低リスク骨髄異形成症候群における貧血に対するダパグリフロジン (DAPA-MDS1)

骨髄異形成症候群（MDS）は、無効造血と血球減少を特徴とする一群のクローン性造血器疾患である。 これらのうち、低リスクMDS患者において最も一般的かつ臨床的に重要な症状は貧血であり、しばしば疲労、生活の質の低下、輸血必要性の増加につながる。

低リスクMDSにおける貧血の現在の治療選択肢には、赤血球造血刺激因子（ESA）やルスパテルセプトなどの他の療法が含まれる。 しかし、これらの治療は普遍的には有効ではなく、特定の状況ではアクセスが制限される可能性がある。 その結果、多くの患者が輸血依存状態のままであるか、持続的な貧血を経験しており、追加の治療選択肢の必要性が強調されている。

ナトリウム-グルコース共輸送体2（SGLT2）阻害薬は、糖尿病、心不全、慢性腎臓病の管理に広く使用されている。 複数の臨床研究は、SGLT2阻害薬を投与された患者において、ヘモグロビンとヘマトクリット値の上昇を一貫して実証している。 提案されている機序には、エリスロポエチン産生の増加、鉄代謝の調節、血漿量の減少が含まれる。 これらの知見は、SGLT2阻害薬が赤血球造血を刺激する潜在的な役割を示唆している。

最近の観察データは、SGLT2阻害薬療法が、MDSを含む骨髄性腫瘍患者のヘモグロビンレベルを改善する可能性があることを示唆している。 しかし、これらの知見は小規模なサンプルサイズと後ろ向き研究デザインによって制限されており、前向き臨床データが不足している。

本研究は、低リスクMDSおよび貧血患者におけるダパグリフロジンの有効性と安全性を評価するための前向き、単群、第II相臨床試験としてデザインされている。 参加者は、ダパグリフロジン10mgを経口で1日1回、24週間投与される。 研究期間中、ヘモグロビン反応、輸血必要性、安全性アウトカムが評価される。

本研究の結果は、低リスクMDS患者における貧血の潜在的な治療選択肢としてSGLT2阻害薬を使用することの概念実証エビデンスを提供し、この状況でのさらなる臨床開発を支持することが期待される。