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Estratto Ricco di 9-cis Beta-Carotene dell'Alga Dunaliella in Pazienti con Retinite Pigmentosa

28 marzo 2026 aggiornato da: Dr. Ygal Rotenstreich, Sheba Medical Center

Trattamento con Estratto Ricco di 9-cis Beta-Carotene dell'Alga Dunaliella in Pazienti con Retinite Pigmentosa - Uno Studio Randomizzato Crossover in Doppio Cieco

Lo scopo di questo studio clinico è verificare se un integratore naturale chiamato 9-cis beta-carotene (derivato dall'alga Dunaliella) possa migliorare la vista e la funzione retinica in adulti affetti da Retinite Pigmentosa. Lo studio monitorerà anche la sicurezza dell'integratore alimentare e come influisca sui livelli di proteine correlate alla Vitamina A nel sangue. Le principali domande a cui lo studio mira a rispondere sono: (1) L'assunzione dell'integratore migliora la sensibilità alla luce della retina (misurata tramite microperimetria)? (2) L'integratore migliora le risposte elettriche dell'occhio (ERG) o altre funzioni visive come il contrasto e la visione dei colori? (3) Come cambiano i livelli ematici di beta-carotene e Vitamina A durante il trattamento? I ricercatori utilizzeranno un disegno crossover. Ciò significa che ogni partecipante riceverà sia l'integratore attivo che un placebo (una compressa "fittizia" con olio di mais) in momenti diversi durante lo studio per confrontare i risultati. I partecipanti assumeranno due capsule soft-gel due volte al giorno per 3 mesi, subiranno un periodo di "washout" di 6 mesi in cui non assumeranno capsule dello studio, quindi assumeranno le capsule opposte (o l'integratore o il placebo) per altri 3 mesi. I partecipanti visiteranno la clinica 4 volte nel corso di 12 mesi per esami oculistici, imaging oculare (come OCT) e esami del sangue. I partecipanti riceveranno anche telefonate di follow-up ogni 6 settimane per monitorare i loro progressi e la loro salute.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è un trial clinico randomizzato, in doppio cieco, crossover, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia di un integratore a base di alga ricca di 9-cis beta-carotene (Dunaliella) in pazienti con Retinite Pigmentosa (RP). Lo studio si rivolge specificamente a individui con mutazioni in geni correlati al ciclo retinico, un processo critico per il mantenimento della vista. Ricerche precedenti hanno dimostrato che un trattamento prolungato (almeno 3 mesi) con 9-cis beta-carotene può portare a miglioramenti significativi della funzione retinica e sostanziali cambiamenti nel campo visivo in un sottogruppo di pazienti con RP. Poiché il beta-carotene persiste nell'organismo, questo studio utilizza un periodo di washout esteso di 6 mesi tra i bracci di trattamento per garantire che i livelli plasmatici ritornino ai valori basali, consentendo un confronto chiaro tra l'integratore attivo e il placebo.

I partecipanti verranno randomizzati in tre blocchi in base alle loro risposte b-wave dell'elettroretinogramma (ERG) basale (bassa, media o alta) per garantire gruppi bilanciati. Essendo uno studio crossover, ogni partecipante completerà due periodi di trattamento di 3 mesi: uno con le soft-gel attive di Dunaliella e uno con un placebo a base di olio di mais. La durata totale dello studio è di 12 mesi, suddivisa nelle seguenti fasi: Trattamento Iniziale (Mesi 0-3): I partecipanti assumono 2 capsule due volte al giorno di olio di Dunaliella (contenente 20 mg di beta-carotene) o un placebo. Periodo di Washout (Mesi 3-9): Un periodo di 6 mesi senza farmaco di studio per consentire la clearance dell'integratore dal sistema. Trattamento Incrociato (Mesi 9-12): I partecipanti passano al trattamento opposto per un ultimo periodo di 3 mesi. I partecipanti visiteranno la clinica all'inizio e alla fine di ogni fase di trattamento (Mesi 0, 3, 9 e 12). In queste visite verranno effettuate le seguenti valutazioni: Obiettivo Primario: Misurazione delle variazioni della sensibilità retinica tramite microperimetria. Obiettivi Secondari: Valutazione dell'attività elettrica retinica (ERG), dell'acuità visiva (ETDRS), della sensibilità al contrasto e della struttura retinica utilizzando la Tomografia a Coerenza Ottica (OCT) e la fotografia del fondo oculare. I campioni di sangue verranno analizzati per i livelli plasmatici di beta-carotene, retinolo e Proteina Legante la Retina 4 (RBP4). I partecipanti completeranno il questionario sulla qualità della vita NEI VFQ-25 per valutare l'impatto funzionale del trattamento. L'aderenza verrà monitorata attraverso il conteggio delle capsule ad ogni visita, e la sicurezza verrà valutata tramite revisioni della storia medica e chiamate telefoniche ogni 6 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Consenso informato scritto per partecipare allo studio
  2. Uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni
  3. Risposte all'elettroretinogramma (ERG) compatibili con la diagnosi di retinite pigmentosa
  4. Positivo per mutazione/i in geni correlati al ciclo dei retinoidi

Criteri di esclusione:

  1. Attualmente fumatore
  2. Uso attuale di integratori di vitamina A/β-carotene
  3. Mutazioni note nel gene ABCA4
  4. Malattia arteriosa attiva entro 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio, ad esempio angina instabile, infarto miocardico, attacco ischemico transitorio, ictus, intervento di bypass coronarico
  5. Storia di neoplasia maligna, eccetto carcinoma basocellulare o squamocellulare della pelle
  6. Donne in gravidanza, o che allattano, o in premenopausa ma che non utilizzano contraccezione chimica o meccanica
  7. Ipertensione non controllata, definita come pressione diastolica a riposo >95 mmHg (media di 3 misurazioni) o pressione sistolica a riposo >180 mmHg
  8. Storia di abuso di alcol o droghe o entrambi
  9. Intenzione di intraprendere esercizio fisico vigoroso o un regime dietetico aggressivo
  10. Malattia endocrina o metabolica non controllata
  11. Partecipazione a un altro studio con farmaco sperimentale entro 4 settimane prima dell'arruolamento
  12. Condizione medica o psicologica grave o instabile che, a giudizio dello sperimentatore principale, comprometterebbe la sicurezza del soggetto o la partecipazione allo studio
  13. Inizio della terapia ormonale sostitutiva o della terapia contraccettiva orale entro 3 mesi prima dell'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Alga Dunaliella ricca di 9-cis beta-carotene.
I partecipanti ricevono due capsule di gel morbido due volte al giorno (totale 4 capsule/giorno). Ogni capsula contiene alghe Dunaliella, ricche di beta-carotene (70% isomeri 9-cis e 30% all-trans)
Integratore alimentare: Estratto ricco di 9-cis beta-Carotene dell'alga Dunaliella
Ai partecipanti verrà indicato di assumere due capsule soft-gel due volte al giorno (per un totale di 4 capsule al giorno) per un periodo di 90 giorni. Ogni capsula soft-gel contiene un estratto oleoso dell'alga Dunaliella, ricco di beta-carotene (composto da circa il 70% di isomeri 9-cis e il 30% di isomeri all-trans). Le capsule sono prodotte da Hetchyn Ingredients Biotechnology Co., Ltd.
Altri nomi:
  • Alga Dunaliella
Comparatore placebo: Olio di mais
I partecipanti ricevono due capsule in gel morbido due volte al giorno (totale 4 capsule/giorno). Ogni capsula contiene olio di mais, prodotto per corrispondere all'aspetto dell'integratore attivo.
Altro: Placebo Olio di Mais
Ai partecipanti verrà richiesto di assumere due capsule in gel molle due volte al giorno (per un totale di 4 capsule al giorno) per un periodo di 90 giorni. Le capsule placebo contengono olio di mais e sono prodotte per essere identiche nell'aspetto (dimensioni, colore e consistenza) alle soft-gel attive di Dunaliella per mantenere il mascheramento.
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della Sensibilità Retinica tramite Microperimetria
Lasso di tempo: Baseline (Mese 0), Fine del primo trattamento (Mese 3), Fine del washout (Mese 9) e Fine del secondo trattamento (Mese 12).
La microperimetria verrà utilizzata per misurare la sensibilità retinica media (espressa in decibel, dB) nel campo visivo centrale.
Questo test valuta l'intensità luminosa minima che un paziente può percepire in punti specifici della retina.
Un aumento dei dB indica un miglioramento della funzione retinica e della sensibilità alla luce.
Baseline (Mese 0), Fine del primo trattamento (Mese 3), Fine del washout (Mese 9) e Fine del secondo trattamento (Mese 12).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nell'elettroretinogramma a campo pieno (ERG)
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9 e 12
Misurazione della risposta elettrica della retina (ampiezza dell'onda b in microvolt) a stimoli luminosi in condizioni scotopiche (adattate al buio) e fotopiche (adattate alla luce).
Mesi 0, 3, 9 e 12
Variazione dell'Acuità Visiva Migliore Corretta (BCVA)
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9 e 12
Misurazione dell'acuità visiva utilizzando la tabella di lettere ETDRS a una distanza standard.
Mesi 0, 3, 9 e 12
Variazione della Soglia Scotopica a Campo Intero (FST)
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9, 12
Misurazione dell'intensità luminosa più bassa percepita dal paziente in tutto il campo visivo, misurata in decibel (dB).
Mesi 0, 3, 9, 12
Variazione dei livelli plasmatici di beta-carotene
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9 e 12
Analisi di laboratorio di campioni di sangue per misurare la concentrazione di $\beta$-carotene (mg/L) per correlarla con la risposta clinica e garantire l'efficienza del washout.
Mesi 0, 3, 9 e 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione nella Risposta Pupillare (Pupilloperimetria Cromatica)
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9, 12
Misurazione della costrizione pupillare in risposta a stimoli luminosi cromatici focali (luce rossa e blu) per valutare la funzione dei bastoncelli e dei coni.
Mesi 0, 3, 9, 12
Variazione dello Spessore dello Strato Retinico mediante SD-OCT
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9, 12
Utilizzo della tomografia a coerenza ottica in dominio spettrale (SD-OCT) per monitorare le variazioni dello spessore degli strati retinici (in micrometri)
Mesi 0, 3, 9, 12
Variazione dell'Area della Zona Ellissoide (EZ) (mm^2) Misurata mediante Imaging SD-OCT En Face
Lasso di tempo: Baseline (Mese 0), Fine del primo trattamento (Mese 3), Fine del washout (Mese 9), e Fine del secondo trattamento (Mese 12).
L'area della Zona Ellissoide (EZ) riflette l'integrità dei fotorecettori. L'area totale della EZ preservata sarà quantificata in millimetri quadrati (mm^2) utilizzando la segmentazione semi-automatica delle scansioni volumetriche SD-OCT. L'esito riportato è la variazione media dell'area della EZ dal basale a ciascun punto temporale di follow-up. Una diminuzione dell'area rappresenta la progressione della malattia.
Baseline (Mese 0), Fine del primo trattamento (Mese 3), Fine del washout (Mese 9), e Fine del secondo trattamento (Mese 12).
Variazione della Lunghezza della Zona Ellissoidale (EZ) Misurata mediante SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline (Mese 0), Fine del primo trattamento (Mese 3), Fine del washout (Mese 9) e Fine del secondo trattamento (Mese 12).
La lunghezza della zona ellissoide (EZ) (nota anche come larghezza dell'EZ o diametro trans-foveale dell'EZ) rappresenta l'estensione orizzontale dell'integrità preservata dei fotorecettori.
Questa misura viene quantificata in micrometri (µm) o millimetri (mm) utilizzando una scansione B orizzontale standardizzata che attraversa la fovea (Tomografia a Coerenza Ottica a Dominio Spettrale - SD-OCT).
Una diminuzione della lunghezza dell'EZ riflette la progressiva costrizione del campo visivo tipica della Retinite Pigmentosa.
L'analisi confronterà il tasso di cambiamento durante i periodi di trattamento rispetto alla misurazione basale e al periodo di washout.
Baseline (Mese 0), Fine del primo trattamento (Mese 3), Fine del washout (Mese 9) e Fine del secondo trattamento (Mese 12).
Variazione della Sensibilità al Contrasto
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9, 12
Valutazione della capacità del paziente di distinguere oggetti in primo piano da sfondi di luminanza simile
Mesi 0, 3, 9, 12
Tasso di Adattamento al Buio
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9, 12
Misurazione del tempo necessario affinché la retina recuperi la sensibilità al buio dopo un'illuminazione intensa.
Mesi 0, 3, 9, 12
Livelli plasmatici di retinolo e RBP4
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9, 12
Misurazione delle concentrazioni plasmatiche di vitamina A (retinolo) e proteina legante il retinolo 4 (RBP4) in mg/L
Mesi 0, 3, 9, 12
Variazione rispetto al basale della pressione intraoculare (IOP) misurata mediante tonometria ad applanazione di Goldmann (mmHg).
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9, 12
La PIO viene misurata in millimetri di mercurio (mmHg) utilizzando la Tonometria ad applanazione di Goldmann. L'esito riportato è la variazione media della PIO rispetto al basale per valutare l'effetto fisiologico e la sicurezza del trattamento.
Mesi 0, 3, 9, 12
Numero di partecipanti con risultati anomali clinicamente significativi alla biomicroscopia a lampada a fessura.
Lasso di tempo: Baseline (Mese 0), Mese 3 (Fine del primo trattamento), Mese 9 (Fine del washout) e Mese 12 (Fine del secondo trattamento)
L'esame con lampada a fessura include la valutazione delle palpebre, della congiuntiva, della cornea, dell'iride e del cristallino. Le cellule e il flare della camera anteriore saranno classificati secondo i criteri della Standardizzazione della Nomenclatura dell'Uveite (SUN) (scala 0-4+). Un "reperto anomalo clinicamente significativo" è definito come qualsiasi nuovo reperto o peggioramento di una condizione esistente (ad esempio, aumento del grado SUN o del punteggio della cataratta LOCS III) che lo sperimentatore giudica clinicamente rilevante
Baseline (Mese 0), Mese 3 (Fine del primo trattamento), Mese 9 (Fine del washout) e Mese 12 (Fine del secondo trattamento)
Cambiamento nella Qualità della Vita (Questionario Q25)
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 9, 12
Punteggio totale del questionario di funzionalità visiva del National Eye Institute a 25 voci (VFQ-25) per valutare l'impatto della vista sulle attività quotidiane. I punteggi vanno da 0 a 100, dove punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Mesi 0, 3, 9, 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sheba Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

3 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 6191-19-SMC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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INDECISO

Descrizione del piano IPD

I ricercatori non hanno ancora stabilito se i dati dei singoli partecipanti saranno condivisi. Questa decisione dipenderà dalla disponibilità di una piattaforma sicura per l'hosting dei dati e dal garantire il rigoroso rispetto delle normative sulla privacy dei pazienti e degli accordi di consenso informato relativi ai dati genetici.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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