ハンチントン病を有する参加者におけるSRP-1005の効果に関する初回ヒト試験
2026年9月3日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
ハンチントン病患者におけるSRP-1005の効果を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照用量漸増試験（INSIGHTT）
これは、ハンチントン病（HD）の参加者におけるSRP-1005の効果を研究する、初めてのヒトを対象とした多施設共同試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
32
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
- 電話番号：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- メール：SareptAlly@Sarepta.com
研究場所
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Cardiff、イギリス、3AT
- 募集
- University Hospital of Wales
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コンタクト：
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主任研究者：
- Anne Rosser, Prof.
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- 募集
- Westmead Hospital
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主任研究者：
- Clement Loy
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コンタクト：
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Canton of Bern
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Gümligen、Canton of Bern、スイス、3073
- 募集
- Siloah AG
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コンタクト：
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主任研究者：
- Michael Orth, Prof. Dr. med.
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Christchurch、ニュージーランド、8014
- 募集
- New Zealand Brain Research Institute
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コンタクト：
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主任研究者：
- Timothy Anderson, MD, FRACP
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主要な参加基準：
- ハンチンチン（HTT）シトシン-アデニン-グアニンリピート長が40以上の遺伝子確認診断。
- 参加者はHD統合ステージングシステム（HD-ISS）ステージ2または軽度ステージ3であること。スクリーニング時に、Enroll-HD HD-ISS修正計算機によりステージ2または軽度ステージ3と分類されなければならない。
- 生殖可能年齢の参加者、または生殖可能年齢のパートナーがいる性的に活発な参加者は、研究参加期間中および研究終了後少なくとも90日間、高度に効果的な避妊方法を使用することに同意しなければならない。
主要な除外基準：
- 腰椎穿刺または磁気共鳴画像法（MRI）の安全性または実行可能性を損なう可能性のある状態。
- 他の重大な神経学的または全身性疾患の存在。
- 現在の、慢性的または活動性のヒト免疫不全ウイルス、B型/C型肝炎。
- 最近の試験薬またはHTT低下療法の使用。
- 制御されていない精神疾患または物質使用障害。
- 妊娠中または授乳中。
注：その他の参加/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1：SRP-1005 用量1
参加者はSRP-1005またはプラセボを受け取ります。
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皮下注射
皮下注射
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実験的：コホート2: SRP-1005 用量2
参加者はSRP-1005またはプラセボを受け取ります。
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皮下注射
皮下注射
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実験的：コホート3：SRP-1005 用量3
参加者はSRP-1005またはプラセボを投与されます。
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皮下注射
皮下注射
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実験的：コホート4: SRP-1005 用量4
参加者はSRP-1005またはプラセボを受け取ります。
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皮下注射
皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別関心有害事象（AESI）を有する参加者の数
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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SRP-1005の血漿中濃度
時間枠：ベースラインから17日目まで
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ベースラインから17日目まで
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SRP-1005の尿中濃度
時間枠：ベースラインから17日目まで
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ベースラインから17日目まで
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SRP-1005の脳脊髄液中濃度
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年5月12日
一次修了 (推定)
2027年11月30日
研究の完了 (推定)
2027年11月30日
試験登録日
最初に提出
2026年4月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月10日
最初の投稿 (実際)
2026年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月3日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。