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一项关于盐酸芬氟拉明治疗雷特综合征的3期研究

2026年9月17日 更新者：UCB BIOSCIENCES, Inc.

一项盐酸芬氟拉明治疗雷特综合征研究参与者的疗效和安全性的3期随机、双盲、安慰剂对照、平行分组、多中心研究，包含开放标签扩展阶段

本研究的目的是调查盐酸芬氟拉明（HCl）与安慰剂在患有雷特综合征（RTT）的研究参与者中的疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

200

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利
        • 招聘中
        • Ep0247 15001
      • Debrecen、匈牙利
        • 招聘中
        • Ep0247 15002
  • 意大利
      • Naples、意大利
        • 招聘中
        • Ep0247 17008
      • Pisa、意大利
        • 招聘中
        • Ep0247 17002
      • Troina、意大利
        • 招聘中
        • Ep0247 17006
  • 日本
      • Kodaira、日本
        • 招聘中
        • Ep0247 43004
      • Kurume、日本
        • 招聘中
        • Ep0247 43001
      • Musashimurayama-shi、日本
        • 招聘中
        • Ep0247 43006
      • Osaka、日本
        • 招聘中
        • Ep0247 43002
      • Setagaya-ku、日本
        • 招聘中
        • Ep0247 43003
  • 比利时
      • Brussels、比利时
        • 招聘中
        • Ep0247 11001
  • 法国
      • Brest、法国
        • 招聘中
        • Ep0247 12005
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Ep0247 12006
  • 波兰
      • Krakow、波兰
        • 招聘中
        • Ep0247 19002
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Ep0247 21010
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
        • 招聘中
        • Ep0247 21009
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • 招聘中
        • Ep0247 21011
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Ep0247 21007
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Ep0247 21005
      • Irving、Texas、美国、75062
        • 招聘中
        • Ep0247 21013
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙
        • 招聘中
        • Ep0247 11105
      • Málaga、西班牙
        • 招聘中
        • Ep0247 11103
      • Seville、西班牙
        • 招聘中
        • Ep0247 11102

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

入选标准：

  • 参与者根据RettSearch联盟2010年修订标准，患有典型或经典Rett综合征（RTT）
  • 参与者有甲基-CpG结合蛋白2（MECP2）基因中已记录致病变异
  • 参与者在筛选前至少6个月符合后回归标准，定义为：
  • 无行走能力丧失或退化（包括步态、协调性或独立行走/站立能力）；
  • 无手部功能丧失或退化；无言语能力丧失或退化（包括咿呀学语、单词或先前发展的交流性发声）；
  • 非言语交流或社交技能无丧失或退化（包括眼神交流、使用身体表达交流意图或社交关注度）
  • 参与者的Rett综合征临床严重程度量表（RTT-CSS）评分为10至36分（含）
  • 参与者的临床总体印象-严重程度（CGIS）评分≥4分
  • 参与者有法定代表能够根据方案规定代表参与者签署知情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和方案中列出的要求和限制
  • 参与者在首次给予研究干预时年龄为5至35岁（含）
  • 男性或女性
  • 参与者有一名在筛选访视时年龄≥18岁的固定照护者。照护者需能够完成研究中定义的所有照护者评估。应尽可能在整个研究期间由同一评估者完成评估

排除标准：

  • 参与者有淋巴瘤、白血病病史，或过去5年内有任何恶性肿瘤（已切除且3年内无转移证据的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌除外）
  • 根据研究者判断，参与者的生命体征存在临床显著异常

  • 参与者基于超声心动图（ECHO）、心电图（ECG）或体格检查存在排除性心血管或心肺异常，且未获得中央心脏读片员批准入组。排除性异常包括但不限于：

    1. 主动脉瓣反流超过微量
    2. 二尖瓣反流超过轻度
    3. 可能存在肺动脉高压（PAH）迹象，伴肺动脉收缩压（PASP）异常或PASP≥35 mmHg
    4. 左心室功能不全证据（收缩性或舒张性）
    5. 临床显著结构性心脏异常，包括但不限于二尖瓣脱垂、房/室间隔缺损，或伴分流逆转（右向左分流）的动脉导管未闭。注：不伴分流逆转的卵圆孔未闭或二叶式主动脉瓣不被视为排除标准
  • 参与者存在临床显著医学状况，包括慢性阻塞性肺疾病、间质性肺病、门静脉高压、需要侵入性机械通气（如通过气管切开术），或在筛选访视时或之前4周内出现可能对研究参与、研究数据收集产生负面影响或对参与者构成风险的临床相关症状或临床显著疾病
  • 参与者正在服用>4种伴随抗癫痫药物（ASMs）。急救药物不计入此数量

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：盐酸芬氟拉明
参与者将在双盲期（包括滴定期和维持期）接受盐酸芬氟拉明治疗14周，随后进入为期2周的双盲过渡期。 此后将进入为期52周的开放标签治疗期。 在获得其他治疗途径前，参与者可持续接受治疗。 未获得继续治疗途径而终止治疗的参与者将接受为期8天的剂量递减期和为期26周的随访期。
药品：盐酸芬氟拉明
口服溶液
其他名称：
  • 芬特普拉，ZX008
安慰剂比较：安慰剂
参与者将在双盲期（包括滴定和维持阶段）接受匹配的安慰剂治疗14周。 此后，他们将转入为期2周的盐酸芬氟拉明双盲期，随后是52周的开放标签治疗期。 参与者可继续治疗，直至获得替代治疗途径。 未获得继续治疗途径而中止治疗的参与者将经历8天的减量期和26周的随访期。
其他：安慰剂
口服溶液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线至第14周Rett综合征行为问卷（RSBQ）总评分的变化
大体时间：从基线（第1天）至第14周
RSBQ是一种由护理人员完成的评估RTT行为及情绪特征的量表。 RSBQ包含45个条目，涵盖8个分量表：一般情绪（8条目）；呼吸问题（5条目）；手部行为（6条目）；面部动作（4条目）；身体摇晃与面无表情（6条目）；夜间行为（3条目）；恐惧/焦虑（4条目）；以及行走/站立（2条目）。 护理人员需根据患者当前状况，按3点量表评估每个RTT特征：0（“不符合”）、1（“部分符合或有时符合”）或2（“经常符合”），总分范围为0至90分。 分数越高表明疾病严重程度越高。 另有7个不属于任何分量表的条目归类为“未分类”，但仍计入总分。
从基线（第1天）至第14周
第14周临床总体印象变化（CGIC）评分
大体时间：在第14周
CGIC是一项由临床医生评定的单条目评估工具，用于评估参与者在接受治疗或干预后相对于基线的病情改善或恶化程度。 CGIC采用7点评分量表，评分如下："1：显著改善"、"2：明显改善"、"3：轻微改善"、"4：无变化"、"5：轻微恶化"、"6：明显恶化"、"7：显著恶化"。
在第14周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线至第14周患者报告结局测量信息系统-睡眠障碍（PROMIS-SD）评分的变化
大体时间：从基线（第1天）到第14周
睡眠障碍将通过PROMIS-SD家长代理8a版本进行评估。 照顾者需对过去7天内的8个项目进行5点评分："1：从不"、"2：几乎从不"、"3：有时"、"4：几乎总是"和"5：总是"，分数越高表示睡眠障碍越严重。
从基线（第1天）到第14周
从基线至第14周观察者报告沟通能力（ORCA）评分的变化
大体时间：从基线（第1天）至第14周
ORCA是一项包含84个项目的观察者报告量表，用于评估过去30天内的沟通能力。 ORCA量表包含的大多数项目都有3个回答选项：“没有或仅一次”、“有时”和“是的，几乎总是”，这些选项可用于计算总体沟通得分以及每种沟通形式（表达性、接受性和语用性）的得分，得分越高表示沟通能力越强。
从基线（第1天）至第14周
第14周时照护者总体印象变化-癫痫（CaGIC-Seizure）评分
大体时间：第14周
CaGIC-Seizure 是一项由照顾者报告的评估项目，用于评估参与者癫痫状态相对于基线的变化。 CaGIC-Seizure 采用7分制反应量表，评分如下："1：显著改善"、"2：明显改善"、"3：轻微改善"、"4：无变化"、"5：轻微恶化"、"6：明显恶化"、"7：显著恶化"。
第14周
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the double-blind intervention period
大体时间：From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of serious TEAEs during the double-blind intervention period
大体时间：From Baseline (Day 1) up to Week 14

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of TEAEs leading to discontinuation during the double-blind intervention period
大体时间：From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of related TEAEs during the double-blind intervention period
大体时间：From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit during the double-blind intervention period
大体时间：From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 14 by visit will be reported
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) during the double-blind intervention period
大体时间：From Baseline (Day 1) up to Week 14
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) during the double-blind intervention period
大体时间：From Baseline (Day 1) up to Week 14
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline to end of safety follow up
大体时间：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of serious TEAEs from baseline to end of safety follow up
大体时间：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of TEAEs leading to discontinuation from baseline to end of safety follow up
大体时间：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of related TEAEs from baseline to end of safety follow up
大体时间：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit from baseline to end of safety follow up
大体时间：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 98 by visit will be reported
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) from baseline to end of safety follow up
大体时间：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) from baseline to end of safety follow up
大体时间：From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

UCB BIOSCIENCES, Inc.

调查人员

  • 研究主任：UCB Cares、0018445992273

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年7月14日

初级完成 (估计的)

2029年2月6日

研究完成 (估计的)

2031年8月29日

研究注册日期

首次提交

2026年3月25日

首先提交符合 QC 标准的

2026年3月25日

首次发布 (实际的)

2026年3月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月17日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EP0247
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523157-34 (其他标识符：EU CTR)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在美国和/或欧洲产品获批六个月后，或全球开发终止后，以及试验完成18个月后，合格研究人员可申请获取本试验数据。 研究者可申请访问去识别化的个体患者层面数据和经过编辑的试验文件，可能包括：分析就绪数据集、研究方案、注释病例报告表、统计分析计划、数据集规格和临床研究报告。 数据使用前，提案需经www.Vivli.org独立评审小组批准，并需签署数据共享协议。 所有文件仅提供英文版本，在预设时间段内（通常为12个月）通过密码保护门户提供。 若试验完成后判定参与者再识别风险过高，为保护参与者，本计划可能变更；在此情况下，个体患者层面数据将不予提供。

IPD 共享时间框架

该试验的数据可在产品于美国和/或欧洲获得批准后六个月、或全球开发中止后六个月、以及试验完成18个月后，由合格研究人员申请获取。

IPD 共享访问标准

符合资格的研究人员可以申请访问匿名化的个体参与者数据和经过编辑的研究文件，这些文件可能包括：原始数据集、可供分析的数据集、研究方案、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规格和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 独立审查小组的批准，并需要签署数据共享协议。 所有文件仅提供英文版本，在受密码保护的门户网站上提供预定的时间，通常为 12 个月。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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