Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ASCEND: Veiligheid en verdraagbaarheid van ION337 voor de behandeling van het syndroom van Dravet

2 september 2026 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fase 1-2, open-label, enkelvoudige en meervoudige oplopende doseringsstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van intrathecaal toegediende ION337 te evalueren bij patiënten met het syndroom van Dravet

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagzaamheid van ION337 bij deelnemers met het syndroom van Dravet (DS).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label onderzoek van ION337 bij mensen met DS tussen de leeftijd van 2 en 12 jaar (inclusief). Het onderzoek bestaat uit 2 delen: Deel 1) 6 maanden enkele oplopende dosis (SAD) en Deel 2) 24 maanden meervoudige oplopende dosis (MAD), gevolgd door een 7-maanden veiligheidsopvolging.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • Werving
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Werving
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. De deelnemer is ≥ 2 tot ≤ 12 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
  2. De deelnemer heeft minstens 1 ouder of verzorger ≥ 18 jaar oud die bereid en in staat is om geïnformeerde toestemming (ondertekend en gedateerd) te verlenen en alle geplande studiebezoeken bij te wonen.
  3. Heeft een gedocumenteerde diagnose van DS volgens de criteria van de International League Against Epilepsy (ILAE) en zoals overeengekomen door de Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Heeft bevestiging van een pathogene of waarschijnlijk pathogene SCN1A-variant.
  5. Moet momenteel ≥ 1 gelijktijdig ASM krijgen in een stabiele dosering/regime gedurende ≥ 4 weken vóór de geïnformeerde toestemming.
  6. Moet alle andere interventies voor epilepsie (inclusief ketogeen dieet of VNS) evenals alle andere gelijktijdige medicatie, inclusief medicatie voor gedragsbeheer, slaap, en supplementen of voedingsondersteuning, stabiel hebben gedurende ≥ 4 weken vóór de geïnformeerde toestemming. Implantatie van de nervus vagus-stimulator moet ≥ 6 maanden vóór de geïnformeerde toestemming hebben plaatsgevonden.
  7. Ondervindt het vereiste aantal grote motorische aanvallen tijdens de screeningsperiode.

Belangrijkste exclusiecriteria:

  1. Bekende hersen- of ruggenmergaandoening die de LP-procedure of CSF-circulatie zou belemmeren, of aanwezigheid van andere factoren die de veiligheid van de LP-procedure zouden beïnvloeden.
  2. Pathogene of waarschijnlijk pathogene variant in een ander gen dat epilepsie veroorzaakt.
  3. Heeft eerder behandeling gehad met of is momenteel ingeschreven in een interventionele klinische studie voor een gentherapie of voor een ander antisense oligonucleotide (ASO) voor de behandeling van DS.
  4. Heeft behandeling gehad met of is momenteel ingeschreven in een interventionele klinische studie van enig ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch middel of apparaat binnen 30 dagen vóór de screening, of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van wat langer is.
  5. Huidige behandeling met een anti-epilepticum (ASM) dat voornamelijk als natriumkanaalblokker werkt, als onderhoudsbehandeling.
  6. Eerdere hersenoperaties, waaronder: corpus callosotomie, implantatie van een apparaat voor diepe hersenstimulatie of enige andere palliatieve hersenoperatie bedoeld om de aanvalslast te verminderen.

Opmerking: Andere protocolvooraf bepaalde inclusie-/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1: Enkelvoudige Oplopende Dosis (SAD): Dosisniveau 1
Deelnemers in de leeftijd van 2 tot ≤ 12 jaar krijgen een enkele intrathecale bolus (ITB) injectie van ION337.
Geneesmiddel: ION337
ION337 wordt toegediend via ITB-injectie.
Experimenteel: Deel 1: SAD: Dosisniveau 2
Deelnemers van 2 tot ≤ 12 jaar krijgen een enkele dosis ION337.
Geneesmiddel: ION337
ION337 wordt toegediend via ITB-injectie.
Experimenteel: Deel 1: SAD: Dosisniveau 3
Deelnemers van 2 tot ≤ 12 jaar krijgen een enkele dosis ION337.
Geneesmiddel: ION337
ION337 wordt toegediend via ITB-injectie.
Experimenteel: Deel 1: SAD: Dosisniveau 4
Deelnemers in de leeftijd van 2 tot ≤ 12 jaar ontvangen een enkele dosis ION337.
Geneesmiddel: ION337
ION337 wordt toegediend via ITB-injectie.
Experimenteel: Deel 2: Meervoudige Oplopende Dosis (MAD): Dosisniveau 1-4
Alleen deelnemers die deel 1 voltooien, komen in aanmerking om deel te nemen aan deel 2. Deelnemers zullen meerdere doses ION337 ontvangen. Deelnemers zullen de behandeling starten met hetzelfde doseringsniveau dat in deel 1 is toegewezen.
Geneesmiddel: ION337
ION337 wordt toegediend via ITB-injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Onderdeel 1 en 2: Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's) en ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in veiligheidslaboratoriumwaarden
Tijdsspanne: Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1 en 2: Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van de uitgangswaarden in vitale functies
Tijdsspanne: Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1 en 2: Aantal deelnemers met een klinisch significante verandering vanaf baseline in het elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1 en 2: Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van de baseline in bevindingen van lichamelijk en neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1 en 2: Aantal deelnemers met verandering in Columbia Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetische (PK) parameters meetbeschrijving: Analyse van plasmakoncentraties van ION337
Tijdsspanne: Pre-dosis Dag 1 (dosering) tot 6 maanden na dosering in Deel 1 en tot 31 maanden in Deel 2
Pre-dosis Dag 1 (dosering) tot 6 maanden na dosering in Deel 1 en tot 31 maanden in Deel 2
Expositie van ION337 in Cerebrospinale Vloeistof (CSF) Meetbeschrijving: Meting van ION337-concentraties
Tijdsspanne: Pre-dose Dag 1 (Dosering) tot 6 maanden na dosering in Deel 1 en tot 31 maanden in Deel 2
Pre-dose Dag 1 (Dosering) tot 6 maanden na dosering in Deel 1 en tot 31 maanden in Deel 2
Deel 1 en 2: Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 28-daags genormaliseerde frequentie van grote motorische aanvallen (MMS)
Tijdsspanne: Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden
Deel 1: tot 6 maanden; Deel 2: tot 31 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ION337-CS1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Ionis kan geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens, geaggregeerde klinische gegevens en andere soorten gegevens die de resultaten in deze studie ondersteunen, delen. Gegevensverzoeken van gekwalificeerde onderzoekers worden in overweging genomen zodra aan alle drie de volgende criteria is voldaan: (1) 12 maanden vanaf de marktgoedkeuring van het onderzoeksgeneesmiddel in zowel de Verenigde Staten als de Europese Unie; (2) 18 maanden vanaf de afronding van de studie; en (3) 6 maanden vanaf publicatie van het studieartikel. Toegang zou verlopen via een beveiligde omgeving en is afhankelijk van goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en het aangaan van een passende gegevensgebruiksovereenkomst. Verzoeken om toegang tot gegevens kunnen worden ingediend via de website https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren