Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ASCEND: Безопасность и переносимость препарата ION337 для лечения синдрома Драве

2 сентября 2026 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 1-2, открытое исследование с однократным и многократным увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики интратекально вводимого ION337 у пациентов с синдромом Драве

Основной целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости ION337 у участников с синдромом Драве (СД).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование препарата ION337 у людей с синдромом Дауна в возрасте от 2 до 12 лет (включительно). Исследование состоит из 2 частей: Часть 1) 6-месячное исследование однократного возрастающего дозирования (SAD) и Часть 2) 24-месячное исследование многократного возрастающего дозирования (MAD), за которыми следует 7-месячный период наблюдения за безопасностью.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

32

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Канада
      • Montreal, Канада, H4A 3J1
        • Рекрутинг
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Рекрутинг
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Рекрутинг
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Возраст участника на момент получения информированного согласия составляет от ≥ 2 до ≤ 12 лет.
  2. У участника есть хотя бы один родитель или опекун в возрасте ≥ 18 лет, готовый и способный предоставить информированное согласие (подписанное и датированное) и посещать все запланированные визиты исследования.
  3. Имеет документально подтвержденный диагноз синдрома Драве (DS) в соответствии с критериями Международной лиги по борьбе с эпилепсией (ILAE) и по согласованию с Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Имеет подтверждение патогенного или вероятно патогенного варианта гена SCN1A.
  5. В настоящее время должен получать ≥ 1 сопутствующий противоэпилептический препарат (ASM) в стабильной дозе/режиме в течение ≥ 4 недель до получения информированного согласия.
  6. Все другие вмешательства при эпилепсии (включая кетогенную диету или стимуляцию блуждающего нерва (VNS)), а также любые другие сопутствующие лекарственные средства, включая препараты для коррекции поведения, сна, пищевые добавки или нутритивную поддержку, должны быть стабильными в течение ≥ 4 недель до получения информированного согласия. Имплантация стимулятора блуждающего нерва должна была произойти ≥ 6 месяцев до получения информированного согласия.
  7. Испытывает необходимое количество больших моторных приступов в течение скринингового периода.

Ключевые критерии исключения:

  1. Известное заболевание головного или спинного мозга, которое может мешать проведению люмбальной пункции (LP) или циркуляции спинномозговой жидкости (CSF), или наличие других факторов, влияющих на безопасность процедуры LP.
  2. Патогенный или вероятно патогенный вариант в другом гене, вызывающем эпилепсию.
  3. Ранее получал лечение или в настоящее время участвует в интервенционном клиническом исследовании по генной терапии или другого антисмыслового олигонуклеотида (ASO) для лечения синдрома Драве.
  4. Получал лечение или в настоящее время участвует в интервенционном клиническом исследовании любого другого исследуемого препарата, биологического агента или устройства в течение 30 дней до скрининга, или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше.
  5. Текущее лечение противоэпилептическим препаратом (ASM), действующим преимущественно как блокатор натриевых каналов, в качестве поддерживающей терапии.
  6. Предыдущие операции на головном мозге, включая: каллозотомию, имплантацию устройства для глубокой стимуляции мозга или любую другую паллиативную операцию на головном мозге, направленную на снижение бремени приступов.

Примечание: Могут применяться другие предварительно определенные критерии включения/исключения протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1: Однократное повышение дозы (ОПД): Уровень дозировки 1
Участники в возрасте от 2 до ≤ 12 лет получат однократную интратекальную болюсную (ИТБ) инъекцию ION337.
Лекарство: ION337
ION337 будет вводиться путем интратекальной болюсной инъекции.
Экспериментальный: Часть 1: SAD: Уровень дозы 2
Участники в возрасте от 2 до ≤ 12 лет получат однократную дозу ION337.
Лекарство: ION337
ION337 будет вводиться путем интратекальной болюсной инъекции.
Экспериментальный: Часть 1: SAD: Уровень дозы 3
Участники в возрасте от 2 до ≤ 12 лет получат однократную дозу ION337.
Лекарство: ION337
ION337 будет вводиться путем интратекальной болюсной инъекции.
Экспериментальный: Часть 1: SAD: Уровень дозы 4
Участники в возрасте от 2 до ≤ 12 лет получат однократную дозу ION337.
Лекарство: ION337
ION337 будет вводиться путем интратекальной болюсной инъекции.
Экспериментальный: Часть 2: Множественная возрастающая доза (MAD): Уровень дозы 1-4
Только участники, завершившие Часть 1, будут иметь право участвовать в Части 2. Участники получат несколько доз ION337. Участники начнут лечение с той же дозировки, которая была назначена в Части 1.
Лекарство: ION337
ION337 будет вводиться путем интратекальной болюсной инъекции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Части 1 и 2: Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением (НЯЛ) и серьезными НЯЛ
Временное ограничение: Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Количество участников с клинически значимым изменением лабораторных показателей безопасности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Части 1 и 2: Количество участников с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Части 1 и 2: Количество участников с клинически значимым изменением электрокардиограммы (ЭКГ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Части 1 и 2: Количество участников с клинически значимым изменением по сравнению с исходным уровнем в результатах физикального и неврологического обследования
Временное ограничение: Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Части 1 и 2: Количество участников с изменением по Шкале оценки тяжести суицидальности Колумбии (C-SSRS)
Временное ограничение: Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Описание параметра фармакокинетики (ФК): Анализ концентраций ION337 в плазме крови
Временное ограничение: До введения дозы День 1 (дозирование) до 6 месяцев после дозирования в Части 1 и до 31 месяца в Части 2
До введения дозы День 1 (дозирование) до 6 месяцев после дозирования в Части 1 и до 31 месяца в Части 2
Экспозиция ION337 в спинномозговой жидкости (СМЖ) Описание измерения: Измерение концентраций ION337
Временное ограничение: До введения дозы День 1 (Введение дозы) до 6 месяцев после введения дозы в Части 1 и до 31 месяца в Части 2
До введения дозы День 1 (Введение дозы) до 6 месяцев после введения дозы в Части 1 и до 31 месяца в Части 2
Части 1 и 2: Процентное изменение от исходного уровня частоты основных моторных приступов (ОМП) за 28 дней (нормализованное)
Временное ограничение: Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца
Часть 1: до 6 месяцев; Часть 2: до 31 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ION337-CS1

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Ionis может предоставить обезличенные индивидуальные данные участников, агрегированные клинические данные и другие типы данных, подтверждающие результаты данного исследования. Запросы на данные от квалифицированных исследователей будут рассмотрены после выполнения всех трех следующих критериев: (1) 12 месяцев с момента получения разрешения на маркетинг исследуемого препарата как в США, так и в Европейском Союзе; (2) 18 месяцев с момента завершения исследования; и (3) 6 месяцев с момента публикации статьи по исследованию. Доступ будет предоставляться через безопасную среду и зависит от одобрения исследовательского предложения и заключения соответствующего соглашения об использовании данных. Запросы на доступ к данным можно подать через веб-сайт https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться