Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ASCEND: Sikkerhed og Tålelighed af ION337 til Behandling af Dravets Syndrom

19. maj 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fase 1-2, åben-label, enkelt- og multippel stigende dosisundersøgelse for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af intratekalt administreret ION337 hos patienter med Dravets syndrom

Denne undersøgelses primære formål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ION337 hos deltagere med Dravets syndrom (DS).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie af ION337 hos personer med DS i alderen 2 til 12 år (inklusive). Studiet består af 2 dele: Del 1) 6-måneders enkelt stigende dosis (SAD) og Del 2) 24-måneders multippel stigende dosis (MAD), efterfulgt af en 7-måneders sikkerhedsopfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Rekruttering
        • Le Bonheur Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  1. Deltageren er i alderen ≥ 2 til ≤ 12 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  2. Deltageren har mindst 1 forælder eller omsorgsperson ≥ 18 år, som er villig og i stand til at give informeret samtykke (underskrevet og dateret) og deltage i alle planlagte undersøgelsesbesøg.
  3. Har en dokumenteret diagnose af DS i henhold til International League Against Epilepsy (ILAE)-kriterierne og som aftalt med Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Har bekræftelse af en patogen eller sandsynligvis patogen SCN1A-variant.
  5. Skal i øjeblikket modtage ≥ 1 ledsagende ASM i en stabil dosis/regime i ≥ 4 uger før informeret samtykke.
  6. Skal have alle andre interventioner for epilepsi (herunder ketogen diæt eller VNS) samt alle andre ledsagende mediciner, herunder medicin til adfærdsstyring, søvn og kosttilskud eller ernæringsmæssig støtte, stabile i ≥ 4 uger før informeret samtykke. Vagusnervestimulator implantation skal være sket ≥ 6 måneder før informeret samtykke.
  7. Oplever det krævede antal større motoriske anfald i screeningsperioden.

Vigtige eksklusionskriterier:

  1. Kendt hjernesygdom eller rygsygdom, der ville forstyrre LP-proceduren eller CSF-cirkulationen, eller tilstedeværelse af andre faktorer, der ville påvirke sikkerheden af LP-proceduren.
  2. Patogen eller sandsynligvis patogen variant i et andet gen, der forårsager epilepsi.
  3. Har haft tidligere behandling med eller er i øjeblikket indskrevet i en interventionel klinisk undersøgelse for en genterapi eller for et andet antisense-oligonukleotid (ASO) til behandling af DS.
  4. Har haft behandling med eller er i øjeblikket indskrevet i en interventionel klinisk undersøgelse af en hvilken som helst anden undersøgelsesmedicin, biologisk middel eller enhed inden for 30 dage før screening, eller 5 halveringstider for undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst.
  5. Nuværende behandling med et anti-anfaldsmedicin (ASM), der primært virker som en natriumkanalblokerer, som vedligeholdelsesbehandling.
  6. Tidligere hjerneskirurgier inklusive: corpus callosotomi, implantation af enhed til dyb hjernestimulation eller enhver anden palliativ hjerneskirurgi med det formål at reducere anfaldsbyrden.

Bemærk: Andre protokol forhåndsspecificerede inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: Enkelt stigende dosis (SAD): Dosisniveau 1
Deltagere i alderen 2 til ≤ 12 år vil modtage en enkelt intratekal bolus (ITB) injektion af ION337.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.
Eksperimentel: Del 1: SAD: Dosisniveau 2
Deltagere i alderen 2 til ≤ 12 vil modtage en enkelt dosis af ION337.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.
Eksperimentel: Del 1: SAD: Dosisniveau 3
Deltagere i alderen 2 til ≤ 12 år vil modtage en enkelt dosis ION337.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.
Eksperimentel: Del 1: SAD: Dosisniveau 4
Deltagere i alderen 2 til ≤ 12 år vil modtage en enkelt dosis af ION337.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.
Eksperimentel: Del 2: Multipl stigende dosis (MAD): Dosisniveau 1-4
Kun deltagere, der gennemfører del 1, vil være berettigede til at deltage i del 2. Deltagerne vil modtage flere doser af ION337. Deltagerne vil starte behandlingen med den samme dosisniveau, der blev tildelt i del 1.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1 og 2: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige TEAEs
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i sikkerhedslaboratorieværdier
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1 og 2: Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1 og 2: Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i elektrokardiogram (ECG)
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1 og 2: Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i fysiske og neurologiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1 og 2: Antal deltagere med ændring i Columbia Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmacokinetiske (PK) parametre Målebeskrivelse: Analyse af plasmakoncentrationer af ION337
Tidsramme: Før dosis dag 1 (dosering) indtil 6 måneder efter dosering i del 1 og op til 31 måneder i del 2
Før dosis dag 1 (dosering) indtil 6 måneder efter dosering i del 1 og op til 31 måneder i del 2
Eksponering af ION337 i cerebrospinalvæske (CSF) Målebeskrivelse: Måling af ION337-koncentrationer
Tidsramme: Før dosis Dag 1 (dosering) indtil 6 måneder efter dosering i Del 1 og op til 31 måneder i Del 2
Før dosis Dag 1 (dosering) indtil 6 måneder efter dosering i Del 1 og op til 31 måneder i Del 2
Del 1 og 2: Procentvis ændring fra baseline i 28-dages normaliseret hyppighed af større motoriske anfald (MMS)
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2026

Først opslået (Faktiske)

15. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ION337-CS1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Anmodninger om data fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsgodkendelse af undersøgelsesmedicinen i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder fra afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af undersøgelsesartiklen. Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af en forskningsproposition og indgåelse af en passende dataanvendelsesaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner