Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ASCEND: Säkerhet och tolerabilitet av ION337 för behandling av Dravets syndrom

2 september 2026 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fas 1-2, öppen, studie med enkel- och multipel stigande dosering för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos intratekalt administrerad ION337 hos patienter med Dravets syndrom

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ION337 hos deltagare med Dravets syndrom (DS).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen studie av ION337 hos personer med DS i åldrarna 2 till 12 år (inklusive). Studien består av 2 delar: Del 1) 6-månaders singel stigande dos (SAD) och Del 2) 24-månaders multipel stigande dos (MAD), följt av en 7-månaders säkerhetsuppföljning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

32

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Rekrytering
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Rekrytering
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrytering
        • McGill University Health Center - Research Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

  1. Deltagaren är ≥ 2 till ≤ 12 år gammal vid tidpunkten för informerat samtycke.
  2. Deltagaren har minst en förälder eller vårdgivare ≥ 18 år som är villig och kapabel att ge informerat samtycke (signerat och daterat) och delta på alla planerade studiebesök.
  3. Har en dokumenterad diagnos av DS enligt International League Against Epilepsy (ILAE)-kriterier och som godkänts av Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Har bekräftad patogen eller sannolikt patogen SCN1A-variant.
  5. Måste för närvarande få ≥ 1 samtidigt ASM i stabil dos/regim i ≥ 4 veckor före informerat samtycke.
  6. Måste ha alla andra interventioner för epilepsi (inklusive ketogen diet eller VNS) samt alla andra samtidiga läkemedel inklusive läkemedel för beteendehantering, sömn och kosttillskott eller näringssupport stabila i ≥ 4 veckor före informerat samtycke.
    Implantation av vagusnervstimulator måste ha skett ≥ 6 månader före informerat samtycke.
  7. Upplever det erforderliga antalet större motoriska anfall under screeningsperioden.

Viktiga exklusionskriterier:

  1. Känd hjärn- eller ryggmärgssjukdom som skulle störa LP-proceduren eller CSF-cirkulationen, eller närvaro av andra faktorer som skulle påverka säkerheten för LP-proceduren.
  2. Patogen eller sannolikt patogen variant i en annan gen som orsakar epilepsi.
  3. Har fått tidigare behandling med eller är för närvarande inskriven i en interventionsstudie för en genterapi eller för en annan antisense-oligonukleotid (ASO) för behandling av DS.
  4. Har fått behandling med eller är för närvarande inskriven i en interventionsstudie av något annat undersökningsläkemedel, biologiskt ämne eller enhet inom 30 dagar före screening, eller 5 halveringstider av undersökningsämnet, beroende på vilket som är längst.
  5. Nuvarande behandling med ett anti-anfallsläkemedel (ASM) som främst verkar som natriumkanalblockerare, som underhållsbehandling.
  6. Tidigare hjärnkirurgi inklusive: corpus callosotomi, implantation av enhet för djup hjärnstimulering eller någon annan palliativ hjärnkirurgi avsedd att minska anfallsbördan.

Obs: Andra protokoll-förutbestämda inklusions-/exklusionskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1: Enkel stigande dos (SAD): Dosnivå 1
Deltagare i åldern 2 till ≤ 12 år kommer att få en enkel intratekal bolusinjektion (ITB) av ION337.
Läkemedel: ION337
ION337 administreras genom ITB-injektion.
Experimentell: Del 1: SAD: Dosnivå 2
Deltagare i åldern 2 till ≤ 12 år kommer att få en enda dos av ION337.
Läkemedel: ION337
ION337 administreras genom ITB-injektion.
Experimentell: Del 1: SAD: Dosnivå 3
Deltagare i åldern 2 till ≤ 12 kommer att få en enda dos av ION337.
Läkemedel: ION337
ION337 administreras genom ITB-injektion.
Experimentell: Del 1: SAD: Dosnivå 4
Deltagare i åldern 2 till ≤ 12 år kommer att få en enda dos av ION337.
Läkemedel: ION337
ION337 administreras genom ITB-injektion.
Experimentell: Del 2: Multipla stigande doser (MAD): Dosnivå 1-4
Endast deltagare som genomför del 1 kommer att vara berättigade att delta i del 2. Deltagarna kommer att få flera doser av ION337. Deltagarna kommer att påbörja behandlingen med samma dosnivå som tilldelades i del 1.
Läkemedel: ION337
ION337 administreras genom ITB-injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del 1 och 2: Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) och allvarliga TEAEs
Tidsram: Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baslinjen i säkerhetslaboratorievärden
Tidsram: Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1 och 2: Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baslinjen i vitalparametrar
Tidsram: Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1 och 2: Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baslinjen i elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1 och 2: Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baseline i fysiska och neurologiska undersökningsfynd
Tidsram: Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1 och 2: Antal deltagare med förändring i Columbia Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsram: Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmacokinetiska (PK) parametrar Mätbeskrivning: Analys av plasmakoncentrationer av ION337
Tidsram: Pre-dos dag 1 (dosering) till 6 månader efter dosering i del 1 och upp till 31 månader i del 2
Pre-dos dag 1 (dosering) till 6 månader efter dosering i del 1 och upp till 31 månader i del 2
Exponering av ION337 i cerebrospinalvätska (CSF) Mätbeskrivning: Mätning av ION337-koncentrationer
Tidsram: Före dos dag 1 (dosering) till 6 månader efter dosering i Del 1 och upp till 31 månader i Del 2
Före dos dag 1 (dosering) till 6 månader efter dosering i Del 1 och upp till 31 månader i Del 2
Del 1 och 2: Procentuell förändring från baslinjen i 28-dagars normaliserad frekvens av stora motoriska anfall (MMS)
Tidsram: Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader
Del 1: upp till 6 månader; Del 2: upp till 31 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2026

Första postat (Faktisk)

15 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ION337-CS1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Ionis kan dela anonymiserade individuella deltagardata, aggregerade kliniska data och andra typer av data som stöder resultaten i denna studie. Dataförfrågningar från kvalificerade forskare kommer att övervägas när alla tre av följande kriterier är uppfyllda: (1) 12 månader från marknadsgodkännandet av studiepreparatet i både USA och Europeiska unionen; (2) 18 månader från studiens avslut; och (3) 6 månader från publiceringen av studieartikeln. Åtkomst skulle ske via en säker miljö och är beroende av godkännande av ett forskningsförslag och ingående av ett lämpligt dataanvändningsavtal. Förfrågningar om dataåtkomst kan lämnas via webbplatsen https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera