Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dapagliflozin för anemi vid lågrisk myelodysplastiska syndrom (DAPA-MDS1)

1 april 2026 uppdaterad av: Seug yun Yoon, MD

En fas II-studie, prospektiv, öppen, för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos dapagliflozin för anemi hos patienter med lågrisk myelodysplastiska syndrom

Denna studie är en prospektiv, ensidig, fas II klinisk prövning som är utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos dapagliflozin för att förbättra anemi hos patienter med lågrisk myelodysplastiska syndrom (MDS).

Anemi är det vanligaste kliniska problemet hos patienter med lågrisk MDS och leder ofta till trötthet, minskad livskvalitet och behov av upprepade blodtransfusioner. Nuvarande behandlingsalternativ, inklusive erytropoesstimulerande medel och andra terapier, är inte effektiva för alla patienter, och ytterligare behandlingsalternativ behövs.

Dapagliflozin är en natrium-glukos-kotransportör-2 (SGLT2)-hämmare som används i stor utsträckning för behandling av diabetes, hjärtsvikt och kronisk njursjukdom. Tidigare studier har visat att SGLT2-hämmare kan öka hemoglobinhalterna, möjligen genom att stimulera erytropoes.

I denna studie kommer berättigade patienter att få dapagliflozin 10 mg oralt en gång dagligen i 24 veckor. Huvudsyftet är att utvärdera hemoglobinresponsgraden under studieperioden. Sekundära syften inkluderar förändringar i hemoglobinhalter, transfusionsbehov och säkerhetsutfall.

Denna studie syftar till att utforska om dapagliflozin kan fungera som ett potentiellt behandlingsalternativ för anemi hos patienter med lågrisk MDS.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Myelodysplastiska syndrom (MDS) är en grupp klonala hematopoetiska störningar som kännetecknas av ineffektiv hematopoes och cytopenier. Bland dessa är anemi den vanligaste och kliniskt signifikanta manifestationen hos patienter med lågrisk-MDS, vilket ofta leder till trötthet, minskad livskvalitet och ökade transfusionsbehov.

Nuvarande behandlingsalternativ för anemi vid lågrisk-MDS inkluderar erytropoetin-stimulerande medel (ESA) och andra terapier som luspatercept. Dessa behandlingar är dock inte universellt effektiva, och tillgången kan vara begränsad i vissa miljöer. Som ett resultat förblir många patienter transfusionsberoende eller upplever ihållande anemi, vilket belyser behovet av ytterligare terapeutiska alternativ.

Natrium-glukos-cotransporter-2 (SGLT2)-hämmare används i stor utsträckning vid behandling av diabetes mellitus, hjärtsvikt och kronisk njursjukdom. Flera kliniska studier har konsekvent visat ökningar i hemoglobin- och hematokritnivåer hos patienter som får SGLT2-hämmare. De föreslagna mekanismerna inkluderar ökad erytropoetinproduktion, modulering av järnmetabolism och minskning av plasmavolym. Dessa fynd tyder på en potentiell roll för SGLT2-hämmare i att stimulera erytropoes.

Nyligen publicerade observationsdata har antytt att SGLT2-hämmareterapi kan förbättra hemoglobinnivåer hos patienter med myeloida neoplasi, inklusive MDS. Dessa fynd är dock begränsade av små urvalsstorlekar och retrospektiva studiedesigner, och prospektiva kliniska data saknas.

Denna studie är utformad som en prospektiv, enarms, fas II klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos dapagliflozin hos patienter med lågrisk-MDS och anemi. Deltagarna kommer att få dapagliflozin 10 mg oralt en gång dagligen i 24 veckor. Studien kommer att bedöma hemoglobinsvar, transfusionsbehov och säkerhetsresultat under studieperioden.

Resultaten från denna studie förväntas ge proof-of-concept-bevis för användningen av SGLT2-hämmare som ett potentiellt terapeutiskt alternativ för anemi hos patienter med lågrisk-MDS och stödja ytterligare klinisk utveckling i detta sammanhang.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

37

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna i åldern ≥18 år
  • Diagnos av myelodysplastiska syndrom (MDS) enligt WHO- eller ICC-kriterier
  • Reviderad International Prognostic Scoring System (IPSS-R) mycket låg risk, låg risk eller intermediär risk
  • Hemoglobin ≥10 g/dL vid screening
  • Transfusionsoberoende eller låg transfusionsbörda (definierat som ≤2 enheter röda blodkroppstransfusioner inom 8 veckor före inkludering)
  • Om behandling med erytropoesstimulerande medel (ESA) eller annan anemidirekterad terapi, stabil dos under minst 8 veckor före inkludering
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus 0-2
  • Absolut neutrofilantal (ANC) ≥0,75 × 10⁹/L
  • Trombocytantal ≥50 × 10⁹/L
  • Tillräcklig organfunktion:

Kreatininclearance ≥30 mL/min AST eller ALT ≤3 × övre referensgräns

Exklusionskriterier:

  • IPSS-R intermediär-hög eller hög risk MDS
  • Transformation till akut myeloisk leukemi eller ≥20% blaster
  • Start eller dosändring av MDS- eller anemidirekterad terapi (t.ex. ESA, luspatercept, hypometylerande medel) inom 8 veckor före screening
  • Röda blodkroppstransfusioner >2 enheter inom 8 veckor före inkludering
  • Nuvarande användning av SGLT2-hämmare eller tidigare allvarlig biverkning på SGLT2-hämmare
  • Okontrollerad diabetes mellitus (t.ex. HbA1c >10%) eller tidigare diabetisk ketoacidos
  • Beräknad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <30 mL/min/1,73 m²
  • Aktiv eller okontrollerad infektion
  • Absolut neutrofilantal (ANC) <0,75 × 10⁹/L eller trombocytantal <50 × 10⁹/L
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Allt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle göra deltagande olämpligt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dapagliflozin
Deltagarna får dapagliflozin 10 mg peroralt en gång dagligen i 24 veckor.
Läkemedel: Dapagliflozin (10mg Tab)
Dapagliflozin 10 mg administreras oralt en gång dagligen i 24 veckor.
Andra namn:
  • Forxiga

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hemoglobinresponshastighet
Tidsram: Inom 24 veckor
Andel patienter som uppnår en hemoglobinökning på ≥1,0 g/dL från baslinjen, bibehållen i minst 8 veckor, i frånvaro av transfusion av röda blodkroppar.
Inom 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i hemoglobinvärde
Tidsram: Upp till 24 veckor
Genomsnittlig förändring i hemoglobinvärden från baslinjen under studieperioden.
Upp till 24 veckor
Andel patienter med hemoglobinhöjning ≥1.5 g/dL
Tidsram: Upp till 24 veckor
Andel patienter som uppnår en hemoglobinökning på ≥1,5 g/dL från baslinjen.
Upp till 24 veckor
Förändring i krav på transfusion av röda blodkroppar
Tidsram: Upp till 24 veckor
Förändring i behovet av transfusion av röda blodkroppar jämfört med baslinjen.
Upp till 24 veckor
Duration of Hemoglobin Response
Tidsram: Upp till 24 veckor
Duration from first documented hemoglobin response to loss of response.
Upp till 24 veckor
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Upp till 24 veckor
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar bedömda enligt CTCAE-kriterierna.
Upp till 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Seug yun Yoon, MD

Samarbetspartners

Boryung Pharmaceutical Co., Ltd

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 september 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2026

Första postat (Faktisk)

8 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DAPA-MDS-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera