레티니티스 피그멘토사 환자를 위한 두날리엘라 해조류의 9-시스 베타카로틴 풍부 추출물

이 연구는 레티니티스 피그멘토사(RP) 환자에서 9-시스 베타카로틴이 풍부한 조류(두날리엘라) 보충제의 효능을 평가하기 위해 설계된 무작위, 이중 맹검, 교차, 위약 대조 임상 시험입니다. 연구는 시력을 유지하는 데 중요한 과정인 레티노이드 주기와 관련된 유전자 변이를 가진 개인을 특별히 대상으로 합니다. 이전 연구에 따르면, 9-시스 베타카로틴을 장기간(최소 3개월) 투여하면 일부 RP 환자에서 망막 기능의 유의미한 개선과 실질적인 시야 변화가 나타날 수 있습니다. 베타카로틴이 체내에 지속되기 때문에, 이 연구는 치료군 사이에 6개월의 연장된 워시아웃 기간을 활용하여 혈장 수치가 기저선으로 돌아가도록 하여, 활성 보충제와 위약을 명확하게 비교할 수 있도록 합니다.

참가자는 균형 잡힌 그룹을 보장하기 위해 기저 전기망막도(ERG) b-파 반응(낮음, 중간, 높음)에 따라 세 블록으로 무작위 배정됩니다. 교차 연구로서, 모든 참가자는 두 번의 3개월 치료 기간을 완료합니다: 하나는 활성 두날리엘라 소프트젤로, 다른 하나는 옥수수 오일 위약으로 진행됩니다. 총 연구 기간은 12개월이며, 다음과 같은 단계로 나뉩니다: 초기 치료(0-3개월): 참가자는 두날리엘라 오일(베타카로틴 20 mg 함유) 또는 위약을 하루 두 번 2캡슐씩 복용합니다. 워시아웃 기간(3-9개월): 연구 약물을 복용하지 않는 6개월 기간으로, 보충제가 체계에서 제거되도록 합니다. 교차 치료(9-12개월): 참가자는 마지막 3개월 동안 반대 치료로 전환합니다. 참가자는 각 치료 단계의 시작과 끝(0, 3, 9, 12개월)에 클리닉을 방문합니다. 이 방문에서 다음과 같은 평가가 수행됩니다: 주요 목표: 미소시야검사를 통한 망막 감도의 변화 측정. 부차적 목표: 전기 망막 활동(ERG), 시력(ETDRS), 대비 감도, 광간섭 단층촬영(OCT) 및 안저 촬영을 사용한 망막 구조 평가. 혈액 샘플은 베타카로틴, 레티놀 및 망막 결합 단백질 4(RBP4)의 혈장 수치를 분석하기 위해 채취됩니다. 참가자는 치료의 기능적 영향을 평가하기 위해 NEI VFQ-25 삶의 질 설문지를 작성합니다. 순응도는 각 방문 시 캡슐 수를 통해 모니터링되며, 안전성은 병력 검토 및 6주마다의 전화 통화를 통해 평가됩니다.