Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ASCEND: ION337:n turvallisuus ja siedettävyys Dravetin oireyhtymän hoidossa

keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 1-2 avoimen merkin, yksittäisen ja moninkertaisen annoksen nousun tutkimus ION337:n intratekaalisesti annostellun turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi Dravetin oireyhtymää sairastavilla potilailla

Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on arvioida ION337:n turvallisuutta ja siedettävyyttä Dravetin oireyhtymästä (DS) kärsivillä osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoimen etiketin tutkimus ION337:sta DS-potilailla, joiden ikä on 2–12 vuotta (mukaan lukien). Tutkimus koostuu kahdesta osasta: Osa 1) 6 kuukauden yksi nousuannos (SAD) ja Osa 2) 24 kuukauden useat nousuannokset (MAD), jota seuraa 7 kuukauden turvallisuusseuranta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrytointi
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • Rekrytointi
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Keskeiset osallistumiskriteerit:

  1. Osallistujan on oltava vähintään 2 ja enintään 12 vuotta vanha tietoon perustuvan suostumuksen antamisen aikana.
  2. Osallistujalla on vähintään yksi vähintään 18-vuotias vanhempi tai huoltaja, joka on halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuvan suostumuksen (allekirjoitettuna ja päivättynä) ja osallistumaan kaikkiin suunniteltuihin tutkimuskäynteihin.
  3. Dokumentoitu Dravet-oireyhtymän (DS) diagnoosi kansainvälisten epilepsiajärjestön (ILAE) kriteerien mukaisesti ja Epilepsy Study Consortium, Inc:n (ESCI) hyväksymänä.
  4. Vahvistettu patogeeninen tai todennäköisesti patogeeninen SCN1A-variantti.
  5. On saatava vähintään yhtä samanaikaista epilepsialääkettä (ASM) vakaalla annoksella/hoitosuunnitelmalla vähintään 4 viikkoa ennen tietoon perustuvan suostumuksen antamista.
  6. Kaikkien muiden epilepsiaan liittyvien hoitojen (mukaan lukien ketogeeninen ruokavalio tai vagushermostimulaattori) sekä kaikkien muiden samanaikaisten lääkkeiden, mukaan lukien käyttäytymisen hallintaan, uneen ja ravintolisät tai ravintotuki, on oltava vakaita vähintään 4 viikkoa ennen tietoon perustuvan suostumuksen antamista.
    Vagushermostimulaattorin implantointi on tapahtunut vähintään 6 kuukautta ennen tietoon perustuvan suostumuksen antamista.
  7. Kokee vaaditun määrän suuria motorisia kohtauksia seulontajakson aikana.

Keskeiset poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu aivo- tai selkäydinsairaus, joka häiritsisi lumbaalipunktio (LP) -toimenpidettä tai selkäydinnestekiertoa, tai muiden tekijöiden läsnäolo, joka vaikuttaisi LP-toimenpiteen turvallisuuteen.
  2. Patogeeninen tai todennäköisesti patogeeninen variantti toisessa geenissä, joka aiheuttaa epilepsiaa.
  3. On aiemmin saanut hoitoa tai on tällä hetkellä osallistujana interventiivisessa kliinisessä tutkimuksessa geeniterapian tai toisen antisense-oligonukleotidin (ASO) hoidosta Dravet-oireyhtymän (DS) hoitoon.
  4. On saanut hoitoa tai on tällä hetkellä osallistujana interventiivisessa kliinisessä tutkimuksessa minkä tahansa muun tutkittavan lääkeaineen, biologisen aineen tai laitteen kanssa 30 päivän kuluessa seulonnasta, tai 5 tutkittavan aineen puoliintumisajan kuluessa, kumpi on pidempi.
  5. Nykyinen hoito epilepsialääkkeellä (ASM), joka toimii ensisijaisesti natriumkanavan estäjänä, ylläpitohoitona.
  6. Aiemmat aivoleikkaukset, mukaan lukien: corpus callosotomia, laitteen implantointi syväaivostimulaatioon tai mikä tahansa muu palliatiivinen aivoleikkaus, jonka tarkoituksena on vähentää kohtaustaakkaa.

Huomio: Muut ennalta määritellyt osallistumis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1: Yksittäinen nouseva annos (SAD): Annostaso 1
Osallistujat, joiden ikä on 2–≤ 12 vuotta, saavat yhden intratekaalisen bolusruiskeen (ITB) ION337:stä.
Lääke: ION337
ION337 annostellaan ITB-ruiskeella.
Kokeellinen: Osa 1: SAD: Annostaso 2
Osallistujat, joiden ikä on 2–12 vuotta, saavat yhden annoksen ION337:ää.
Lääke: ION337
ION337 annostellaan ITB-ruiskeella.
Kokeellinen: Osa 1: SAD: Annostaso 3
Osallistujat, joiden ikä on 2–12 vuotta, saavat yhden annoksen ION337:ää.
Lääke: ION337
ION337 annostellaan ITB-ruiskeella.
Kokeellinen: Osa 1: SAD: Annostaso 4
Osallistujat, joiden ikä on 2–≤12 vuotta, saavat yhden ION337-annoksen.
Lääke: ION337
ION337 annostellaan ITB-ruiskeella.
Kokeellinen: Osa 2: Useita nousevia annoksia (MAD): Annostasot 1-4
Vain ne osallistujat, jotka suorittavat osan 1, ovat oikeutettuja osallistumaan osaan 2. Osallistujat saavat useita annoksia lääkettä ION337. Osallistujat aloittavat hoidon samalla annostustasolla, joka määrättiin osassa 1.
Lääke: ION337
ION337 annostellaan ITB-ruiskeella.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osat 1 ja 2: Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) ja vakavia TEAE-haitatapahtumia
Aikaikkuna: Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta
Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos turvallisuuslaboratorioarvoissa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta
Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta
Osa 1 ja 2: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos verrattuna lähtötilanteeseen elintoimintojen mittauksissa
Aikaikkuna: Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta
Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta
Osat 1 ja 2: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasosta elektrokardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Osio 1: enintään 6 kuukautta; Osio 2: enintään 31 kuukautta
Osio 1: enintään 6 kuukautta; Osio 2: enintään 31 kuukautta
Osa 1 ja 2: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasoon verrattuna fysikaalisten ja neurologisten tutkimustulosten osalta
Aikaikkuna: Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta
Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta
Osa 1 ja 2: Osallistujien määrä, joilla on muutos Columbian itsetuhoisuuden vakavuusluokitusasteikolla (C-SSRS)
Aikaikkuna: Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta
Osa 1: enintään 6 kuukautta; Osa 2: enintään 31 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikan (PK) parametrien mittaustiedon kuvaus: ION337:n plasmapitoisuuksien analyysi
Aikaikkuna: Annoksen annostelupäivä (Päivä 1) ennen annostelua aina 6 kuukauteen annostelun jälkeen Osa 1:ssä ja jopa 31 kuukauteen Osa 2:ssa
Annoksen annostelupäivä (Päivä 1) ennen annostelua aina 6 kuukauteen annostelun jälkeen Osa 1:ssä ja jopa 31 kuukauteen Osa 2:ssa
ION337:n altistuminen aivo-selkäydinnesteessä (CSF) Mittauksen kuvaus: ION337-pitoisuuksien mittaaminen
Aikaikkuna: Ennen annostelua Päivä 1 (Annostus) annostelusta 6 kuukauteen Osa 1:ssä ja jopa 31 kuukauteen Osa 2:ssa
Ennen annostelua Päivä 1 (Annostus) annostelusta 6 kuukauteen Osa 1:ssä ja jopa 31 kuukauteen Osa 2:ssa
Osa 1 ja 2: Prosentuaalinen muutos 28 päivän normalisoidun suuren motorisen kohtauksen (MMS) taajuudessa verrattuna lähtöarvoon
Aikaikkuna: Osa 1: jopa 6 kuukautta; Osa 2: jopa 31 kuukautta
Osa 1: jopa 6 kuukautta; Osa 2: jopa 31 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 21. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ION337-CS1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ionis voi jakaa anonymisoituja yksittäisen osallistujan tietoja, koottuja kliinisiä tietoja ja muita tutkimuksen tuloksia tukevia tietotyyppejä. Tietopyyntöjä päteviltä tutkijoilta harkitaan, kun kaikki kolme seuraavaa kriteeriä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen markkinoille saamisesta sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päättymisestä; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta. Pääsy tapahtuisi turvallisen ympäristön kautta ja on ehdollinen tutkimusesityksen hyväksymiselle ja sopivan tietojen käyttösopimuksen solmimiselle. Tietojen käyttöoikeuspyyntöjä voi lähettää verkkosivuston https://vivli.org/ourmember/ionis/ kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa