达格列净治疗低危骨髓增生异常综合征贫血 (DAPA-MDS1)

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组克隆性造血障碍疾病，其特征是无效造血和血细胞减少。 其中，贫血是低危MDS患者最常见且具有临床意义的表现，常导致疲劳、生活质量下降和输血需求增加。

目前低危MDS贫血的治疗选择包括促红细胞生成素刺激剂（ESA）和其他疗法如luspatercept。 然而，这些治疗并非普遍有效，且在特定情况下可及性可能有限。 因此，许多患者仍依赖输血或持续贫血，凸显了额外治疗选择的必要性。

钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂广泛用于糖尿病、心力衰竭和慢性肾脏病的管理。 多项临床研究一致表明，接受SGLT2抑制剂治疗的患者血红蛋白和血细胞比容水平有所提高。 提出的机制包括增加促红细胞生成素产生、调节铁代谢和减少血浆容量。 这些发现表明SGLT2抑制剂在刺激红细胞生成方面具有潜在作用。

最近的观察性数据表明，SGLT2抑制剂治疗可能改善包括MDS在内的髓系肿瘤患者的血红蛋白水平。 然而，这些发现受限于样本量小和回顾性研究设计，且缺乏前瞻性临床数据。

本研究设计为一项前瞻性、单臂、II期临床试验，旨在评估达格列净在低危MDS伴贫血患者中的疗效和安全性。 参与者将每日口服一次达格列净10毫克，持续24周。 研究将评估研究期间的血红蛋白反应、输血需求和安全性结果。

本研究结果预计将为SGLT2抑制剂作为低危MDS患者贫血的潜在治疗选择提供概念验证证据，并支持在该领域的进一步临床开发。