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ASCEND：ION337治疗Dravet综合征的安全性和耐受性研究

2026年9月2日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ION337 鞘内给药在Dravet综合征患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学评估：一项1-2期、开放标签、单次和多次递增剂量研究

本研究的主要目的是评估ION337在患有Dravet综合征（DS）的参与者中的安全性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对2至12岁（含）DS患者的ION337开放标签研究。 该研究包括两部分：第1部分）6个月单次递增剂量（SAD）和第2部分）24个月多次递增剂量（MAD），随后进行为期7个月的安全性随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

32

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
      • Montreal、加拿大、H4A 3J1
        • 招聘中
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • 美国
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 招聘中
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38103
        • 招聘中
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • 招聘中
        • Seattle Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 参与者在签署知情同意书时年龄≥2岁且≤12岁。
  2. 参与者至少有1名年龄≥18岁的父母或监护人，愿意并能够提供签署并注明日期的知情同意书，并参加所有预定的研究访视。
  3. 根据国际抗癫痫联盟（ILAE）标准并经癫痫研究联盟公司（ESCI）确认，具有Dravet综合征（DS）的书面诊断。
  4. 确认存在致病性或可能致病性的SCN1A基因变异。
  5. 必须在签署知情同意书前≥4周内，正在接受≥1种稳定剂量/方案的伴随抗癫痫药物（ASM）。
  6. 在签署知情同意书前≥4周内，所有其他癫痫干预措施（包括生酮饮食或迷走神经刺激器）以及任何其他伴随药物（包括行为管理、睡眠药物、补充剂或营养支持）必须保持稳定。迷走神经刺激器植入必须在签署知情同意书前≥6个月完成。
  7. 在筛选期内经历规定数量的主要运动性癫痫发作。

关键排除标准：

  1. 已知存在可能干扰腰椎穿刺（LP）操作或脑脊液循环的脑部或脊髓疾病，或存在其他可能影响LP操作安全性的因素。
  2. 存在另一个导致癫痫的致病性或可能致病性基因变异。
  3. 既往接受过基因疗法或另一种用于治疗DS的反义寡核苷酸（ASO）的介入性临床试验治疗，或目前正在参与此类试验。
  4. 在筛选前30天内或研究药物5个半衰期内（以较长者为准），接受过或正在参与任何其他研究性药物、生物制剂或设备的介入性临床试验。
  5. 目前正在接受主要作为钠通道阻滞剂的抗癫痫药物（ASM）作为维持治疗。
  6. 既往接受过脑部手术，包括：胼胝体切开术、脑深部刺激装置植入或任何其他旨在减轻癫痫发作负担的姑息性脑部手术。

注：可能适用方案预先规定的其他纳入/排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第1部分：单次递增剂量 (SAD)：剂量水平 1
年龄在2岁至≤12岁的参与者将接受单次鞘内快速注射（ITB）ION337。
药品：ION337
ION337将通过ITB注射给药。
实验性的：第1部分：单次递增剂量研究：剂量水平2
2 至 ≤ 12 岁的参与者将接受单剂 ION337。
药品：ION337
ION337将通过ITB注射给药。
实验性的：第 1 部分：SAD：剂量水平 3
年龄在2岁至≤12岁的参与者将接受一剂ION337。
药品：ION337
ION337将通过ITB注射给药。
实验性的：第1部分：SAD：剂量水平4
年龄为2岁至≤12岁的参与者将接受单剂量的ION337。
药品：ION337
ION337将通过ITB注射给药。
实验性的：第二部分：多剂量递增（MAD）：剂量水平1-4
只有完成第1部分的参与者才有资格参加第2部分。参与者将接受多剂ION337治疗。 参与者将从第1部分分配的相同剂量水平开始治疗。
药品：ION337
ION337将通过ITB注射给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
第1和第2部分：发生治疗期间出现的不良事件（TEAEs）及严重TEAEs的参与者人数
大体时间：第1部分：最长6个月；第2部分：最长31个月
第1部分：最长6个月；第2部分：最长31个月
安全性实验室检查结果较基线发生具有临床意义变化的受试者数量
大体时间：第1部分：最长6个月；第2部分：最长31个月
第1部分：最长6个月；第2部分：最长31个月
第1和2部分：生命体征较基线发生临床显著变化的受试者数量
大体时间：第1部分：最多6个月；第2部分：最多31个月
第1部分：最多6个月；第2部分：最多31个月
第1部分和第2部分：心电图（ECG）基线发生临床显著变化的参与者人数
大体时间：第1部分：最长6个月；第2部分：最长31个月
第1部分：最长6个月；第2部分：最长31个月
第一部分和第二部分：体格和神经系统检查结果较基线发生临床显著变化的受试者数量
大体时间：第一部分：最长6个月；第二部分：最长31个月
第一部分：最长6个月；第二部分：最长31个月
第1和第2部分：哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）评分发生变化的参与者人数
大体时间：第1部分：最长6个月；第2部分：最长31个月
第1部分：最长6个月；第2部分：最长31个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
药代动力学（PK）参数测量描述：ION337血浆浓度分析
大体时间：第1部分为给药前第1天（给药）至给药后6个月，第2部分最长达31个月
第1部分为给药前第1天（给药）至给药后6个月，第2部分最长达31个月
ION337在脑脊液（CSF）中的暴露量测量描述：ION337浓度的测量
大体时间：第1天给药前（给药）至第1部分给药后6个月以及第2部分最多至31个月
第1天给药前（给药）至第1部分给药后6个月以及第2部分最多至31个月
第1部分和第2部分：28天标准化主要运动性癫痫发作（MMS）频率相对于基线的百分比变化
大体时间：第一部分：最长6个月；第二部分：最长31个月
第一部分：最长6个月；第二部分：最长31个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年5月21日

初级完成 (估计的)

2030年12月1日

研究完成 (估计的)

2030年12月1日

研究注册日期

首次提交

2026年4月8日

首先提交符合 QC 标准的

2026年4月8日

首次发布 (实际的)

2026年4月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月2日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ION337-CS1

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

Ionis可能会共享去标识化的个体参与者数据、汇总的临床数据以及支持本研究结果的其他类型数据。 在满足以下所有三项标准后，将考虑合格研究人员的数据请求：(1) 研究药物在美国和欧盟均获得上市批准后12个月；(2) 研究结束后18个月；以及(3) 研究文章发表后6个月。 数据访问将通过安全环境进行，并取决于研究提案的批准和适当数据使用协议的签署。 数据访问请求可通过网站https://vivli.org/ourmember/ionis/提交。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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