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ASCEND: 드라베 증후군 치료를 위한 ION337의 안전성 및 내약성

2026년 5월 19일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

드라베 증후군 환자에서 척수강 내 투여된 ION337의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1-2상, 개방형, 단일 및 다중 용량 상승 연구

본 연구의 주요 목적은 드라베 증후군(DS) 환자에서 ION337의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구는 2세부터 12세(포함) 사이의 다운증후군 환자를 대상으로 ION337의 개방형 연구입니다. 연구는 2부분으로 구성됩니다: 1부) 6개월 단일 용량 증량(SAD) 및 2부) 24개월 다중 용량 증량(MAD) 후 7개월 안전성 추적 관찰이 이어집니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

32

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • 모병
        • Le Bonheur Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 참가자는 동의서 서명 시점에 만 2세 이상 12세 이하입니다.
  2. 참가자는 동의서(서명 및 날짜 기입)를 제공하고 모든 예정된 연구 방문에 참석할 의사와 능력이 있는 만 18세 이상의 부모 또는 보호자가 최소 1명 이상 있어야 합니다.
  3. 국제간질연맹(ILAE) 기준 및 Epilepsy Study Consortium, Inc(ESCI)의 합의에 따라 DS 진단이 문서화되어 있어야 합니다.
  4. 병원성 또는 병원성 가능성이 높은 SCN1A 변이가 확인되어야 합니다.
  5. 동의서 서명 4주 이상 전부터 안정적인 용량/요법으로 현재 항간질약(ASM) 1종 이상을 복용 중이어야 합니다.
  6. 동의서 서명 4주 이상 전부터 케톤생식이 또는 미주신경자극기(VNS)를 포함한 기타 모든 간질 치료법과 행동 관리, 수면, 보조제 또는 영양 지원을 위한 약물을 포함한 기타 모든 병용 약물이 안정적이어야 합니다. 미주신경자극기 이식은 동의서 서명 6개월 이상 전에 이루어져야 합니다.
  7. 선별 기간 동안 요구되는 횟수의 주요 운동 발작을 경험해야 합니다.

주요 제외 기준:

  1. 요추천자(LP) 시술 또는 뇌척수액 순환을 방해하는 것으로 알려진 뇌 또는 척수 질환, 또는 LP 시술의 안전성에 영향을 미칠 수 있는 기타 요인의 존재.
  2. 간질을 유발하는 다른 유전자의 병원성 또는 병원성 가능성이 높은 변이.
  3. DS 치료를 위한 유전자 치료 또는 기타 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 중재 임상시험에 이전에 치료를 받았거나 현재 등록되어 있음.
  4. 선별 30일 전 또는 연구용 약제의 반감기 5배 중 더 긴 기간 내에 기타 연구용 약물, 생물학적 제제 또는 장치의 중재 임상시험에 치료를 받았거나 현재 등록되어 있음.
  5. 주로 나트륨 채널 차단제로 작용하는 항간질약(ASM)을 유지 치료로 현재 복용 중임.
  6. 뇌량절제술, 뇌심부자극기 이식 또는 발작 부담을 줄이기 위한 기타 완화적 뇌 수술을 포함한 이전 뇌 수술 이력.

참고: 기타 연구 계획서에 미리 지정된 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 1: 단일 용량 증가(SAD): 용량 수준 1
2세에서 ≤12세 사이의 참가자는 ION337의 단일 척수강내 볼루스(ITB) 주사를 받게 됩니다.
의약품: ION337
ION337은 척수강내 주사로 투여됩니다.
실험적: 파트 1: SAD: 용량 수준 2
2세에서 ≤ 12세 사이의 참가자는 ION337 단일 용량을 투여받게 됩니다.
의약품: ION337
ION337은 척수강내 주사로 투여됩니다.
실험적: 파트 1: SAD: 용량 수준 3
2세에서 12세 이하의 참가자는 ION337의 단일 용량을 투여받게 됩니다.
의약품: ION337
ION337은 척수강내 주사로 투여됩니다.
실험적: 파트 1: 단일 투여: 투여 수준 4
만 2세에서 ≤12세 사이의 참가자는 ION337 단일 용량을 투여받게 됩니다.
의약품: ION337
ION337은 척수강내 주사로 투여됩니다.
실험적: 파트 2: 다중 투여 용량 증가(MAD): 용량 수준 1-4
1부를 완료한 참가자만 2부 참여 자격이 부여됩니다. 참가자는 ION337의 다중 용량을 투여받게 됩니다. 참가자는 1부에서 배정받은 동일한 용량 수준에서 치료를 시작하게 됩니다.
의약품: ION337
ION337은 척수강내 주사로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 1과 파트 2: 치료 중 발생한 이상반응(TEAE) 및 중대한 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월
Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월
안전성 검사실 검사 수치에서 기준치 대비 임상적으로 유의한 변화가 발생한 참가자 수
기간: Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월
Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월
1부 및 2부: 활력 징후에서 기준선 대비 임상적으로 유의한 변화가 있는 참가자 수
기간: Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월
Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월
파트 1 및 2: 기저선 대비 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의한 변화가 있는 참가자 수
기간: 1부: 최대 6개월; 2부: 최대 31개월
1부: 최대 6개월; 2부: 최대 31개월
1부 및 2부: 신체 및 신경학적 검사 결과에서 기준선 대비 임상적으로 유의한 변화가 있는 참가자 수
기간: 파트 1: 최대 6개월; 파트 2: 최대 31개월
파트 1: 최대 6개월; 파트 2: 최대 31개월
파트 1과 파트 2: Columbia 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS) 변화가 있는 참가자 수
기간: Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월
Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
약동학(PK) 파라미터 측정 설명: ION337의 혈장 농도 분석
기간: 투여 전 1일차(투여일)부터 파트 1에서는 투여 후 6개월까지, 파트 2에서는 최대 31개월까지
투여 전 1일차(투여일)부터 파트 1에서는 투여 후 6개월까지, 파트 2에서는 최대 31개월까지
ION337의 뇌척수액(CSF) 내 노출 측정 설명: ION337 농도 측정
기간: Part 1에서는 투여 전 Day 1(투여일)부터 투여 후 6개월까지, Part 2에서는 최대 31개월까지
Part 1에서는 투여 전 Day 1(투여일)부터 투여 후 6개월까지, Part 2에서는 최대 31개월까지
제1부 및 제2부: 28일 정규화 주요 운동 발작(MMS) 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월
Part 1: 최대 6개월; Part 2: 최대 31개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2030년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 4월 8일

처음 게시됨 (실제)

2026년 4월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 19일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ION337-CS1

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Ionis는 이 연구 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다. 자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족된 후에 검토됩니다: (1) 연구 약물이 미국과 유럽 연합 모두에서 시판 승인된 후 12개월; (2) 연구 종료 후 18개월; (3) 연구 논문 게재 후 6개월. 접근은 안전한 환경을 통해 이루어지며, 연구 제안서의 승인과 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 결정됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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