针对高危上尿路尿路上皮癌的多模式保肾策略

上尿路尿路上皮癌（UTUC）是一种罕见的恶性肿瘤，起源于肾盂或输尿管的尿路上皮层。 根治性肾输尿管切除术（RNU）仍然是高危疾病的标准治疗方法。 然而，切除整个肾脏和输尿管会导致肾功能永久丧失，并可能对长期生活质量和未来接受全身治疗的资格产生负面影响。 虽然保留肾脏治疗在低危UTUC中已得到广泛应用，但其在高危疾病患者中的作用仍不确定。

全身治疗和放射治疗的最新进展为探索多模式治疗策略创造了机会，旨在改善肿瘤控制的同时保留肾功能。 HER2表达在UTUC中似乎相对常见，而HER2靶向抗体药物偶联物（如维迪西妥单抗）已在尿路上皮癌中显示出良好的活性。 此外，免疫检查点抑制剂改善了晚期尿路上皮恶性肿瘤的预后。 据报道，放射治疗也能提高特定患者的局部区域肿瘤控制效果。 这些发展为将内镜肿瘤管理、全身治疗和选择性放射治疗整合为综合性保留肾脏策略的一部分提供了理论基础。

这项前瞻性多中心研究旨在评估高危UTUC患者多模式保留肾脏治疗路径的可行性、安全性和初步肿瘤学结果。

本研究的发现预计将为特定高危UTUC患者多模式保留肾脏策略的可行性提供前瞻性证据，并可能为未来验证性临床试验的设计提供参考。

样本量考虑 鉴于UTUC发病率较低，且保留肾脏治疗尚未成为高危疾病的标准治疗方法，样本量计算主要基于与既往发表的保留肾脏治疗队列结果的基准比较。 根据现有文献，内镜肿瘤消融联合全身治疗后的1年无病生存率约为58.82% [陈志, 叶静, 屠翔, 等. 精心选择的局限性高危上尿路尿路上皮癌队列中保留肾脏的综合治疗模式：潜在的范式转变. J Clin Oncol. 2025;43(5_suppl):794-794. doi:10.1200/JCO.2025.43.5_suppl.794]。 在本研究中，我们假设将放射治疗纳入综合性保留肾脏策略中，可将1年无病生存率提高至85%。 假设双侧显著性水平为0.05，统计功效为80%，并考虑20%的脱落率（由于潜在失访和入组时的病理异质性），保留肾脏组所需的样本量估计为36例患者。