Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 studie hydrochloridu fenfluraminu u Rettova syndromu

15. května 2026 aktualizováno: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Fáze 3 randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, paralelně skupinové, multicentrické studie s otevřenou extenzí k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti hydrochloridu fenfluraminu u účastníků studie s Rettovým syndromem

Účelem této studie je zkoumat účinnost hydrochloridu fenfluraminu (HCl) ve srovnání s placebem u účastníků studie se syndromem Rett (RTT).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

200

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Ep0247 21010
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Ep0247 21005

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník má typický nebo klasický Rettův syndrom (RTT) podle revidovaných kritérií RettSearch Consortium z roku 2010
  • Účastník má zdokumentovanou onemocnění způsobující mutaci v genu methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2)
  • Účastník splňuje kritéria pro postregresi po dobu alespoň 6 měsíců před screeningem, definovaná jako:
  • Žádná ztráta nebo zhoršení schopnosti chůze (včetně chůze, koordinace nebo samostatnosti chůze/stání);
  • Žádná ztráta nebo zhoršení funkce rukou; žádná ztráta nebo zhoršení řeči (včetně žvatlání, slov nebo dříve vyvinutých komunikačních hlasových projevů);
  • Žádná ztráta nebo zhoršení neverbálních komunikačních nebo sociálních dovedností (včetně očního kontaktu, používání těla k vyjádření komunikačního záměru nebo sociální pozornosti)
  • Účastník má hodnocení Rett Syndrome Clinical Severity Scale (RTT-CSS) 10 až 36 (včetně)
  • Účastník má skóre Clinical Global Impression-Severity (CGIS) ≥4
  • Účastník má zákonného zástupce schopného poskytnout podepsaný informovaný souhlas jménem účastníka, jak je popsáno v protokolu, což zahrnuje dodržování požadavků a omezení uvedených v formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v protokolu.
  • Účastník je ve věku 5 až 35 let (včetně) v době první aplikace zkoumaného zásahu.
  • Muž nebo žena.
  • Účastník má stálého pečovatele, který je ve věku ≥18 let při screeningové návštěvě. Pečovatel musí být schopen vyplnit hodnocení pečovatele definovaná pro celou studii. Mělo by být vynaloženo veškeré úsilí, aby stejný hodnotitel vyplňoval hodnocení po dobu trvání studie.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastník má v anamnéze lymfom, leukémii nebo jakýkoli maligní nádor v posledních 5 letech, s výjimkou bazocelulárních nebo dlaždicobuněčných karcinomů kůže, které byly resekovány bez známek metastatického onemocnění po dobu 3 let.
  • Účastník má klinicky významnou abnormalitu vitálních funkcí podle posouzení vyšetřovatele

  • Účastník má vylučující kardiovaskulární nebo kardiopulmonální abnormalitu na základě echokardiogramu (ECHO), elektrokardiogramu (EKG) nebo fyzikálního vyšetření a není schválen pro zařazení centrálním kardiologickým čtenářem. Vylučující abnormality zahrnují, ale nejsou omezeny na:

    1. Více než stopovou aortální regurgitaci.
    2. Více než mírnou mitrální regurgitaci.
    3. Možné příznaky plicní arteriální hypertenze (PAH) s abnormálním systolickým tlakem v plicnici (PASP) nebo PASP ≥35 mmHg.
    4. Známky dysfunkce levé komory (systolické nebo diastolické).
    5. Klinicky významná strukturální srdeční abnormalita, včetně, ale ne omezeno na prolaps mitrální chlopně, síňové nebo komorové septální defekty nebo otevřenou ductus arteriosus s reverzí zkratu (pravolevý zkrat). Poznámka: Otevřené foramen ovale bez reverze zkratu nebo bikuspidální aortální chlopeň se nepovažují za vylučující
  • Účastník má klinicky významný zdravotní stav, včetně chronické obstrukční plicní nemoci, intersticiálního plicního onemocnění, portální hypertenze nebo potřebu invazivní mechanické ventilace (např. pomocí tracheostomie), nebo má aktuálně nebo v 4 týdnech před screeningovou návštěvou klinicky relevantní příznaky nebo klinicky významné onemocnění, které by negativně ovlivnily účast ve studii, sběr studijních dat nebo představovaly riziko pro účastníka
  • Účastník užívá >4 současných antiepileptik (ASM). Záchranné léky se do počtu nezahrnují

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: hydrochlorid fenfluraminu
Účastníci budou po dobu 14 týdnů dostávat hydrochlorid fenfluraminu v dvojitě zaslepeném období (včetně titrace a udržovací léčby), po němž následuje 2týdenní dvojitě zaslepené přechodné období. Poté následuje 52týdenní období otevřené léčby. Účastníci mohou pokračovat v léčbě, dokud nebude k dispozici alternativní přístup. Ti, kteří léčbu ukončí bez pokračujícího přístupu, podstoupí 8denní postupné snižování dávek a 26týdenní sledování.
Lék: hydrochlorid fenfluraminu
Ústní roztok
Ostatní jména:
  • Fintepla, ZX008
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží po dobu 14 týdnů v dvojitě zaslepeném období (včetně titrace a udržovací léčby) odpovídající placebo. Po tomto období přejdou do 2týdenního dvojitě zaslepeného období s hydrochloridem fenfluraminu, následovaného 52týdenním otevřeným léčebným obdobím. Účastníci mohou pokračovat v léčbě, dokud nebude dostupný alternativní přístup. Ti, kteří léčbu ukončí bez pokračujícího přístupu, podstoupí 8denní postupné vysazování a 26týdenní sledování.
Jiný: Placebo
Orální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozí hodnotě v 14. týdnu u celkového skóre dotazníku chování při Rettově syndromu (RSBQ)
Časové okno: Od výchozí hodnoty (den 1) do 14. týdne
RSBQ je nástroj vyplňovaný pečovateli, který hodnotí behaviorální a emocionální rysy u RTT. RSBQ se skládá z 45 položek, včetně 8 subškáľ: Celková nálada (8 položek); Dýchací problémy (5 položek); Chování rukou (6 položek); Pohyby obličeje (4 položky); Kývání tělem a bezvýrazný obličej (6 položek); Noční chování (3 položky); Strach/úzkost (4 položky); a Chůze/stání (2 položky). Pečovatelé jsou požádáni, aby každý rys RTT hodnotili na základě aktuálního stavu pacientů na 3bodové škále jako 0 („neplatí“), 1 („částečně nebo občas platí“) nebo 2 („často platí“), přičemž celkové skóre se pohybuje od 0 do 90. Vyšší skóre naznačuje zvýšenou závažnost onemocnění. Sedm položek, které nepatří do žádné z subškáľ, je klasifikováno jako „nekategorizované“, ale přispívají k celkovému skóre.
Od výchozí hodnoty (den 1) do 14. týdne
Skóre klinického globálního dojmu změny (CGIC) ve 14. týdnu
Časové okno: Ve 14. týdnu
CGIC je jediná položka hodnocená klinickým lékařem, která hodnotí míru zlepšení nebo zhoršení stavu účastníka od výchozího stavu po léčbě nebo intervenci. CGIC používá 7bodovou stupnici odpovědí s následným hodnocením: "1: Velmi výrazně zlepšeno", "2: Výrazně zlepšeno", "3: Minimálně zlepšeno", "4: Žádná změna", "5: Minimálně horší", "6: Výrazně horší", "7: Velmi výrazně horší".
Ve 14. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu do 14. týdne v hodnocení systému měření výsledků hlášených pacienty – poruchy spánku (PROMIS-SD)
Časové okno: Od výchozí hodnoty (den 1) do 14. týdne
Poruchy spánku budou hodnoceny pomocí dotazníku PROMIS-SD parent proxy verze 8a. Péčující osoby jsou požádány, aby ohodnotily 8 položek za posledních 7 dní na 5bodové stupnici: „1: Nikdy“, „2: Téměř nikdy“, „3: Někdy“, „4: Téměř vždy“ a „5: Vždy“, přičemž vyšší skóre značí závažnější poruchy spánku.
Od výchozí hodnoty (den 1) do 14. týdne
Změna oproti výchozí hodnotě ve 14. týdnu v hodnocení komunikačních schopností hlášených pozorovatelem (ORCA)
Časové okno: Od výchozí hodnoty (den 1) do 14. týdne
ORCA je 84položkový nástroj pro hodnocení komunikačních schopností za posledních 30 dnů, který vyplňuje pozorovatel. Většina položek obsažených v dotazníku ORCA má 3 možnosti odpovědí: "Ne nebo pouze jednou", "Někdy" a "Ano, téměř po celou dobu", což umožňuje odvodit celkové skóre komunikace a skóre pro každou formu komunikace (expresivní, receptivní a pragmatickou), přičemž vyšší skóre indikuje lepší komunikační schopnosti.
Od výchozí hodnoty (den 1) do 14. týdne
Skóre Celkového dojmu pečovatele o změně – záchvaty (CaGIC-Seizure) v týdnu 14
Časové okno: Ve 14. týdnu
CaGIC-Seizure je položka hlášená pečovatelem, která hodnotí změnu stavu účastníka od výchozího stavu. CaGIC-Seizure používá 7bodovou škálu odpovědí s následujícími hodnoceními: "1: Velmi výrazně zlepšeno", "2: Výrazně zlepšeno", "3: Minimálně zlepšeno", "4: Žádná změna", "5: Minimálně horší", "6: Výrazně horší", "7: Velmi výrazně horší".
Ve 14. týdnu
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Od výchozí hodnoty (1. den) až do 98. týdne
Nežádoucí událost (AE) je jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníka klinické studie časově spojený s použitím studijní intervence, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní intervencí. Nežádoucí události vzniklé v souvislosti s léčbou (TEAEs) jsou nežádoucí události, které nejsou přítomny před podáním farmaceutického přípravku, nebo již přítomná událost, která se zhorší buď v intenzitě, nebo frekvenci.
Od výchozí hodnoty (1. den) až do 98. týdne
Výskyt závažných TEAE
Časové okno: Od výchozí hodnoty (1. den) až do 98. týdne

Vážná nežádoucí příhoda (SAE) je definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní stav, který při jakékoli dávce splňuje 1 nebo více z následujících kritérií:

  • Výsledkem je smrt
  • Je život ohrožující
  • Vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace
  • Výsledkem je trvalé nebo významné postižení/neschopnost
  • Jedná se o vrozenou anomálii/vrozenou vadu
  • Další závažné zdravotní události, které podle lékařského nebo vědeckého úsudku mohou ohrozit pacienta nebo mohou vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok k zabránění výše uvedených stavů.
Od výchozí hodnoty (1. den) až do 98. týdne
Výskyt TEAE vedoucích k ukončení léčby
Časové okno: Od výchozí hodnoty (den 1) do 98. týdne
Nepříznivý účinek (AE) je jakýkoli nežádoucí zdravotní jev u účastníka klinické studie, který časově souvisí s užíváním studijní intervence, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní intervencí. Nepříznivé účinky vzniklé během léčby (TEAEs) jsou nepříznivé účinky, které se nevyskytovaly před podáním farmaceutického přípravku, nebo již přítomný jev, který se zhoršil buď v intenzitě, nebo frekvenci. TEAEs vedoucí k ukončení léčby budou hlášeny.
Od výchozí hodnoty (den 1) do 98. týdne
Incidence of related TEAEs
Časové okno: Od výchozí hodnoty (1. den) do 98. týdne
Nepříznivý účinek (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka klinické studie časově spojený s použitím studijní intervence, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní intervencí. Léčbou vzniklé nepříznivé účinky (TEAEs) jsou nepříznivé účinky, které nebyly přítomny před podáním farmaceutického přípravku, nebo již přítomné účinky, které se zhoršily buď v intenzitě nebo frekvenci. Související TEAEs budou hlášeny.
Od výchozí hodnoty (1. den) do 98. týdne
Změna od výchozí hodnoty intervalu QT korigovaného pomocí Fridericiova vzorce (QTcF) na 12-svodovém EKG ve 14. týdnu
Časové okno: Ve 14. týdnu
Změna od výchozí hodnoty v intervalu QTcF měřená 12svodovým EKG ve 14. týdnu bude uvedena.
Ve 14. týdnu
Výsledky Dopplerovy echokardiografie (ECHO) související s léčbou splňující definici případu léky spojené valvulární srdeční choroby (VHD) podle Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA)
Časové okno: Od výchozí hodnoty (den 1) do 98. týdne
Definice FDA pro lékem asociovanou VHD je aortální regurgitace ≥mírná a/nebo mitrální regurgitace ≥střední s omezenou pohyblivostí chlopně, ztluštěním chlopně a/nebo fyzickými znaky nebo příznaky přisuzovanými chlopenním onemocněním. ECHO nálezy související s VHD na kterékoli ze 4 chlopní (aortální, mitrální, pulmonální, trikuspidální) budou hlášeny se stupni: žádný, stopový, mírný, střední nebo těžký.
Od výchozí hodnoty (den 1) do 98. týdne
Treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of pulmonary arterial hypertension (PAH) >35mmHg
Časové okno: From Baseline (Day 1) up to Week 98
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertension (PAH) on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 98

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 0018445992273

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

31. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. listopadu 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

31. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EP0247
  • 2025-523157-34 (Jiný identifikátor: EU CTR)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data z této studie mohou být vyžádány kvalifikovanými výzkumníky šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě, nebo po ukončení globálního vývoje, a 18 měsíců po dokončení studie.
Výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným individuálním pacientovým údajům a redigovaným studijním dokumentům, které mohou zahrnovat: analyzovatelné datové sady, studijní protokol, anotovaný formulář pro hlášení případů, plán statistické analýzy, specifikace datových sad a zprávu z klinické studie.
Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a musí být uzavřena podepsaná dohoda o sdílení dat.
Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině, po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.
Tento plán se může změnit, pokud bude po dokončení studie zjištěno, že riziko opětovné identifikace účastníků studie je příliš vysoké; v tomto případě a za účelem ochrany účastníků by individuální pacientové údaje nebyly zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Data z této studie mohou být vyžádána kvalifikovanými výzkumníky šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po ukončení studie.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným individuálním údajům pacientů a redigovaným studijním dokumentům, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, studijní protokol, prázdný záznamový list případu, komentovaný záznamový list případu, plán statistické analýzy, specifikace datových sad a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a musí být podepsána dohoda o sdílení dat. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině, po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na hydrochlorid fenfluraminu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit