Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dapagliflozin for anemi ved lavere-risiko myelodysplastiske syndromer (DAPA-MDS1)

1. april 2026 oppdatert av: Seug yun Yoon, MD

En fase II, prospektiv, åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Dapagliflozin for anemi hos pasienter med myelodysplastiske syndromer med lavere risiko

Denne studien er et prospektivt, enarmet, fase II klinisk forsøk designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til dapagliflozin for å forbedre anemi hos pasienter med myelodysplastiske syndromer (MDS) med lavere risiko.

Anemi er det vanligste kliniske problemet hos pasienter med MDS med lavere risiko og fører ofte til tretthet, redusert livskvalitet og behov for gjentatte blodoverføringer. Nåværende behandlingsalternativer, inkludert erytropoese-stimulerende midler og andre terapier, er ikke effektive hos alle pasienter, og ytterligere behandlingsalternativer er nødvendige.

Dapagliflozin er en natrium-glukose-kotransporter-2 (SGLT2)-hemmer som er mye brukt til behandling av diabetes, hjertesvikt og kronisk nyresykdom. Tidligere studier har vist at SGLT2-hemmere kan øke hemoglobinnivåene, muligens ved å stimulere erytropoese.

I denne studien vil kvalifiserte pasienter motta dapagliflozin 10 mg oralt en gang daglig i 24 uker. Hovedmålet er å evaluere hemoglobinresponsraten i løpet av studieperioden. Sekundære mål inkluderer endringer i hemoglobinnivåer, transfusjonsbehov og sikkerhetsutfall.

Denne studien tar sikte på å undersøke om dapagliflozin kan tjene som et potensielt behandlingsalternativ for anemi hos pasienter med MDS med lavere risiko.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er en gruppe klonale hematopoietiske lidelser karakterisert av ineffektiv hematopoiese og cytopenier. Blant disse er anemi den vanligste og klinisk mest betydningsfulle manifestasjonen hos pasienter med lavrisiko MDS, og fører ofte til tretthet, redusert livskvalitet og økte transfusjonsbehov.

Nåværende behandlingsalternativer for anemi i lavrisiko MDS inkluderer erytropoiese-stimulerende midler (ESA) og andre terapier som luspatercept. Imidlertid er ikke disse behandlingene universelt effektive, og tilgangen kan være begrenset i visse settinger. Som et resultat forblir mange pasienter transfusjonsavhengige eller opplever vedvarende anemi, noe som understreker behovet for ytterligere terapeutiske alternativer.

Natrium-glukose-kotransporter-2 (SGLT2)-hemmere er mye brukt i behandlingen av diabetes mellitus, hjertesvikt og kronisk nyresykdom. Flere kliniske studier har konsekvent demonstrert økning i hemoglobin- og hematokritnivåer hos pasienter som mottar SGLT2-hemmere. De foreslåtte mekanismene inkluderer økt erytropoietinproduksjon, modulering av jernstoffskiftet og reduksjon i plasmavolum. Disse funnene antyder en potensiell rolle for SGLT2-hemmere i å stimulere erytropoiese.

Nylige observasjonsdata har antydet at SGLT2-hemmerterapi kan forbedre hemoglobinnivåer hos pasienter med myeloiske neoplasi, inkludert MDS. Imidlertid er disse funnene begrenset av små utvalgsstørrelser og retrospektive studiedesign, og prospektive kliniske data mangler.

Denne studien er designet som en prospektiv, ensidig, fase II klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til dapagliflozin hos pasienter med lavrisiko MDS og anemi. Deltakere vil motta dapagliflozin 10 mg oralt en gang daglig i 24 uker. Studien vil vurdere hemoglobinsvar, transfusjonsbehov og sikkerhetsutfall i løpet av studieperioden.

Resultatene fra denne studien forventes å gi proof-of-concept-bevis for bruken av SGLT2-hemmere som et potensielt terapeutisk alternativ for anemi hos pasienter med lavrisiko MDS, og å støtte ytterligere klinisk utvikling i denne settingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

37

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne i alderen ≥18 år
  • Diagnose av myelodysplastiske syndromer (MDS) i henhold til WHO eller ICC-kriterier
  • Revidert International Prognostic Scoring System (IPSS-R) svært lav, lav eller middels risiko
  • Hemoglobin ≥10 g/dL ved screening
  • Transfusjonsuavhengig eller lav transfusjonsbelastning (definert som ≤2 enheter røde blodcelle-transfusjoner innen 8 uker før inkludering)
  • Hvis du får erytropoese-stimulerende midler (ESA) eller annen anemi-relatert behandling, på en stabil dose i minst 8 uker før inkludering
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-2
  • Absolutt neutrofilantall (ANC) ≥0,75 × 10⁹/L
  • Blodplateantall ≥50 × 10⁹/L
  • Tilstrekkelig organfunksjon:

Kreatininklarering ≥30 mL/min AST eller ALT ≤3 × øvre normalgrense

Eksklusjonskriterier:

  • IPSS-R middels-høy eller høyrisiko MDS
  • Transformasjon til akutt myelogen leukemi eller ≥20% blaster
  • Start eller doseendring av MDS- eller anemi-relatert behandling (f.eks. ESA, luspatercept, hypometyleringsmidler) innen 8 uker før screening
  • Røde blodcelle-transfusjoner >2 enheter innen 8 uker før inkludering
  • Nåværende bruk av SGLT2-hemmere eller historie med alvorlig bivirkning til SGLT2-hemmere
  • Ukontrollert diabetes mellitus (f.eks. HbA1c >10 %) eller historie med diabetisk ketoacidose
  • Estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR) <30 mL/min/1,73 m²
  • Aktiv eller ukontrollert infeksjon
  • Absolutt neutrofilantall (ANC) <0,75 × 10⁹/L eller blodplateantall <50 × 10⁹/L
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Enhver tilstand som, etter forskerens skjønn, vil gjøre deltakelse upassende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dapagliflozin
Deltakerne får dapagliflozin 10 mg oralt en gang daglig i 24 uker.
Legemiddel: Dapagliflozin (10 mg Tab)
Dapagliflozin 10 mg administrert oralt en gang daglig i 24 uker.
Andre navn:
  • Forxiga

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemoglobinresponsrate
Tidsramme: Innen 24 uker
Andel pasienter som oppnår en hemoglobinstigning på ≥1,0 g/dL fra utgangspunktet, opprettholdt i minst 8 uker, uten blodoverføring av røde blodceller.
Innen 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hemoglobin-nivå
Tidsramme: Opptil 24 uker
Gjennomsnittlig endring i hemoglobin-nivå fra baseline i studieperioden.
Opptil 24 uker
Andel pasienter med hemoglobinstigning ≥1,5 g/dL
Tidsramme: Opptil 24 uker
Andel pasienter som oppnår en hemoglobinstigning på ≥1,5 g/dL fra utgangspunktet.
Opptil 24 uker
Endring i behov for transfusjon av røde blodceller
Tidsramme: Opptil 24 uker
Endring i behov for røde blodcelle-transfusjoner sammenlignet med utgangspunktet.
Opptil 24 uker
Varighet av hemoglobinrespons
Tidsramme: Opptil 24 uker
Varighet fra første dokumenterte hemoglobinsvar til responssvikt.
Opptil 24 uker
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Opptil 24 uker
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger vurdert i henhold til CTCAE-kriterier.
Opptil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seug yun Yoon, MD

Samarbeidspartnere

Boryung Pharmaceutical Co., Ltd

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DAPA-MDS-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere