杜氏藻富含9-顺式β-胡萝卜素提取物在视网膜色素变性患者中的应用

本研究是一项随机、双盲、交叉、安慰剂对照的临床试验，旨在评估富含9-顺式β-胡萝卜素的藻类（杜氏藻）补充剂在视网膜色素变性（RP）患者中的疗效。该研究特别针对与视黄醇循环（维持视力的关键过程）相关基因突变的个体。先前研究表明，长期（至少3个月）使用9-顺式β-胡萝卜素治疗可导致部分RP患者的视网膜功能显著改善及视野实质性变化。由于β-胡萝卜素在体内持续存在，本研究在治疗组之间设置了长达6个月的洗脱期，以确保血浆水平恢复至基线，从而清晰对比活性补充剂与安慰剂的效果。

参与者将根据基线视网膜电图（ERG）b波反应（低、中或高）随机分为三个区块，以确保组间平衡。作为交叉研究，每位参与者将完成两个为期3个月的治疗期：一期服用活性杜氏藻软胶囊，另一期服用玉米油安慰剂。总研究时长为12个月，分为以下阶段：初始治疗期（第0-3个月）：参与者每日两次服用2粒杜氏藻油胶囊（含20毫克β-胡萝卜素）或安慰剂。洗脱期（第3-9个月）：为期6个月的无研究药物期，以便补充剂从体内清除。交叉治疗期（第9-12个月）：参与者转换至相反治疗，进行最后3个月的治疗。参与者将在每个治疗阶段开始和结束时（第0、3、9和12个月）到诊所访视。在这些访视中，将进行以下评估：主要目标：通过微视野测量法评估视网膜敏感度的变化。次要目标：评估电生理视网膜活动（ERG）、视力（ETDRS）、对比敏感度，并使用光学相干断层扫描（OCT）和眼底照相评估视网膜结构。血液样本将分析β-胡萝卜素、视黄醇和视黄醇结合蛋白4（RBP4）的血浆水平。参与者将完成NEI VFQ-25生活质量问卷，以评估治疗的功能性影响。依从性将通过每次访视时的胶囊计数进行监测，安全性将通过病史审查和每6周的电话随访进行评估。