Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dapagliflozine voor anemie bij myelodysplastische syndromen met een lager risico (DAPA-MDS1)

1 april 2026 bijgewerkt door: Seug yun Yoon, MD

Een fase II, prospectieve, open-label studie om de werkzaamheid en veiligheid van dapagliflozine voor bloedarmoede te evalueren bij patiënten met myelodysplastische syndromen met een laag risico

Deze studie is een prospectieve, single-arm, fase II klinische studie die is ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van dapagliflozine bij het verbeteren van anemie bij patiënten met lager-risico myelodysplastische syndromen (MDS) te evalueren.

Anemie is het meest voorkomende klinische probleem bij patiënten met lager-risico MDS en leidt vaak tot vermoeidheid, verminderde levenskwaliteit en de noodzaak van herhaalde bloedtransfusies. Huidige behandelingsopties, waaronder erytropoëse-stimulerende middelen en andere therapieën, zijn niet effectief bij alle patiënten, en er zijn aanvullende behandelingsopties nodig.

Dapagliflozine is een natrium-glucose cotransporter-2 (SGLT2)-remmer die veel wordt gebruikt voor de behandeling van diabetes, hartfalen en chronische nierziekte. Eerdere studies hebben aangetoond dat SGLT2-remmers hemoglobinewaarden kunnen verhogen, mogelijk door erytropoëse te stimuleren.

In deze studie krijgen in aanmerking komende patiënten gedurende 24 weken eenmaal daags oraal 10 mg dapagliflozine. Het primaire doel is om het hemoglobineresponspercentage tijdens de studieperiode te evalueren. Secundaire doelstellingen omvatten veranderingen in hemoglobinewaarden, transfusiebehoeften en veiligheidsresultaten.

Deze studie heeft tot doel te onderzoeken of dapagliflozine kan dienen als een potentiële behandelingsoptie voor anemie bij patiënten met lager-risico MDS.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn een groep van clonale hematopoëtische aandoeningen die worden gekenmerkt door ineffectieve hematopoëse en cytopenieën. Onder deze is bloedarmoede de meest voorkomende en klinisch significante manifestatie bij patiënten met lager-risico MDS, wat vaak leidt tot vermoeidheid, verminderde levenskwaliteit en verhoogde transfusiebehoeften.

Huidige behandelingsopties voor bloedarmoede bij lager-risico MDS omvatten erytropoëse-stimulerende middelen (ESA) en andere therapieën zoals luspatercept. Deze behandelingen zijn echter niet universeel effectief, en de toegang kan in bepaalde situaties beperkt zijn. Als gevolg daarvan blijven veel patiënten transfusieafhankelijk of ervaren aanhoudende bloedarmoede, wat de behoefte aan aanvullende therapeutische opties benadrukt.

Natrium-glucose cotransporter-2 (SGLT2) remmers worden veel gebruikt bij de behandeling van diabetes mellitus, hartfalen en chronische nierziekte. Meerdere klinische studies hebben consequent verhogingen van hemoglobine- en hematocrietwaarden aangetoond bij patiënten die SGLT2-remmers krijgen. De voorgestelde mechanismen omvatten verhoogde erytropoëtineproductie, modulatie van het ijzermetabolisme en vermindering van het plasmavolume. Deze bevindingen suggereren een potentiële rol van SGLT2-remmers bij het stimuleren van erytropoëse.

Recente observationele gegevens hebben gesuggereerd dat SGLT2-remmertherapie hemoglobinewaarden kan verbeteren bij patiënten met myeloïde neoplasma's, inclusief MDS. Deze bevindingen worden echter beperkt door kleine steekproefgroottes en retrospectieve studieopzetten, en prospectieve klinische gegevens ontbreken.

Deze studie is ontworpen als een prospectieve, éénarmige, fase II klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van dapagliflozine te evalueren bij patiënten met lager-risico MDS en bloedarmoede. Deelnemers zullen gedurende 24 weken dagelijks eenmaal oraal 10 mg dapagliflozine krijgen. De studie zal gedurende de studieduur hemoglobinerespons, transfusiebehoeften en veiligheidsuitkomsten beoordelen.

De resultaten van deze studie worden verwacht bewijs van concept te leveren voor het gebruik van SGLT2-remmers als een potentiële therapeutische optie voor bloedarmoede bij patiënten met lager-risico MDS en om verdere klinische ontwikkeling in deze setting te ondersteunen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

37

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassenen van ≥18 jaar
  • Diagnose van myelodysplastisch syndroom (MDS) volgens WHO- of ICC-criteria
  • Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) zeer laag, laag of intermediair risico
  • Hemoglobine ≤10 g/dL bij screening
  • Transfusie-onafhankelijk of lage transfusiebehoefte (gedefinieerd als ≤2 eenheden rodebloedceltransfusie binnen 8 weken voor inschrijving)
  • Indien erytropoëse-stimulerende middelen (ESA) of andere anemiegerichte therapie wordt gebruikt, een stabiele dosis gedurende minstens 8 weken voor inschrijving
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0-2
  • Absolute neutrofielentelling (ANC) ≥0,75 × 10⁹/L
  • Bloedplaatjestelling ≥50 × 10⁹/L
  • Voldoende orgaanfunctie:

Creatinineklaring ≥30 mL/min AST of ALT ≤3 × bovenste normaalwaarde

Exclusiecriteria:

  • IPSS-R intermediair-hoog of hoog-risico MDS
  • Transformatie naar acute myeloïde leukemie of ≥20% blasten
  • Start of doseringswijziging van MDS- of anemiegerichte therapie (bijv. ESA, luspatercept, hypomethylerende middelen) binnen 8 weken voor screening
  • Rodebloedceltransfusie >2 eenheden binnen 8 weken voor inschrijving
  • Huidig gebruik van SGLT2-remmers of voorgeschiedenis van ernstige bijwerking op SGLT2-remmers
  • Ongereguleerde diabetes mellitus (bijv. HbA1c >10%) of voorgeschiedenis van diabetische ketoacidose
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <30 mL/min/1,73 m²
  • Actieve of ongecontroleerde infectie
  • Absolute neutrofielentelling (ANC) <0,75 × 10⁹/L of bloedplaatjestelling <50 × 10⁹/L
  • Zwangere of borstvoedende vrouwen
  • Elke aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, deelname ongeschikt maakt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dapagliflozine
Deelnemers krijgen dapagliflozin 10 mg eenmaal daags oraal toegediend gedurende 24 weken.
Geneesmiddel: Dapagliflozine (10mg Tab)
Dapagliflozin 10 mg eenmaal daags oraal toegediend gedurende 24 weken.
Andere namen:
  • Forxiga

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemoglobine Responspercentage
Tijdsspanne: Binnen 24 weken
Proportie patiënten die een hemoglobine stijging van ≥1,0 g/dL ten opzichte van de uitgangswaarde bereiken, gedurende minimaal 8 weken, zonder rode bloedceltransfusie.
Binnen 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Gemiddelde verandering in hemoglobinegehalte ten opzichte van de baseline gedurende de onderzoeksperiode.
Tot 24 weken
Proportie patiënten met hemoglobinetoename ≥1,5 g/dL
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Aandeel patiënten dat een hemoglobinetoename van ≥1,5 g/dL ten opzichte van baseline bereikt.
Tot 24 weken
Verandering in behoefte aan rode bloedceltransfusie
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Verandering in de behoefte aan rode bloedceltransfusie vergeleken met de uitgangswaarde.
Tot 24 weken
Duur van hemoglobinerespons
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Duur vanaf de eerste gedocumenteerde hemoglobinerespons tot verlies van respons.
Tot 24 weken
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Incidentie en ernst van bijwerkingen beoordeeld volgens CTCAE-criteria.
Tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seug yun Yoon, MD

Medewerkers

Boryung Pharmaceutical Co., Ltd

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 september 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DAPA-MDS-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren