Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 chlorowodorku fenfluraminy w zespole Retta

12 czerwca 2026 zaktualizowane przez: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepa próba, kontrolowana placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z otwartym rozszerzeniem, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo chlorowodorku fenfluraminy u uczestników badania z zespołem Retta

Celem tego badania jest zbadanie skuteczności chlorowodorku fenfluraminy (HCl) w porównaniu z placebo u uczestników badania z zespołem Retta (RTT).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

200

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Musashimurayama-shi, Japonia
        • Ep0247 43006
      • Setagaya-ku, Japonia
        • Ep0247 43003
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Ep0247 21010
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Ep0247 21005
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Ep0247 15001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik ma typowy lub klasyczny zespół Retta (RTT) zgodnie z zrewidowanymi kryteriami Konsorcjum RettSearch z 2010 roku
  • Uczestnik ma udokumentowaną mutację powodującą chorobę w genie białka wiążącego metylo-CpG 2 (MECP2)
  • Uczestnik spełnia kryteria okresu poregresji przez co najmniej 6 miesięcy przed Badaniem Wstępnym, zdefiniowane jako:
  • Brak utraty lub pogorszenia zdolności chodzenia (w tym chodu, koordynacji lub samodzielności chodzenia/stania);
  • Brak utraty lub pogorszenia funkcji ręki; brak utraty lub pogorszenia mowy (w tym gaworzenia, słów lub wcześniej rozwiniętych wokalizacji komunikacyjnych);
  • Brak utraty lub pogorszenia niewerbalnych umiejętności komunikacyjnych lub społecznych (w tym kontaktu wzrokowego, używania ciała do wskazywania intencji komunikacyjnych lub uwagi społecznej)
  • Uczestnik ma ocenę w Skali Nasilenia Klinicznego Zespołu Retta (RTT-CSS) od 10 do 36 (włącznie)
  • Uczestnik ma wynik Klinicznego Wrażenia Globalnego – Nasilenie (CGIS) ≥4
  • Uczestnik ma prawnego przedstawiciela zdolnego do złożenia podpisanego świadomej zgody w imieniu uczestnika, zgodnie z opisem w protokole, co obejmuje przestrzeganie wymagań i ograniczeń wymienionych w formularzu świadomej zgody (ICF) i w protokole.
  • Uczestnik ma od 5 do 35 lat (włącznie) w momencie pierwszej administracji interwencji badawczej.
  • Płeć męska lub żeńska.
  • Uczestnik ma stałego opiekuna, który ma ≥18 lat w dniu Wizyty Wstępnej. Opiekun musi być w stanie wypełnić oceny opiekuna zdefiniowane dla całego badania. Należy podjąć wszelkie starania, aby przez cały okres badania oceny przeprowadzał ten sam oceniający.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma w wywiadzie chłoniaka, białaczkę lub jakąkolwiek chorobę nowotworową w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, które zostały wycięte bez dowodów na chorobę przerzutową przez 3 lata.
  • Uczestnik ma klinicznie istotną nieprawidłowość w parametrach życiowych według Badacza

  • Uczestnik ma wykluczającą nieprawidłowość sercowo-naczyniową lub sercowo-płucną na podstawie echokardiogramu (ECHO), elektrokardiogramu (EKG) lub badania fizykalnego i nie został zaakceptowany do włączenia przez centralnego czytelnika kardiologicznego. Nieprawidłowości wykluczające obejmują, ale nie są ograniczone do:

    1. Niedomykalność zastawki aortalnej większą niż śladowa.
    2. Niedomykalność zastawki mitralnej większą niż łagodna.
    3. Możliwe oznaki nadciśnienia płucnego (PAH) z nieprawidłowym skurczowym ciśnieniem w tętnicy płucnej (PASP) lub PASP ≥35 mmHg.
    4. Dowody na dysfunkcję lewej komory (skurczową lub rozkurczową).
    5. Klinicznie istotną strukturalną nieprawidłowość serca, w tym, ale nie ograniczającą się do, wypadania płatka zastawki mitralnej, ubytków przegrody międzyprzedsionkowej lub międzykomorowej, lub przetrwałego przewodu tętniczego z odwróceniem przecieku (przeciek prawy-lewy). Uwaga: Otwarty otwór owalny bez odwrócenia przecieku lub dwupłatkowa zastawka aortalna nie są uważane za wykluczające
  • Uczestnik ma klinicznie istotny stan medyczny, w tym przewlekłą obturacyjną chorobę płuc, śródmiąższową chorobę płuc, nadciśnienie wrotne, potrzebę inwazyjnej wentylacji mechanicznej (np. przez tracheostomię), lub miał klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotną chorobę obecnie lub w ciągu 4 tygodni przed Wizytą Wstępną, które negatywnie wpłynęłyby na udział w badaniu, zbieranie danych badawczych lub stanowiłyby ryzyko dla uczestnika
  • Uczestnik przyjmuje >4 jednoczesnych leków przeciwpadaczkowych (ASM). Leki ratunkowe nie są wliczane do tej liczby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: chlorowodorek fenfluraminy
Uczestnicy otrzymają chlorowodorek fenfluraminy przez 14 tygodni w okresie podwójnie ślepej próby (w tym okresie dawkowania i podtrzymywania), a następnie przez 2-tygodniowy okres podwójnie ślepej próby przejściowej.
Następnie następuje 52-tygodniowy okres leczenia otwartego.
Uczestnicy mogą kontynuować leczenie do czasu uzyskania alternatywnego dostępu.
Osoby, które przerwą leczenie bez dalszego dostępu, przejdą 8-dniowe stopniowe zmniejszanie dawki i 26-tygodniowy okres obserwacji.
Lek: chlorowodorek fenfluraminy
Roztwór doustny
Inne nazwy:
  • Fintepla, ZX008
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają dopasowany placebo przez 14 tygodni w okresie podwójnie ślepej próby (w tym okres titracji i utrzymania). Po tym okresie przechodzą do 2-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby z chlorowodorkiem fenfluraminy, po którym następuje 52-tygodniowy okres leczenia otwartego. Uczestnicy mogą kontynuować leczenie do momentu uzyskania alternatywnego dostępu. Osoby, które przerwą leczenie bez dalszego dostępu, przejdą 8-dniowe odstawianie leku i 26-tygodniową obserwację.
Inny: Placebo
Roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej do 14. tygodnia w całkowitym wyniku kwestionariusza zachowania w zespole Retta (RSBQ)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do 14. tygodnia
RSBQ to wypełniany przez opiekuna kwestionariusz oceniający cechy behawioralne i emocjonalne w zespole Retta. RSBQ składa się z 45 pozycji, w tym 8 podskal: Ogólny nastrój (8 pozycji); Problemy z oddychaniem (5 pozycji); Zachowania rąk (6 pozycji); Ruchy twarzy (4 pozycje); Kołysanie ciała i twarz pozbawiona wyrazu (6 pozycji); Zachowania nocne (3 pozycje); Strach/lęk (4 pozycje); oraz Chodzenie/stanie (2 pozycje). Opiekunów prosi się o ocenę każdej cechy RTT na podstawie aktualnego stanu pacjentów w 3-punktowej skali: 0 ("nieprawda"), 1 ("częściowo lub czasami prawda") lub 2 ("często prawda"), przy czym łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do 90. Wyższe wyniki wskazują na zwiększone nasilenie choroby. Siedem pozycji, które nie należą do żadnej z podskal, klasyfikuje się jako "niekategoryzowane", ale wliczają się one do ogólnego wyniku całkowitego.
Od wartości początkowej (dzień 1) do 14. tygodnia
Wynik Oceny Globalnej Klinicznej Zmiany (CGIC) w 14. tygodniu
Ramy czasowe: W 14. tygodniu
CGIC to pojedyncza pozycja oceniana przez klinicystę, która ocenia stopień poprawy lub pogorszenia stanu uczestnika w porównaniu z wartością wyjściową po leczeniu lub interwencji. CGIC używa 7-punktowej skali odpowiedzi z następującymi ocenami: "1: Znacznie lepiej", "2: Dużo lepiej", "3: Minimalnie lepiej", "4: Bez zmian", "5: Minimalnie gorzej", "6: Dużo gorzej", "7: Znacznie gorzej".
W 14. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 14. tygodnia w wynikach systemu pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjentów – zaburzenia snu (PROMIS-SD)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (dzień 1) do 14. tygodnia
Zaburzenia snu będą oceniane za pomocą wersji PROMIS-SD parent proxy 8a. Opiekunowie są proszeni o ocenę 8 pozycji z ostatnich 7 dni w skali 5-punktowej: "1: Nigdy", "2: Prawie nigdy", "3: Czasami", "4: Prawie zawsze" i "5: Zawsze", przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze zaburzenia snu.
Od punktu wyjściowego (dzień 1) do 14. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej do 14. tygodnia w ocenie zdolności komunikacyjnej zgłaszanej przez obserwatora (ORCA)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (Dzień 1) do Tygodnia 14
ORCA to 84-punktowa, obserwowana przez osobę oceniającą, miara zdolności komunikacyjnych w ciągu ostatnich 30 dni. Większość pozycji wchodzących w skład miary ORCA ma 3 opcje odpowiedzi: "Nie lub tylko raz", "Czasami" i "Tak, prawie cały czas", co umożliwia uzyskanie ogólnego wyniku komunikacji oraz wyników dla każdej formy komunikacji (ekspresyjnej, receptywnej i pragmatycznej), przy czym wyższe wyniki wskazują na większą zdolność komunikacyjną.
Od wartości początkowej (Dzień 1) do Tygodnia 14
Wynik globalnej oceny opiekuna dotyczącej zmiany w przebiegu napadów (CaGIC-Seizure) w 14. tygodniu
Ramy czasowe: W 14. tygodniu
Kwestionariusz CaGIC-Seizure to narzędzie wypełniane przez opiekuna, oceniające zmianę stanu napadów uczestnika w porównaniu z wartością wyjściową. Skala odpowiedzi CaGIC-Seizure obejmuje 7 punktów z następującymi ocenami: "1: Znacznie poprawiony", "2: Dużo poprawiony", "3: Minimalnie poprawiony", "4: Bez zmian", "5: Minimalnie pogorszony", "6: Dużo pogorszony", "7: Znacznie pogorszony".
W 14. tygodniu
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (Dzień 1) do Tygodnia 98
Niepożądane zdarzenie (AE) to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją badawczą. Niepożądane zdarzenia związane z leczeniem (TEAE) to niepożądane zdarzenia, które nie występowały przed podaniem produktu farmaceutycznego lub już istniejące zdarzenie, które nasila się pod względem intensywności lub częstotliwości.
Od punktu wyjściowego (Dzień 1) do Tygodnia 98
Częstość występowania poważnych TEAEs
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (dzień 1) do tygodnia 98

Poważne zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełnia jedno lub więcej z poniższych kryteriów:

  • Prowadzi do śmierci
  • Stanowi zagrożenie życia
  • Wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji
  • Prowadzi do trwałego lub znacznego upośledzenia/niezdolności
  • Jest wadą wrodzoną/wadą rozwojową
  • Inne istotne zdarzenia medyczne, które według oceny medycznej lub naukowej mogą stanowić zagrożenie dla pacjenta lub mogą wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec któremukolwiek z powyższych.
Od punktu wyjściowego (dzień 1) do tygodnia 98
Częstość występowania TEAE prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (dzień 1) do 98. tygodnia
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest związane czasowo ze stosowaniem interwencji badanej, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z interwencją badaną. Niekorzystne zdarzenia związane z leczeniem (TEAE) to niekorzystne zdarzenia, które nie występowały przed podaniem produktu farmaceutycznego lub już istniejące zdarzenie, które pogarsza się pod względem nasilenia lub częstotliwości. Zostaną zgłoszone TEAE prowadzące do przerwania leczenia.
Od wartości wyjściowej (dzień 1) do 98. tygodnia
Częstość występowania związanych z badaniem zdarzeń niepożądanych (TEAEs)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (Dzień 1) do tygodnia 98
AE to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją badawczą. Niepożądane zdarzenia pojawiające się w trakcie leczenia (TEAE) to niepożądane zdarzenia, które nie występowały przed podaniem produktu farmaceutycznego lub zdarzenia już występujące, które nasilają się pod względem intensywności lub częstotliwości. Zgłaszane będą powiązane TEAE.
Od punktu wyjściowego (Dzień 1) do tygodnia 98
Zmiana od wartości wyjściowej odstępu QT skorygowanego za pomocą wzoru Fridericii (QTcF) w badaniu 12-odprowadzeniowym EKG w 14. tygodniu
Ramy czasowe: W 14. tygodniu
Zmiana względem wartości wyjściowej w odstępie QTcF mierzona za pomocą 12-odprowadzeniowego EKG w 14. tygodniu zostanie zgłoszona.
W 14. tygodniu
Wyniki przezczaszkowego badania echokardiograficznego (ECHO) z okresu leczenia, spełniające definicję przypadku choroby zastawkowej serca (VHD) związanej z lekiem według Agencji Żywności i Leków (FDA)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (dzień 1) do tygodnia 98
Definicja przypadku VHD związanej z lekiem według FDA to niedomykalność aortalna ≥łagodna i/lub niedomykalność mitralna ≥umiarkowana z ograniczonym ruchem zastawki, pogrubieniem zastawki i/lub objawami fizycznymi lub objawami przypisywanymi chorobom zastawkowym. Odczyty ECHO związane z VHD na którejkolwiek z 4 zastawek (aortalnej, mitralnej, płucnej, trójdzielnej) będą raportowane z ocenami: brak, śladowa, łagodna, umiarkowana lub ciężka.
Od wartości wyjściowej (dzień 1) do tygodnia 98
Treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of pulmonary arterial hypertension (PAH) >35mmHg
Ramy czasowe: From Baseline (Day 1) up to Week 98
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertension (PAH) on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 98

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 0018445992273

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 listopada 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EP0247
  • 2025-523157-34 (Inny identyfikator: EU CTR)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane z tego badania mogą zostać zażądane przez wykwalifikowanych badaczy sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie, lub po zaprzestaniu globalnego rozwoju, oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą wnioskować o dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie pacjenta oraz zredagowanych dokumentów badania, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, adnotowaną kartę obserwacji pacjenta, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawów danych oraz raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależną komisję recenzentów na stronie www.Vivli.org oraz należy zawrzeć podpisane porozumienie o udostępnianiu danych. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez wcześniej określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na chronionym hasłem portalu. Plan ten może ulec zmianie, jeżeli po zakończeniu badania zostanie stwierdzone, że ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania jest zbyt wysokie; w takim przypadku, aby chronić uczestników, dane na poziomie pacjenta nie będą udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane z tego badania mogą być udostępniane uprawnionym badaczom sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju, a także 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Kwalifikowani badacze mogą ubiegać się o dostęp do anonimowych zanonimizowanych danych pacjentów (IPD) oraz ocenzurowanych dokumentów badania, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zbiory danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz raportowania przypadku, opatrzony adnotacjami formularz raportowania przypadku, plan analizy statystycznej, specyfikacje zbiorów danych oraz raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych, wnioski muszą zostać zatwierdzone przez niezależną komisję przeglądową na stronie www.Vivli.org oraz należy zawrzeć podpisaną umowę o udostępnianiu danych. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez wcześniej określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na chronionym hasłem portalu.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na chlorowodorek fenfluraminy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj