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ASCEND: Sicherheit und Verträglichkeit von ION337 zur Behandlung des Dravet-Syndroms

19. Mai 2026 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Phase 1-2, Open-Label-Studie mit Einzel- und Mehrfach-Dosis-Eskalation zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ION337 bei Patienten mit Dravet-Syndrom

Der Hauptzweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von ION337 bei Teilnehmern mit Dravet-Syndrom (DS) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Studie mit ION337 bei Menschen mit DS im Alter zwischen 2 und 12 Jahren (einschließlich). Die Studie besteht aus 2 Teilen: Teil 1) 6-monatige Einzeldosis-Eskalation (SAD) und Teil 2) 24-monatige Mehrfachdosis-Eskalation (MAD), gefolgt von einer 7-monatigen Sicherheitsnachbeobachtung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Rekrutierung
        • Le Bonheur Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmerin/der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung im Alter von ≥ 2 bis ≤ 12 Jahren.
  2. Die Teilnehmerin/der Teilnehmer hat mindestens eine/n Elternteil oder Betreuungsperson ≥ 18 Jahre, die bereit und in der Lage ist, eine informierte Einwilligung (unterschrieben und datiert) zu erteilen und an allen geplanten Studienvisiten teilzunehmen.
  3. Eine dokumentierte Diagnose von DS gemäß den Kriterien der Internationalen Liga gegen Epilepsie (ILAE) und nach Zustimmung der Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Bestätigung einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen SCN1A-Variante.
  5. Muss zum Zeitpunkt der Einwilligung ≥ 1 begleitendes ASM in stabiler Dosierung/Regime seit ≥ 4 Wochen erhalten.
  6. Alle anderen Interventionen gegen Epilepsie (einschließlich ketogener Diät oder VNS) sowie alle anderen begleitenden Medikamente, einschließlich Medikamente zur Verhaltenssteuerung, Schlaf, Ergänzungsmittel oder Ernährungstherapie, müssen ≥ 4 Wochen vor der Einwilligung stabil sein.
    Die Implantation eines Vagusnervstimulators muss ≥ 6 Monate vor der Einwilligung erfolgt sein.
  7. Erfährt während des Screening-Zeitraums die erforderliche Anzahl von schweren motorischen Anfällen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Gehirn- oder Rückenmarkserkrankung, die den LP-Prozess oder den Liquorfluss beeinträchtigen würde, oder Vorhandensein anderer Faktoren, die die Sicherheit des LP-Prozesses beeinflussen würden.
  2. Pathogene oder wahrscheinlich pathogene Variante in einem anderen Gen, das Epilepsie verursacht.
  3. Hat eine frühere Behandlung mit einer Gentherapie oder einem anderen Antisense-Oligonukleotid (ASO) zur Behandlung von DS erhalten oder ist derzeit in einer Interventionsstudie dafür eingeschrieben.
  4. Hat eine Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, einem biologischen Wirkstoff oder einem Gerät innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening erhalten oder ist derzeit in einer Interventionsstudie dafür eingeschrieben, oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, was länger ist.
  5. Aktuelle Behandlung mit einem Antiepileptikum (ASM), das hauptsächlich als Natriumkanalblocker wirkt, als Dauertherapie.
  6. Frühere Gehirnoperationen einschließlich: Corpus callosotomy, Implantation eines Geräts zur tiefen Hirnstimulation oder andere palliative Gehirnoperationen zur Reduzierung der Anfallslast.

Hinweis: Andere protokoll-spezifische Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: Einzelne aufsteigende Dosis (SAD): Dosisstufe 1
Teilnehmer im Alter von 2 bis ≤ 12 Jahren erhalten eine einzelne intrathekale Bolusinjektion (ITB) von ION337.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.
Experimental: Teil 1: SAD: Dosisstufe 2
Teilnehmer im Alter von 2 bis ≤ 12 Jahren erhalten eine Einzeldosis von ION337.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.
Experimental: Teil 1: SAD: Dosisstufe 3
Teilnehmer im Alter von 2 bis ≤ 12 Jahren erhalten eine Einzeldosis ION337.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.
Experimental: Teil 1: SAD: Dosisstufe 4
Teilnehmer im Alter von 2 bis ≤ 12 Jahren erhalten eine Einzeldosis von ION337.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.
Experimental: Teil 2: Multiple Ascending Dose (MAD): Dosisstufe 1-4
Nur Teilnehmer, die Teil 1 abschließen, sind berechtigt, an Teil 2 teilzunehmen. Die Teilnehmer erhalten mehrere Dosen von ION337.
Die Teilnehmer beginnen die Behandlung mit der gleichen Dosisstufe, die in Teil 1 zugewiesen wurde.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teile 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Sicherheitslaborwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Teile 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalzeichen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teile 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung im Elektrokardiogramm (EKG) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Ergebnissen der körperlichen und neurologischen Untersuchung
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teile 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen auf der Columbia-Suizidalitäts-Schweregrad-Skala (C-SSRS)
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beschreibung der pharmakokinetischen (PK) Parameter: Analyse der Plasmakonzentrationen von ION337
Zeitfenster: Vor der Dosis am Tag 1 (Verabreichung) bis 6 Monate nach der Verabreichung in Teil 1 und bis zu 31 Monate in Teil 2
Vor der Dosis am Tag 1 (Verabreichung) bis 6 Monate nach der Verabreichung in Teil 1 und bis zu 31 Monate in Teil 2
Exposition von ION337 in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) Maßbeschreibung: Messung der ION337-Konzentrationen
Zeitfenster: Vor der Gabe am Tag 1 (Verabreichung) bis 6 Monate nach der Gabe in Teil 1 und bis zu 31 Monate in Teil 2
Vor der Gabe am Tag 1 (Verabreichung) bis 6 Monate nach der Gabe in Teil 1 und bis zu 31 Monate in Teil 2
Teil 1 und 2: Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert in der 28-tägig normalisierten Häufigkeit von Major Motor Seizures (MMS)
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ION337-CS1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte individuelle Teilnehmerdaten, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen, teilen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden berücksichtigt, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Marktzulassung des Studienmedikaments sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate nach Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugriff erfolgt über eine sichere Umgebung und ist abhängig von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und dem Abschluss einer entsprechenden Datenverwendungsvereinbarung. Anfragen zum Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ eingereicht werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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