Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dapagliflozin til Anæmi ved Lavrisiko Myelodysplastiske Syndromer (DAPA-MDS1)

1. april 2026 opdateret af: Seug yun Yoon, MD

En fase II, prospektiv, åben-label undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af dapagliflozin for anæmi hos patienter med lavere-risiko myelodysplastiske syndromer

Dette studie er et prospektivt, en-armet, fase II klinisk forsøg, der er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af dapagliflozin i forbedring af anæmi hos patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS) med lavere risiko.

Anæmi er det mest almindelige kliniske problem hos patienter med MDS med lavere risiko og fører ofte til træthed, nedsat livskvalitet og behov for gentagne blodtransfusioner. Nuværende behandlingsmuligheder, herunder erytropoese-stimulerende midler og andre terapier, er ikke effektive for alle patienter, og der er behov for yderligere behandlingsmuligheder.

Dapagliflozin er en natrium-glukose cotransporter-2 (SGLT2)-hæmmer, der er bredt anvendt til behandling af diabetes, hjerteinsufficiens og kronisk nyresygdom. Tidligere undersøgelser har vist, at SGLT2-hæmmere kan øge hæmoglobinniveauer, muligvis ved at stimulere erytropoese.

I dette studie vil kvalificerede patienter modtage dapagliflozin 10 mg oralt én gang dagligt i 24 uger. Det primære mål er at evaluere hæmoglobinresponsraten i løbet af studieperioden. Sekundære mål inkluderer ændringer i hæmoglobinniveauer, transfusionbehov og sikkerhedsresultater.

Dette studie har til formål at undersøge, om dapagliflozin kan fungere som en potentiel behandlingsmulighed for anæmi hos patienter med MDS med lavere risiko.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er en gruppe af klonale hæmatopoietiske lidelser, der er karakteriseret ved ineffektiv hæmatopoiese og cytopenier. Blandt disse er anæmi den mest almindelige og klinisk signifikante manifestation hos patienter med lavere-risiko MDS, som ofte fører til træthed, nedsat livskvalitet og øget transfusionsbehov.

Nuværende behandlingsmuligheder for anæmi ved lavere-risiko MDS omfatter erytropoese-stimulerende midler (ESA) og andre terapier som luspatercept. Disse behandlinger er dog ikke universelt effektive, og adgangen kan være begrænset i visse sammenhænge. Som følge heraf forbliver mange patienter transfusionsafhængige eller oplever vedvarende anæmi, hvilket understreger behovet for yderligere terapeutiske muligheder.

Natrium-glukose-cotransporter-2 (SGLT2)-hæmmere er bredt anvendt i behandlingen af diabetes mellitus, hjertesvigt og kronisk nyresygdom. Flere kliniske undersøgelser har konsekvent demonstreret stigninger i hæmoglobin- og hæmatokritniveauer hos patienter, der modtager SGLT2-hæmmere. De foreslåede mekanismer omfatter øget erytropoietinproduktion, modulation af jernstoffskiftet og reduktion i plasmavolumen. Disse resultater antyder en potentiel rolle for SGLT2-hæmmere i stimulering af erytropoese.

Nylige observationsdata har antydet, at SGLT2-hæmmerterapi kan forbedre hæmoglobinniveauer hos patienter med myeloid neoplasi, inklusive MDS. Disse resultater er dog begrænset af små stikprøvestørrelser og retrospektive undersøgelsesdesigns, og prospektive kliniske data mangler.

Denne undersøgelse er designet som en prospektiv, enarms, fase II klinisk prøve for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af dapagliflozin hos patienter med lavere-risiko MDS og anæmi. Deltagerne vil modtage dapagliflozin 10 mg oralt en gang dagligt i 24 uger. Undersøgelsen vil vurdere hæmoglobinrespons, transfusionsbehov og sikkerhedsresultater i løbet af undersøgelsesperioden.

Resultaterne af denne undersøgelse forventes at give proof-of-concept-bevis for anvendelsen af SGLT2-hæmmere som en potentiel terapeutisk mulighed for anæmi hos patienter med lavere-risiko MDS og at støtte yderligere klinisk udvikling i denne sammenhæng.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

37

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne i alderen ≥18 år
  • Diagnose af myelodysplastiske syndromer (MDS) ifølge WHO- eller ICC-kriterier
  • Revideret International Prognostic Scoring System (IPSS-R) meget lav, lav eller mellem risiko
  • Hæmoglobin ≥10 g/dL ved screening
  • Transfusionsuafhængig eller lav transfusionsbyrde (Defineret som ≤2 enheder røde blodcelle-transfusioner inden for 8 uger før indmelding)
  • Hvis der modtages erytropoese-stimulerende midler (ESA) eller anden anæmi-retteret behandling, skal dosen have været stabil i mindst 8 uger før indmelding
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-2
  • Absolut neutrofilantal (ANC) ≥0,75 × 10⁹/L
  • Blodpladetal ≥50 × 10⁹/L
  • Tilstrækkelig organfunktion:

Kreatinin-clearance ≥30 mL/min AST eller ALT ≤3 × øvre normalgrænse

Eksklusionskriterier:

  • IPSS-R mellem-høj eller høj-risiko MDS
  • Transformation til akut myeloid leukæmi eller ≥20% blaster
  • Påbegyndelse eller dosisændring af MDS- eller anæmi-retteret behandling (f.eks. ESA, luspatercept, hypomethyleringsmidler) inden for 8 uger før screening
  • Røde blodcelle-transfusioner >2 enheder inden for 8 uger før indmelding
  • Aktuel brug af SGLT2-hæmmere eller historik for alvorlig bivirkning til SGLT2-hæmmere
  • Ukontrolleret diabetes mellitus (f.eks. HbA1c >10%) eller historik for diabetisk ketoacidose
  • Anslået glomerulær filtrationsrate (eGFR) <30 mL/min/1,73 m²
  • Aktiv eller ukontrolleret infektion
  • Absolut neutrofilantal (ANC) <0,75 × 10⁹/L eller blodpladetal <50 × 10⁹/L
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Enhver tilstand, som efter undersøgelsens leders skøn, ville gøre deltagelse uhensigtsmæssig

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dapagliflozin
Deltagerne modtager dapagliflozin 10 mg oralt én gang dagligt i 24 uger.
Medicin: Dapagliflozin (10mg Tab)
Dapagliflozin 10 mg administreret oralt én gang dagligt i 24 uger.
Andre navne:
  • Forxiga

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hemoglobinresponsrate
Tidsramme: Inden for 24 uger
Andel af patienter, der opnår en hæmoglobinstigning på ≥1,0 g/dL fra udgangspunktet, som opretholdes i mindst 8 uger, uden transfusion af røde blodlegemer.
Inden for 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Hæmoglobin-niveau
Tidsramme: Op til 24 uger
Gennemsnitlig ændring i hæmoglobinniveau fra baseline i løbet af undersøgelsesperioden.
Op til 24 uger
Andel af patienter med hæmoglobinstigning ≥1,5 g/dL
Tidsramme: Op til 24 uger
Andel af patienter, der opnår en hæmoglobinforøgelse på ≥1,5 g/dL fra udgangspunktet.
Op til 24 uger
Ændring i behovet for røde blodlegemetransfusion
Tidsramme: Op til 24 uger
Ændring i behovet for røde blodcelle-transfusioner sammenlignet med udgangspunktet.
Op til 24 uger
Varighed af hæmoglobinrespons
Tidsramme: Op til 24 uger
Varighed fra første dokumenterede hæmoglobinrespons til responsforlængelse.
Op til 24 uger
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Op til 24 uger
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger vurderet i henhold til CTCAE-kriterierne.
Op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Seug yun Yoon, MD

Samarbejdspartnere

Boryung Pharmaceutical Co., Ltd

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. april 2026

Først opslået (Faktiske)

8. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DAPA-MDS-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi

Kliniske forsøg med Dapagliflozin (10mg Tab)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner