Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ASCEND: Bezpečnost a snášenlivost přípravku ION337 pro léčbu Dravetova syndromu

19. května 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 1-2, otevřená studie s jednorázovým a opakovaným podáváním rostoucích dávek k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intratekálně podávaného přípravku ION337 u pacientů s Dravetovým syndromem

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku ION337 u účastníků s Dravetovým syndromem (DS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie ION337 u lidí s DS ve věku od 2 do 12 let (včetně). Studie se skládá ze 2 částí: Část 1) 6měsíční s jednou stoupající dávkou (SAD) a Část 2) 24měsíční s opakovanými stoupajícími dávkami (MAD), následovaná 7měsíční bezpečnostní kontrolou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

32

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Nábor
        • Le Bonheur Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Účastník je ve věku ≥ 2 až ≤ 12 let v době podání informovaného souhlasu.
  2. Účastník má alespoň 1 rodiče nebo pečovatele ≥ 18 let, který je ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas (podepsaný a datovaný) a účastnit se všech plánovaných návštěv studie.
  3. Má dokumentovanou diagnózu DS podle kritérií Mezinárodní ligy proti epilepsii (ILAE) a podle dohody s Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Má potvrzení patogenní nebo pravděpodobně patogenní varianty SCN1A.
  5. Musí v současné době užívat ≥ 1 současný ASM ve stabilní dávce/režimu po dobu ≥ 4 týdnů před podáním informovaného souhlasu.
  6. Musí mít všechny ostatní intervence pro epilepsii (včetně ketogenní diety nebo VNS) a všechny ostatní současné léky, včetně léků na zvládání chování, spánku, doplňků nebo nutriční podpory, stabilní po dobu ≥ 4 týdnů před podáním informovaného souhlasu. Implantace vagového nervového stimulátoru musí proběhnout ≥ 6 měsíců před podáním informovaného souhlasu.
  7. Zažívá požadovaný počet velkých motorických záchvatů během skríningového období.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Známé onemocnění mozku nebo míchy, které by narušovalo postup LP nebo cirkulaci CSF, nebo přítomnost jiných faktorů, které by ovlivnily bezpečnost postupu LP.
  2. Patogenní nebo pravděpodobně patogenní varianta v jiném genu, která způsobuje epilepsii.
  3. Byl dříve léčen nebo je v současné době zařazen do intervenční klinické studie genové terapie nebo jiného antisense oligonukleotidu (ASO) pro léčbu DS.
  4. Byl léčen nebo je v současné době zařazen do intervenční klinické studie jakéhokoli jiného vyšetřovaného léčiva, biologického činidla nebo zařízení do 30 dnů před skríningem, nebo 5 poločasů vyšetřovaného činidla, podle toho, co je delší.
  5. Současná léčba antikonvulzivem (ASM), které působí primárně jako blokátor sodíkových kanálů, jako udržovací léčba.
  6. Předchozí operace mozku včetně: kalozotomie, implantace zařízení pro hlubokou mozkovou stimulaci nebo jakékoli jiné paliativní operace mozku určené ke snížení záchvatové zátěže.

Poznámka: Mohou platit další předem stanovená kritéria pro zařazení/vyloučení podle protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1: Jednorázová stoupající dávka (SAD): Úroveň dávky 1
Účastníci ve věku od 2 do ≤ 12 let obdrží jednu intratekální bolusovou (ITB) injekci přípravku ION337.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.
Experimentální: Část 1: SAD: Úroveň dávky 2
Účastníci ve věku 2 až ≤ 12 let dostanou jednu dávku ION337.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.
Experimentální: Část 1: SAD: Dávková úroveň 3
Účastníci ve věku 2 až ≤ 12 let obdrží jednu dávku přípravku ION337.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.
Experimentální: Část 1: SAD: Úroveň dávky 4
Účastníci ve věku 2 až ≤ 12 let dostanou jednu dávku přípravku ION337.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.
Experimentální: Část 2: Opakovaná aplikace zvyšujících se dávek (MAD): Úrovně dávkování 1-4
Pouze účastníci, kteří dokončí část 1, budou mít nárok účastnit se části 2. Účastníci obdrží více dávek přípravku ION337. Účastníci zahájí léčbu stejnou dávkou, která jim byla přidělena v části 1.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část 1 a 2: Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAEs) a závažnými TEAEs
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozích hodnot v bezpečnostních laboratorních hodnotách
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1 a 2: Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozího stavu u vitálních funkcí
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1 a 2: Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozí hodnoty v elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1 a 2: Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozího stavu v nálezech fyzikálního a neurologického vyšetření
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Části 1 a 2: Počet účastníků se změnou v Kolumbijské stupnici hodnocení závažnosti sebevražednosti (C-SSRS)
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Popis měření farmakokinetických (PK) parametrů: Analýza plazmatických koncentrací léčiva ION337
Časové okno: Před podáním dávky v den 1 (podání dávky) až do 6 měsíců po podání dávky v části 1 a až do 31 měsíců v části 2
Před podáním dávky v den 1 (podání dávky) až do 6 měsíců po podání dávky v části 1 a až do 31 měsíců v části 2
Expozice ION337 v mozkomíšním moku (CSF) Popis měření: Měření koncentrací ION337
Časové okno: Před dávkou den 1 (podání dávky) až do 6 měsíců po podání dávky v části 1 a až do 31 měsíců v části 2
Před dávkou den 1 (podání dávky) až do 6 měsíců po podání dávky v části 1 a až do 31 měsíců v části 2
Část 1 a 2: Procentuální změna od výchozí hodnoty ve frekvenci záchvatů hlavních motorických funkcí (MMS) normalizované na 28 dní
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

15. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ION337-CS1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky této studie. Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumníků budou zváženy poté, co budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od schválení studijního léčiva pro uvedení na trh v USA i Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od publikace studie. Přístup by byl prostřednictvím zabezpečeného prostředí a je podmíněn schválením výzkumného návrhu a uzavřením příslušné smlouvy o využití dat. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit