Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ASCEND: Sikkerhet og tolerabilitet av ION337 for behandling av Dravets syndrom

2. september 2026 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fase 1-2, åpen merket, enkelt- og flerdosering økende dosestudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk for intratekalt administrert ION337 hos pasienter med Dravets syndrom

Hovedformålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til ION337 hos deltakere med Dravet-syndrom (DS).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen studie av ION337 hos personer med DS mellom 2 og 12 år (inklusive). Studien består av 2 deler: Del 1) 6-måneders enkelt stigende dose (SAD) og Del 2) 24-måneders multippel stigende dose (MAD), etterfulgt av en 7-måneders sikkerhetsoppfølging.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • Rekruttering
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Rekruttering
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er alder ≥ 2 til ≤ 12 år på tidspunktet for informert samtykke.
  2. Deltakeren har minst 1 forelder eller omsorgsperson ≥ 18 år som er villig og i stand til å gi informert samtykke (signert og datert) og delta på alle planlagte studieveisninger.
  3. Har en dokumentert diagnose av DS i henhold til International League Against Epilepsy (ILAE)-kriteriene og som er avtalt med Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Har bekreftelse på en patogen eller sannsynlig patogen SCN1A-variant.
  5. Må for tiden motta ≥ 1 samtidig ASM i en stabil dose/regime i ≥ 4 uker før informert samtykke.
  6. Må ha alle andre intervensjoner for epilepsi (inkludert ketogen diett eller VNS) samt eventuelle andre samtidige medisiner, inkludert medisiner for atferdsbehandling, søvn, og kosttilskudd eller ernæringsstøtte, stabile i ≥ 4 uker før informert samtykke. Implantasjon av vagusnervestimulator må ha skjedd ≥ 6 måneder før informert samtykke.
  7. Opplever det nødvendige antallet store motoriske anfall i screeningsperioden.

Viktige eksklusjonskriterier:

  1. Kjent hjernesykdom eller ryggmargssykdom som vil forstyrre LP-prosedyren eller CSF-sirkulasjonen, eller tilstedeværelse av andre faktorer som vil påvirke sikkerheten til LP-prosedyren.
  2. Patogen eller sannsynlig patogen variant i et annet gen som forårsaker epilepsi.
  3. Har hatt tidligere behandling med eller er for tiden påmeldt en intervensjonell klinisk studie for en genterapi eller for et annet antisense-oligonukleotid (ASO) for behandling av DS.
  4. Har hatt behandling med eller er for tiden påmeldt en intervensjonell klinisk studie av et annet undersøkt legemiddel, biologisk agens eller enhet innen 30 dager før screening, eller 5 halveringstider for undersøkt agens, avhengig av hva som er lengst.
  5. Nåværende behandling med et anti-anfallsmedikament (ASM) som primært virker som en natriumkanalblokker, som vedlikeholdsbehandling.
  6. Tidligere hjerneskirurgi inkludert: corpus callosotomi, implantasjon av enhet for dyp hjernestimulering eller annen palliativ hjerneskirurgi som har til hensikt å redusere anfallsbyrden.

Merk: Andre protokollspesifiserte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1: Enkelt stigende dose (SAD): Dosenivå 1
Deltakere i alderen 2 til ≤ 12 år vil motta en enkelt intratekal bolus (ITB) injeksjon av ION337.
Legemiddel: ION337
ION337 vil bli administrert ved ITB-injeksjon.
Eksperimentell: Del 1: SAD: Dose Nivå 2
Deltakere i alderen 2 til ≤ 12 vil motta en enkeltdose av ION337.
Legemiddel: ION337
ION337 vil bli administrert ved ITB-injeksjon.
Eksperimentell: Del 1: SAD: Dose Nivå 3
Deltakere i alderen 2 til ≤ 12 år vil motta en enkeltdose av ION337.
Legemiddel: ION337
ION337 vil bli administrert ved ITB-injeksjon.
Eksperimentell: Del 1: SAD: Dose-nivå 4
Deltakere i alderen 2 til ≤ 12 år vil motta en enkeltdose av ION337.
Legemiddel: ION337
ION337 vil bli administrert ved ITB-injeksjon.
Eksperimentell: Del 2: Flere stigende doser (MAD): Doseringstrinn 1-4
Kun deltakere som fullfører del 1 vil være kvalifisert til å delta i del 2. Deltakerne vil få flere doser av ION337. Deltakerne vil starte behandlingen med samme dose som ble tildelt i del 1.
Legemiddel: ION337
ION337 vil bli administrert ved ITB-injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1 og 2: Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i sikkerhetslaboratorieverdier
Tidsramme: Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1 og 2: Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra utgangspunktet i vitale tegn
Tidsramme: Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1 og 2: Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra utgangspunktet i elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1 og 2: Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i fysiske og nevrologiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1 og 2: Antall deltakere med endring i Columbia Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK)-parametre målebeskrivelse: Analyse av plasmakonzentrasjoner av ION337
Tidsramme: Før dose dag 1 (dosering) til 6 måneder etter dosering i del 1 og opp til 31 måneder i del 2
Før dose dag 1 (dosering) til 6 måneder etter dosering i del 1 og opp til 31 måneder i del 2
Eksponering av ION337 i cerebrospinalvæske (CSF) Målebeskrivelse: Måling av ION337-konsentrasjoner
Tidsramme: Før dose dag 1 (dosering) til 6 måneder etter dosering i del 1 og opptil 31 måneder i del 2
Før dose dag 1 (dosering) til 6 måneder etter dosering i del 1 og opptil 31 måneder i del 2
Del 1 og 2: Prosentvis endring fra baseline i 28-dagers normalisert frekvens av store motoriske anfall (MMS)
Tidsramme: Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder
Del 1: opptil 6 måneder; Del 2: opptil 31 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

15. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ION337-CS1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserte individuelle deltakerdata, aggregerte kliniske data og andre typer data som støtter resultatene i denne studien. Dataforespørsler fra kvalifiserte forskere vil bli vurdert når alle tre av følgende kriterier er oppfylt: (1) 12 måneder fra markedsgodkjenning av studielegemiddelet i både USA og EU; (2) 18 måneder fra avslutning av studien; og (3) 6 måneder fra publisering av studieartikkelen. Tilgang vil være via et sikkert miljø og er avhengig av godkjenning av en forskningsproposisjon og inngåelse av en passende dataavtale. Forespørsler om datatilgang kan sendes via nettsiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere