ASCEND: Dravet症候群治療のためのION337の安全性と忍容性
2026年9月2日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
ドラベット症候群患者におけるION337の髄腔内投与の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第1-2相、オープンラベル、単回および反復漸増投与試験
本研究の主な目的は、ドラベ症候群（DS）の参加者におけるION337の安全性および忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、2歳から12歳（両端を含む）のDS患者を対象としたION337のオープンラベル試験です。
この試験は2つの部分で構成されています：パート1）6ヶ月間の単回漸増投与（SAD）と、パート2）24ヶ月間の反復漸増投与（MAD）、その後7ヶ月間の安全性フォローアップが続きます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
32
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- 電話番号：(844) 867-4309
- メール：IonisDravetSyndrome@clinicaltrialmedia.com
研究場所
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- University of Michigan Health System
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- 募集
- Duke University Health Systems
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
- 募集
- Le Bonheur Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- 募集
- Seattle Children's Hospital
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Montreal、カナダ、H4A 3J1
- 募集
- McGill University Health Center - Research Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主要な参加基準：
- 参加者は、インフォームドコンセント時点で年齢が2歳以上12歳以下であること。
- 参加者には、インフォームドコンセント（署名・日付記載）を提供し、すべての予定された研究訪問に参加する意思と能力を持つ、18歳以上の少なくとも1人の親または介護者がいること。
- 国際抗てんかん連盟（ILAE）の基準およびEpilepsy Study Consortium, Inc（ESCI）の合意に基づき、DSの診断が文書化されていること。
- 病原性または病原性が高い可能性のあるSCN1A変異の確認があること。
- インフォームドコンセントの4週間以上前から、安定した用量/レジメンで、現在1種類以上の併用抗てんかん薬（ASM）を投与されていること。
- インフォームドコンセントの4週間以上前から、てんかんに対する他のすべての介入（ケトン食療法や迷走神経刺激療法を含む）および行動管理、睡眠、サプリメントまたは栄養サポートのための薬剤を含む他の併用薬が安定していること。 迷走神経刺激装置の植え込みは、インフォームドコンセントの6か月以上前に行われていること。
- スクリーニング期間中に必要な数の大発作を経験すること。
主要な除外基準：
- 腰椎穿刺（LP）手技または脳脊髄液（CSF）循環を妨げる既知の脳または脊髄疾患、またはLP手技の安全性に影響を与える他の要因の存在。
- てんかんを引き起こす別の遺伝子における病原性または病原性が高い可能性のある変異。
- DS治療のための遺伝子治療または他のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の介入臨床試験で、以前に治療を受けたことがある、または現在登録されていること。
- スクリーニングの30日前、または試験薬の5半減期のいずれか長い期間内に、他の研究薬、生物学的製剤、またはデバイスの介入臨床試験で治療を受けたことがある、または現在登録されていること。
- 主にナトリウムチャネル遮断薬として作用する抗てんかん薬（ASM）を、維持療法として現在投与されていること。
- 脳梁離断術、深部脳刺激装置の植え込み、または発作負荷を軽減することを目的としたその他の緩和的脳手術を含む、以前の脳外科手術。
注：その他のプロトコルで事前に指定された参加/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート1：単回投与量漸増（SAD）：用量レベル1
2歳から12歳までの参加者は、ION337の単回髄腔内ボーラス（ITB）注射を受けます。
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ION337は、ITB注射によって投与されます。
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実験的：パート1: SAD: 用量レベル2
2歳から12歳までの参加者は、ION337の単回投与を受けます。
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ION337は、ITB注射によって投与されます。
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実験的：パート1：SAD：用量レベル3
2歳から12歳までの参加者は、ION337の単回投与を受けます。
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ION337は、ITB注射によって投与されます。
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実験的：パート 1: SAD: 用量レベル 4
2歳から12歳までの参加者は、ION337の単回投与を受けます。
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ION337は、ITB注射によって投与されます。
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実験的：パート2：多回数投与増量試験（MAD）：投与量レベル1-4
パート1を完了した参加者のみがパート2に参加する資格があります。参加者はION337の複数回投与を受けます。
参加者はパート1で割り当てられたのと同じ投与量で治療を開始します。
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ION337は、ITB注射によって投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート1およびパート2：治療関連有害事象（TEAE）および重篤な治療関連有害事象（TEAE）の参加者数
時間枠：第1部：最大6か月間；第2部：最大31か月間
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第1部：最大6か月間；第2部：最大31か月間
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安全性検査値におけるベースラインからの臨床的有意な変化を示した参加者数
時間枠：第1部：最大6か月；第2部：最大31か月
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第1部：最大6か月；第2部：最大31か月
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パート1および2：バイタルサインのベースラインからの臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：第1部：最長6か月；第2部：最長31か月
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第1部：最長6か月；第2部：最長31か月
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パート1および2：心電図（ECG）のベースラインからの臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：パート1：最長6か月；パート2：最長31か月
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パート1：最長6か月；パート2：最長31か月
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パート1およびパート2：身体および神経学的検査所見のベースラインからの臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：パート1: 最大6か月; パート2: 最大31か月
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パート1: 最大6か月; パート2: 最大31か月
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パート1および2：コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の変化を示した参加者数
時間枠：第1部: 最長6か月; 第2部: 最長31か月
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第1部: 最長6か月; 第2部: 最長31か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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薬物動態（PK）パラメータ測定の説明：ION337の血漿中濃度の分析
時間枠：投与前第1日（投与）から投与後6ヵ月まで（パート1）および最大31ヵ月まで（パート2）
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投与前第1日（投与）から投与後6ヵ月まで（パート1）および最大31ヵ月まで（パート2）
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ION337の脳脊髄液（CSF）中濃度測定 測定の説明: ION337濃度の測定
時間枠：投与前 第1日（投与）から、パート1では投与後6ヵ月まで、パート2では最大31ヵ月まで
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投与前 第1日（投与）から、パート1では投与後6ヵ月まで、パート2では最大31ヵ月まで
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パート1および2：ベースラインからの28日間正規化主要運動発作（MMS）頻度の変化率
時間枠：第1部：最長6か月；第2部：最長31か月
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第1部：最長6か月；第2部：最長31か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年5月21日
一次修了 (推定)
2030年12月1日
研究の完了 (推定)
2030年12月1日
試験登録日
最初に提出
2026年4月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月8日
最初の投稿 (実際)
2026年4月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月2日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- ION337-CS1
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
アイオニスは、この研究の結果を支持する匿名化された個々の参加者データ、集計された臨床データ、およびその他の種類のデータを共有する場合があります。
適格な研究者からのデータリクエストは、以下の3つの基準すべてが満たされた後に検討されます：(1) 米国と欧州連合の両方で研究薬の販売承認から12か月経過後、(2) 研究終了から18か月経過後、(3) 研究論文の発表から6か月経過後。
アクセスは安全な環境を介して行われ、研究提案の承認と適切なデータ使用契約への署名が条件となります。
データへのアクセスリクエストは、ウェブサイト https://vivli.org/ourmember/ionis/ から提出できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。