高リスク上部尿路尿路上皮癌に対する多様式腎温存戦略

上部尿路上皮癌（UTUC）は、腎盂または尿管の尿路上皮から発生するまれな悪性腫瘍です。高リスク疾患に対する標準治療は、依然として根治的腎尿管全摘除術（RNU）です。しかし、腎臓と尿管全体を切除すると、腎機能が永久的に失われ、長期的な生活の質や将来の全身療法の適応に悪影響を及ぼす可能性があります。低リスクUTUCに対する腎温存治療は確立されていますが、高リスク疾患患者におけるその役割は依然として不確かです。

全身療法と放射線療法の最近の進歩により、腎機能を温存しながら腫瘍学的コントロールを改善することを目的とした多様式治療戦略を探求する機会が生まれています。UTUCではHER2発現が比較的高頻度で見られ、ジシタマブベドチンなどのHER2標的抗体薬物複合体は、尿路上皮癌において有望な活性を示しています。さらに、免疫チェックポイント阻害剤は進行性尿路上皮悪性腫瘍の転帰を改善しました。放射線療法は、選択された患者において局所領域の腫瘍コントロールを改善すると報告されています。これらの進展は、包括的な腎温存戦略の一環として、内視鏡的腫瘍管理と全身療法および選択的放射線療法を統合する根拠を提供します。

この前向き多施設研究は、高リスクUTUC患者における多様式腎温存治療経路の実現可能性、安全性、および予備的な腫瘍学的転帰を評価するために設計されています。

本研究の結果は、選択された高リスクUTUC患者に対する多様式腎温存戦略の実現可能性に関する前向きエビデンスを提供し、将来の確認的臨床試験の設計に情報を提供することが期待されます。

サンプルサイズの考慮事項 UTUCの発生率が低く、腎温存治療が高リスク疾患の標準治療としてまだ確立されていないことを考慮し、サンプルサイズの計算は、主に以前に発表された腎温存治療コホートの転帰とのベンチマーク比較に基づいて行われました。入手可能な文献によると、内視鏡的腫瘍切除と全身療法を併用した後の報告された1年無病生存率は約58.82％でした [Chen Z, Ye J, Tu X, 他。限局性高リスク上部尿路上皮癌の慎重に選択されたコホートにおける腎温存治療の包括的様式：潜在的なパラダイムシフト。J Clin Oncol。2025;43(5_suppl):794-794。doi:10.1200/JCO.2025.43.5_suppl.794]。本研究では、包括的な腎温存戦略に放射線療法を組み込むことで、1年無病生存率が85％に増加すると仮定しました。両側有意水準0.05、統計的検出力80％を仮定し、追跡不能や登録時の病理学的異質性による20％の脱落率を考慮すると、必要なサンプルサイズは腎温存群で36患者と推定されました。