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ASCEND: Sicurezza e Tollerabilità di ION337 per il Trattamento della Sindrome di Dravet

19 maggio 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studio di Fase 1-2, Open-Label, a Dose Singola e Multipla Ascendente per Valutare la Sicurezza, la Tollerabilità, la Farmacocinetica e la Farmacodinamica di ION337 Somministrato Intratecalmente in Pazienti con Sindrome di Dravet

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ION337 in partecipanti con sindrome di Dravet (DS).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto di ION337 su persone con DS di età compresa tra i 2 e i 12 anni (inclusi).
Lo studio si compone di 2 parti: Parte 1) dose singola ascendente (SAD) di 6 mesi e Parte 2) dose multipla ascendente (MAD) di 24 mesi, seguita da un follow-up di sicurezza di 7 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Reclutamento
        • Le Bonheur Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  1. Il partecipante ha un'età ≥ 2 a ≤ 12 anni al momento del consenso informato.
  2. Il partecipante ha almeno 1 genitore o caregiver ≥ 18 anni che è disposto e in grado di fornire il consenso informato (firmato e datato) e di partecipare a tutte le visite dello studio programmate.
  3. Ha una diagnosi documentata di DS secondo i criteri della Lega Internazionale Contro l'Epilessia (ILAE) e come concordato dall'Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Ha la conferma di una variante patogena o probabilmente patogena di SCN1A.
  5. Deve attualmente ricevere ≥ 1 ASM concomitante a una dose/regime stabile per ≥ 4 settimane prima del consenso informato.
  6. Deve avere tutti gli altri interventi per l'epilessia (inclusa la dieta chetogenica o VNS) così come qualsiasi altro farmaco concomitante, inclusi i farmaci per la gestione comportamentale, il sonno e gli integratori o il supporto nutrizionale, stabili per ≥ 4 settimane prima del consenso informato. L'impianto dello stimolatore del nervo vago deve essere avvenuto ≥ 6 mesi prima del consenso informato.
  7. Sperimenta il numero richiesto di crisi motorie maggiori durante il periodo di screening.

Criteri di esclusione chiave:

  1. Malattia cerebrale o spinale nota che interferirebbe con la procedura di LP o la circolazione del CSF, o presenza di altri fattori che influenzerebbero la sicurezza della procedura di LP.
  2. Variante patogena o probabilmente patogena in un altro gene che causa epilessia.
  3. Ha avuto un precedente trattamento con o è attualmente arruolato in uno studio clinico interventistico per una terapia genica o per un altro oligonucleotide antisenso (ASO) per il trattamento della DS.
  4. Ha avuto un trattamento con o è attualmente arruolato in uno studio clinico interventistico di qualsiasi altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 30 giorni prima dello screening, o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia più lungo.
  5. Trattamento attuale con un farmaco antiepilettico (ASM) che agisce principalmente come bloccante dei canali del sodio, come trattamento di mantenimento.
  6. Precedenti interventi chirurgici cerebrali inclusi: callosotomia del corpo calloso, impianto di dispositivo per la stimolazione cerebrale profonda o qualsiasi altro intervento chirurgico cerebrale palliativo inteso a ridurre il carico di crisi.

Nota: Possono applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione pre-specificati dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1: Dose Singola Ascendente (SAD): Livello di Dose 1
I partecipanti di età compresa tra 2 e ≤ 12 anni riceveranno una singola iniezione intratecale in bolo (ITB) di ION337.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.
Sperimentale: Parte 1: SAD: Livello di Dose 2
I partecipanti di età compresa tra 2 e ≤ 12 anni riceveranno una singola dose di ION337.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.
Sperimentale: Parte 1: SAD: Livello di Dose 3
I partecipanti di età compresa tra 2 e ≤ 12 anni riceveranno una singola dose di ION337.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.
Sperimentale: Parte 1: SAD: Livello di Dose 4
I partecipanti di età compresa tra 2 e ≤ 12 anni riceveranno una singola dose di ION337.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.
Sperimentale: Parte 2: Dose Ascendente Multipla (MAD): Livello di Dose 1-4
Solo i partecipanti che completeranno la Parte 1 saranno idonei a partecipare alla Parte 2. I partecipanti riceveranno dosi multiple di ION337. I partecipanti inizieranno il trattamento allo stesso livello di dose assegnato nella Parte 1.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parti 1 e 2: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Numero di partecipanti con variazioni clinicamente significative rispetto ai valori basali nei parametri di laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parti 1 e 2: Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto ai valori basali nei segni vitali
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parti 1 e 2: Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale nell'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1 e 2: Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei risultati degli esami fisici e neurologici
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parti 1 e 2: Numero di partecipanti con cambiamento nella Columbia Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Descrizione della misura dei parametri farmacocinetici (PK): Analisi delle concentrazioni plasmatiche di ION337
Lasso di tempo: Dal giorno 1 pre-dose (somministrazione) fino a 6 mesi dopo la somministrazione nella Parte 1 e fino a 31 mesi nella Parte 2
Dal giorno 1 pre-dose (somministrazione) fino a 6 mesi dopo la somministrazione nella Parte 1 e fino a 31 mesi nella Parte 2
Esposizione di ION337 nel Liquido Cerebrospinale (CSF) Descrizione della Misura: Misurazione delle concentrazioni di ION337
Lasso di tempo: Dal giorno 1 pre-somministrazione (somministrazione) fino a 6 mesi dopo la somministrazione nella Parte 1 e fino a 31 mesi nella Parte 2
Dal giorno 1 pre-somministrazione (somministrazione) fino a 6 mesi dopo la somministrazione nella Parte 1 e fino a 31 mesi nella Parte 2
Parti 1 e 2: Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza normalizzata a 28 giorni delle crisi motorie maggiori (MMS)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

15 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ION337-CS1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ionis può condividere dati individuali dei partecipanti anonimizzati, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati di questo studio. Le richieste di dati da parte di ricercatori qualificati saranno prese in considerazione una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione commerciale del farmaco dello studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo dello studio. L'accesso avverrebbe tramite un ambiente sicuro ed è subordinato all'approvazione di una proposta di ricerca e alla stipula di un accordo di utilizzo dei dati appropriato. Le richieste di accesso ai dati possono essere inviate tramite il sito web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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