網膜色素変性症患者におけるドナリエラ藻類の9-シスベータカロテン豊富な抽出物

この研究は、網膜色素変性症（RP）患者における9-シスベータカロチン豊富な藻類（ドナリエラ）サプリメントの有効性を評価するために設計された、無作為化、二重盲検、クロスオーバー、プラセボ対照臨床試験です。 この研究は特に、視覚を維持するための重要なプロセスであるレチノイドサイクルに関連する遺伝子に変異を持つ個人を対象としています。 先行研究では、9-シスベータカロチンの長期投与（少なくとも3ヶ月）により、一部のRP患者において網膜機能の著しい改善および視野の実質的な変化が生じることが示されています。 ベータカロチンは体内に持続するため、この研究では治療群間で6ヶ月の延長ウォッシュアウト期間を設け、血漿レベルがベースラインに戻ることを確保し、有効サプリメントとプラセボとの明確な比較を可能にしています。

参加者は、バランスの取れた群を確保するために、ベースラインの網膜電図（ERG）b波反応（低、中、高）に基づいて3つのブロックに無作為化されます。 クロスオーバー研究として、すべての参加者が2つの3ヶ月治療期間を完了します：1つは活性ドナリエラソフトジェル、もう1つはコーン油プラセボを使用します。 研究の総期間は12ヶ月で、以下のフェーズに分けられます：初期治療（0-3ヶ月）：参加者はドナリエラ油（ベータカロチン20 mg含有）またはプラセボのいずれかを1日2回2カプセル摂取します。 ウォッシュアウト期間（3-9ヶ月）：6ヶ月間、研究薬を摂取せず、サプリメントが体内から排出されるのを待ちます。 交差治療（9-12ヶ月）：参加者は最後の3ヶ月間、反対の治療に切り替えます。 参加者は各治療フェーズの開始時と終了時（0、3、9、12ヶ月）にクリニックを訪れます。 これらの訪問では、以下の評価が行われます：主要目的：マイクロペリメトリーによる網膜感度の変化の測定。 副次目的：電気的網膜活動（ERG）、視力（ETDRS）、コントラスト感度、および光干渉断層計（OCT）と眼底写真を用いた網膜構造の評価。 血液サンプルは、ベータカロチン、レチノール、およびレチノール結合タンパク質4（RBP4）の血漿レベルを分析するために採取されます。 参加者は、治療の機能的影響を評価するためにNEI VFQ-25生活の質質問票を記入します。 遵守状況は各訪問時のカプセルカウントで監視され、安全性は病歴のレビューと6週間ごとの電話連絡で評価されます。