Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ASCEND: Bezpieczeństwo i tolerancja ION337 w leczeniu zespołu Dravet

19 maja 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Badanie fazy 1-2, otwarte, z pojedynczymi i wielokrotnymi rosnącymi dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki podawanego dooponowo preparatu ION337 u pacjentów z zespołem Draveta

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji preparatu ION337 u uczestników z zespołem Dravet (DS).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest otwarte badanie ION337 u osób z DS w wieku od 2 do 12 lat (włącznie). Badanie składa się z 2 części: Część 1) 6-miesięczna pojedyncza rosnąca dawka (SAD) i Część 2) 24-miesięczna wielokrotna rosnąca dawka (MAD), po której następuje 7-miesięczny okres obserwacji bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Rekrutacyjny
        • Le Bonheur Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Uczestnik ma w chwili wyrażenia świadomej zgody wiek ≥ 2 do ≤ 12 lat.
  2. Uczestnik ma co najmniej jednego rodzica lub opiekuna w wieku ≥ 18 lat, który jest gotów i zdolny do wyrażenia świadomej zgody (podpisanej i datowanej) oraz uczestniczenia we wszystkich zaplanowanych wizytach w badaniu.
  3. Ma udokumentowaną diagnozę zespołu Dravet (DS) zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Ligi Przeciwpadaczkowej (ILAE) i zaakceptowaną przez Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Ma potwierdzony patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant genu SCN1A.
  5. Musi obecnie przyjmować ≥ 1 leku przeciwpadaczkowego (ASM) w stałej dawce/schemacie przez ≥ 4 tygodnie przed wyrażeniem świadomej zgody.
  6. Wszystkie inne interwencje dotyczące padaczki (w tym dieta ketogenna lub stymulacja nerwu błędnego - VNS), a także wszelkie inne przyjmowane jednocześnie leki, w tym leki na zarządzanie zachowaniem, sen oraz suplementy lub wsparcie żywieniowe, muszą być stabilne przez ≥ 4 tygodnie przed wyrażeniem świadomej zgody. Implantacja stymulatora nerwu błędnego musiała nastąpić ≥ 6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody.
  7. Doświadcza wymaganej liczby napadów dużych ruchowych w okresie badań przesiewowych.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Znana choroba mózgu lub rdzenia kręgowego, która mogłaby zakłócać procedurę punkcji lędźwiowej (LP) lub krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF), lub obecność innych czynników, które wpłynęłyby na bezpieczeństwo procedury LP.
  2. Patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant w innym genie powodującym padaczkę.
  3. Był wcześniej leczony lub jest obecnie zapisany do interwencyjnego badania klinicznego terapii genowej lub innej terapii antysensownym oligonukleotydem (ASO) w leczeniu DS.
  4. Był leczony lub jest obecnie zapisany do interwencyjnego badania klinicznego jakiegokolwiek innego badanego leku, środka biologicznego lub urządzenia w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub przez 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  5. Aktualne leczenie lekiem przeciwpadaczkowym (ASM) działającym głównie jako bloker kanału sodowego, jako leczenie podtrzymujące.
  6. Przebyte operacje mózgu, w tym: przecięcie spoidła wielkiego (corpus callosotomy), wszczepienie urządzenia do głębokiej stymulacji mózgu lub jakakolwiek inna paliatywna operacja mózgu mająca na celu zmniejszenie obciążenia napadami.

Uwaga: Mogą obowiązywać inne wcześniej określone w protokole kryteria włączenia/wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: Pojedyncza dawka rosnąca (SAD): Poziom dawki 1
Uczestnicy w wieku od 2 do ≤ 12 lat otrzymają jednorazową iniekcję bolusową dooponową (ITB) preparatu ION337.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.
Eksperymentalny: Część 1: SAD: Poziom Dawki 2
Uczestnicy w wieku od 2 do ≤ 12 lat otrzymają pojedynczą dawkę ION337.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.
Eksperymentalny: Część 1: SAD: Poziom Dawki 3
Uczestnicy w wieku od 2 do ≤ 12 lat otrzymają pojedynczą dawkę ION337.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.
Eksperymentalny: Część 1: SAD: Poziom dawki 4
Uczestnicy w wieku od 2 do ≤ 12 lat otrzymają jedną dawkę ION337.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.
Eksperymentalny: Część 2: Wielokrotne zwiększanie dawki (MAD): Poziom dawki 1-4
Tylko uczestnicy, którzy ukończą Część 1, będą uprawnieni do udziału w Części 2. Uczestnicy otrzymają wiele dawek ION337. Uczestnicy rozpoczną leczenie od tego samego poziomu dawki, który został im przypisany w Części 1.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Części 1 i 2: Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami po leczeniu (TEAE) oraz poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą wartości laboratoryjnych w zakresie bezpieczeństwa w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1 i 2: Liczba uczestników ze zmianą w parametrach życiowych istotną klinicznie w porównaniu z wartościami wyjściowymi
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1 i 2: Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w elektrokardiogramie (EKG) w porównaniu z wartościami wyjściowymi
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Części 1 i 2: Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach badania fizykalnego i neurologicznego
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1 i 2: Liczba uczestników ze zmianą w Skali Oceny Nasilenia Myśli i Zachowań Samobójczych Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Opis pomiaru parametrów farmakokinetycznych (PK): Analiza stężeń osoczowych ION337
Ramy czasowe: Od dnia przed podaniem dawki, Dzień 1 (Podanie dawki) do 6 miesięcy po podaniu dawki w Części 1 i do 31 miesięcy w Części 2
Od dnia przed podaniem dawki, Dzień 1 (Podanie dawki) do 6 miesięcy po podaniu dawki w Części 1 i do 31 miesięcy w Części 2
Ekspozycja ION337 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) Opis pomiaru: Pomiar stężeń ION337
Ramy czasowe: Od dnia 1 przed podaniem dawki (dawkowanie) do 6 miesięcy po podaniu dawki w Części 1 i do 31 miesięcy w Części 2
Od dnia 1 przed podaniem dawki (dawkowanie) do 6 miesięcy po podaniu dawki w Części 1 i do 31 miesięcy w Części 2
Części 1 i 2: Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w częstości 28-dniowej znormalizowanej napadów głównych ruchowych (MMS)
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ION337-CS1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Ionis może udostępniać anonimowe dane indywidualnych uczestników, zagregowane dane kliniczne oraz inne rodzaje danych, które wspierają wyniki tego badania. Wnioski o udostępnienie danych od wykwalifikowanych badaczy będą rozpatrywane po spełnieniu wszystkich trzech poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od uzyskania zgody na wprowadzenie do obrotu badanego leku zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badawczego. Dostęp odbywałby się za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony od zatwierdzenia wniosku badawczego oraz zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystanie danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Draveta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj