei casi annotato, piano di analisi statistica, specifiche del dataset e rapporto dello studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e deve essere stipulato un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo predeterminato, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano potrebbe cambiare se, dopo il completamento dello studio, viene determinato che il rischio di re-identificazione dei partecipanti allo studio è troppo elevato; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati a livello di paziente individuale non verrebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimizzati e a documenti dello studio redatti che possono includere: dataset grezzi, dataset pronti per l'analisi, protocollo dello studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso annotato, piano di analisi statistica, specifiche del dataset e rapporto dello studio clinico. Prima dell'uso dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario stipulare un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo predeterminato, tipicamente di 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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