저위험 골수이형성증후군에서 빈혈 치료를 위한 다파글리플로진 (DAPA-MDS1)
저위험 골수이형성증후군 환자의 빈혈에 대한 다파글리플로진의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 2상, 전향적, 개방형 연구
본 연구는 저위험 골수이형성증후군(MDS) 환자의 빈혈 개선을 위한 다파글리플로진의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 전향적, 단일군, 2상 임상시험입니다.
빈혈은 저위험 MDS 환자에서 가장 흔한 임상적 문제로, 종종 피로, 삶의 질 저하, 반복적인 수혈 필요로 이어집니다. 현재 사용 가능한 치료 옵션인 적혈구 생성 촉진제 및 기타 치료법은 모든 환자에게 효과적이지 않으며, 추가적인 치료 옵션이 필요합니다.
다파글리플로진은 당뇨병, 심부전, 만성 신장질환 치료에 널리 사용되는 나트륨-글루코스 공동수송체-2(SGLT2) 억제제입니다. 이전 연구들은 SGLT2 억제제가 적혈구 생성을 자극함으로써 헤모글로빈 수치를 증가시킬 수 있음을 보여주었습니다.
본 연구에서 적격 환자는 24주 동안 하루 한 번 경구로 다파글리플로진 10mg을 투여받게 됩니다. 주요 목표는 연구 기간 동안의 헤모글로빈 반응률을 평가하는 것입니다. 부차적 목표로는 헤모글로빈 수치 변화, 수혈 요구량, 안전성 결과가 포함됩니다.
본 연구는 다파글리플로진이 저위험 MDS 환자의 빈혈에 대한 잠재적 치료 옵션으로 활용될 수 있는지 탐구하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
골수이형성증후군(MDS)은 비효율적인 조혈과 세포감소증을 특징으로 하는 클론성 조혈 장애 그룹입니다. 이 중 빈혈은 저위험 MDS 환자에서 가장 흔하고 임상적으로 중요한 증상으로, 종종 피로, 삶의 질 저하 및 수혈 요구 증가로 이어집니다.
저위험 MDS 환자의 빈혈에 대한 현재 치료 옵션에는 적혈구생성자극제(ESA) 및 루스파테르셉트와 같은 기타 요법이 포함됩니다. 그러나 이러한 치료는 보편적으로 효과적이지 않으며 특정 환경에서는 접근이 제한될 수 있습니다. 결과적으로 많은 환자가 수혈 의존적이거나 지속적인 빈혈을 경험하여 추가 치료 옵션의 필요성이 강조됩니다.
나트륨-포도당 공동수송체-2(SGLT2) 억제제는 당뇨병, 심부전 및 만성 신장 질환의 관리에 널리 사용됩니다. 여러 임상 연구에서 SGLT2 억제제를 투여받은 환자에서 헤모글로빈과 헤마토크릿 수치가 증가한다는 점이 일관되게 입증되었습니다. 제안된 기전에는 에리트로포이에틴 생성 증가, 철 대사 조절 및 혈장량 감소가 포함됩니다. 이러한 발견은 SGLT2 억제제가 적혈구생성을 자극하는 데 잠재적인 역할을 할 수 있음을 시사합니다.
최근 관찰 데이터에 따르면 SGLT2 억제제 요법이 MDS를 포함한 골수성 신생물 환자의 헤모글로빈 수치를 개선할 수 있을 것으로 제안됩니다. 그러나 이러한 발견은 작은 표본 크기와 후향적 연구 설계로 인해 제한적이며 전향적 임상 데이터가 부족합니다.
이 연구는 저위험 MDS 및 빈혈 환자에서 다파글리플로진의 효능과 안전성을 평가하기 위한 전향적 단일군 2상 임상 시험으로 설계되었습니다. 참가자는 24주 동안 하루 한 번 경구로 다파글리플로진 10mg을 투여받습니다. 연구 기간 동안 헤모글로빈 반응, 수혈 요구량 및 안전성 결과를 평가할 것입니다.
이 연구 결과는 SGLT2 억제제가 저위험 MDS 환자의 빈혈에 대한 잠재적 치료 옵션으로 사용될 수 있다는 개념 증명 증거를 제공하고, 이 환경에서의 추가 임상 개발을 지원할 것으로 예상됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Seug yun Yoon, MD, PhD
- 전화번호: +82-10-9267-2281
- 이메일: ysy6496@schmc.ac.kr
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상 성인
- WHO 또는 ICC 기준에 따른 골수형성이상증후군(MDS) 진단
- 개정된 국제예후점수체계(IPSS-R) 위험도 매우 낮음, 낮음 또는 중간
- 선별검사 시 헤모글로빈 ≤10 g/dL
- 수혈 독립적 또는 낮은 수혈 부담 (등록 전 8주 이내 적혈구 수혈 ≤2 단위로 정의)
- 적혈구생성촉진제(ESA) 또는 기타 빈혈 치료제를 투여 중인 경우, 등록 전 최소 8주 동안 안정적인 용량 유지
- 동부협력종양학그룹(ECOG) 수행 상태 0-2
- 절대호중구수(ANC) ≥0.75×10⁹/L
- 혈소판 수 ≥50×10⁹/L
- 적절한 장기 기능:
크레아티닌 청소율 ≥30 mL/min AST 또는 ALT ≤3×정상 상한치
배제 기준:
- IPSS-R 중간-높음 또는 높음 위험도 MDS
- 급성골수성백혈병으로의 전환 또는 ≥20% 아세포
- 선별검사 전 8주 이내 MDS 또는 빈혈 치료제(예: ESA, luspatercept, 저메틸화제) 시작 또는 용량 변경
- 등록 전 8주 이내 적혈구 수혈 >2 단위
- SGLT2 억제제 현재 사용 또는 SGLT2 억제제에 대한 심각한 부작용 병력
- 조절되지 않은 당뇨병(예: HbA1c >10%) 또는 당뇨병성케톤산증 병력
- 추정사구체여과율(eGFR) <30 mL/min/1.73 m²
- 활성 또는 조절되지 않은 감염
- 절대호중구수(ANC) <0.75×10⁹/L 또는 혈소판 수 <50×10⁹/L
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 연구자의 판단에 따라 참여가 부적절하다고 간주되는 모든 상태
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 다파글리플로진
참가자들은 24주 동안 하루에 한 번 경구로 다파글리플로진 10mg을 복용합니다.
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Dapagliflozin 10 mg을 24주 동안 하루에 한 번 경구 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈 반응률
기간: 24주 이내
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기저선 대비 헤모글로빈이 1.0 g/dL 이상 증가하고, 적혈구 수혈 없이 최소 8주간 유지된 환자의 비율.
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24주 이내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈 수치 변화
기간: 최대 24주
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연구 기간 동안 기준선 대비 혈색소 수치의 평균 변화
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최대 24주
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헤모글로빈 증가량이 ≥1.5 g/dL 이상인 환자의 비율
기간: 최대 24주
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기준치 대비 헤모글로빈이 1.5 g/dL 이상 증가한 환자의 비율.
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최대 24주
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적혈구 수혈 요구량의 변화
기간: 최대 24주
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기저선과 비교한 적혈구 수혈 요구량의 변화
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최대 24주
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혈색소 반응 지속 기간
기간: 최대 24주
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최초 기록된 혈색소 반응부터 반응 상실까지의 기간.
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최대 24주
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부작용 발생률
기간: 최대 24주
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CTCAE 기준에 따라 평가된 이상반응의 발생률 및 심각도.
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최대 24주
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Mazer CD, Hare GMT, Connelly PW, Gilbert RE, Shehata N, Quan A, Teoh H, Leiter LA, Zinman B, Juni P, Zuo F, Mistry N, Thorpe KE, Goldenberg RM, Yan AT, Connelly KA, Verma S. Effect of Empagliflozin on Erythropoietin Levels, Iron Stores, and Red Blood Cell Morphology in Patients With Type 2 Diabetes Mellitus and Coronary Artery Disease. Circulation. 2020 Feb 25;141(8):704-707. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.119.044235. Epub 2019 Nov 11. No abstract available.
- Alsugair A, Fathima S, Aperna F, Gangat N, Tefferi A. Sodium-glucose co-transporter-2 inhibitor treatmentassociated changes in hemoglobin level in anemic patients with myelodysplastic syndromes or myelodysplastic/myeloproliferative neoplasms. Haematologica. 2025 Jun 1;110(6):1422-1425. doi: 10.3324/haematol.2024.287032. Epub 2025 Jan 23. No abstract available.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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