ASCEND: Seguridad y Tolerabilidad de ION337 para el Tratamiento del Síndrome de Dravet
2 de septiembre de 2026 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de Fase 1-2, Abierto, de Dosis Única y Múltiple Ascendente para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad, Farmacocinética y Farmacodinámica de ION337 Administrado Intratecalmente en Pacientes con Síndrome de Dravet
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ION337 en participantes con síndrome de Dravet (SD).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de ION337 en personas con síndrome de Down (SD) de entre 2 y 12 años de edad (inclusive).
El estudio consta de 2 partes: Parte 1) 6 meses de dosis única ascendente (SAD) y Parte 2) 24 meses de dosis múltiple ascendente (MAD), seguidos de un seguimiento de seguridad de 7 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
32
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Número de teléfono: (844) 867-4309
- Correo electrónico: IonisDravetSyndrome@clinicaltrialmedia.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Montreal, Canadá, H4A 3J1
- Reclutamiento
- McGill University Health Center - Research Institute
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Reclutamiento
- Duke University Health Systems
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Reclutamiento
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Seattle Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El participante tiene una edad ≥ 2 a ≤ 12 años en el momento del consentimiento informado.
- El participante tiene al menos 1 padre o cuidador ≥ 18 años que esté dispuesto y sea capaz de proporcionar el consentimiento informado (firmado y fechado) y asistir a todas las visitas programadas del estudio.
- Tiene un diagnóstico documentado de SD según los criterios de la Liga Internacional contra la Epilepsia (ILAE) y según lo acordado por el Consorcio de Estudios de Epilepsia, Inc (ESCI).
- Tiene confirmación de una variante patógena o probablemente patógena de SCN1A.
- Debe estar recibiendo actualmente ≥ 1 FAE concomitante en una dosis/régimen estable durante ≥ 4 semanas antes del consentimiento informado.
- Debe tener todas las demás intervenciones para la epilepsia (incluida la dieta cetogénica o VNS), así como cualquier otro medicamento concomitante, incluidos los medicamentos para el manejo conductual, el sueño y los suplementos o soporte nutricional, estables durante ≥ 4 semanas antes del consentimiento informado. La implantación del estimulador del nervio vago debe haber ocurrido ≥ 6 meses antes del consentimiento informado.
- Experimenta el número requerido de crisis motoras mayores durante el período de cribado.
Criterios clave de exclusión:
- Enfermedad cerebral o medular conocida que interfiera con el procedimiento de PL o la circulación del LCR, o presencia de otros factores que afecten la seguridad del procedimiento de PL.
- Variante patógena o probablemente patógena en otro gen que cause epilepsia.
- Ha recibido tratamiento previo con o está actualmente inscrito en un ensayo clínico intervencionista de terapia génica o de otro oligonucleótido antisentido (ASO) para el tratamiento del SD.
- Ha recibido tratamiento con o está actualmente inscrito en un ensayo clínico intervencionista de cualquier otro fármaco investigacional, agente biológico o dispositivo dentro de los 30 días previos al cribado, o 5 vidas medias del agente investigacional, lo que sea más largo.
- Tratamiento actual con un medicamento anticonvulsivo (FAE) que actúe principalmente como bloqueador de los canales de sodio, como tratamiento de mantenimiento.
- Cirugías cerebrales previas que incluyan: callosotomía del cuerpo calloso, implantación de dispositivo para estimulación cerebral profunda o cualquier otra cirugía cerebral paliativa destinada a reducir la carga de convulsiones.
Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión preespecificados en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Parte 1: Dosis Ascendente Única (SAD): Nivel de Dosis 1
Los participantes de 2 a ≤ 12 años recibirán una única inyección en bolo intratecal (ITB) de ION337.
|
La ION337 se administrará mediante inyección ITB.
|
|
Experimental: Parte 1: SAD: Nivel de Dosis 2
Los participantes de 2 a ≤ 12 años recibirán una dosis única de ION337.
|
La ION337 se administrará mediante inyección ITB.
|
|
Experimental: Parte 1: SAD: Nivel de Dosis 3
Los participantes de 2 a ≤ 12 años recibirán una dosis única de ION337.
|
La ION337 se administrará mediante inyección ITB.
|
|
Experimental: Parte 1: SAD: Nivel de Dosis 4
Los participantes de 2 a ≤ 12 años recibirán una dosis única de ION337.
|
La ION337 se administrará mediante inyección ITB.
|
|
Experimental: Parte 2: Dosis Múltiple Ascendente (MAD): Nivel de Dosis 1-4
Solo los participantes que completen la Parte 1 serán elegibles para participar en la Parte 2. Los participantes recibirán múltiples dosis de ION337.
Los participantes comenzarán el tratamiento con el mismo nivel de dosis asignado en la Parte 1. |
La ION337 se administrará mediante inyección ITB.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Partes 1 y 2: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y TEAEs graves
Periodo de tiempo: Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
|
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los valores de laboratorio de seguridad
Periodo de tiempo: Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
|
Partes 1 y 2: Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los signos vitales
Periodo de tiempo: Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
|
Partes 1 y 2: Número de participantes con cambio clínicamente significativo desde el inicio en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
|
Partes 1 y 2: Número de Participantes con Cambio Clínicamente Significativo desde el Inicio en los Hallazgos del Examen Físico y Neurológico
Periodo de tiempo: Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
|
Partes 1 y 2: Número de participantes con cambio en la Escala de Gravedad de la Suicidabilidad de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Descripción de la Medida de los Parámetros Farmacocinéticos (PK): Análisis de las concentraciones plasmáticas de ION337
Periodo de tiempo: Día 1 previo a la dosis (administración) hasta 6 meses después de la administración en la Parte 1 y hasta 31 meses en la Parte 2
|
Día 1 previo a la dosis (administración) hasta 6 meses después de la administración en la Parte 1 y hasta 31 meses en la Parte 2
|
|
Exposición de ION337 en líquido cefalorraquídeo (LCR) Descripción de la medida: Medición de las concentraciones de ION337
Periodo de tiempo: Día 1 previo a la dosis (administración) hasta 6 meses después de la administración en la Parte 1 y hasta 31 meses en la Parte 2
|
Día 1 previo a la dosis (administración) hasta 6 meses después de la administración en la Parte 1 y hasta 31 meses en la Parte 2
|
|
Partes 1 y 2: Cambio porcentual respecto al valor basal en la frecuencia de crisis motoras mayores (MMS) normalizada a 28 días
Periodo de tiempo: Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
Parte 1: hasta 6 meses; Parte 2: hasta 31 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de mayo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de abril de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
15 de abril de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ION337-CS1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Ionis puede compartir datos individuales de participantes anonimizados, datos clínicos agregados y otros tipos de datos que respalden los resultados de este estudio.
Las solicitudes de datos de investigadores cualificados serán consideradas una vez que se cumplan los tres criterios siguientes: (1) 12 meses desde la aprobación comercial del fármaco del estudio tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea; (2) 18 meses desde la conclusión del estudio; y (3) 6 meses desde la publicación del artículo del estudio.
El acceso se realizaría a través de un entorno seguro y está sujeto a la aprobación de una propuesta de investigación y a la firma de un acuerdo de uso de datos adecuado.
Las solicitudes para acceder a los datos se pueden enviar a través del sitio web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .